脐带造血 🐧 干细胞分化（脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)）

1、脐带造血干 🕸 细胞 🦊 分化

脐带造血 🐵 干细胞 🐡 的 🌻 分化

脐带造血干细胞 (HSCs) 是存在于脐带血中的未 🦅 成熟细胞，具，有自我 🪴 更新和分化为各种血细胞系的能力包括：

造血淋 🌷 巴系细 🐬 胞：

淋巴细胞 🕷 ：

T 细 🌲 胞 🌼

B 细 🌼 胞 🦢

自然杀伤 🌸 (NK) 细 🐯 胞 🕷

髓 🐶 样 🌴 细胞 ☘ ：

中性 🐕 粒细 🐳 胞

单 🌵 核细胞巨噬 🐡 细胞 🕊

嗜酸 🐠 性粒细 🐟 胞 🦄

嗜碱性粒细胞 🦁

分 🐟 化过程：

脐带 HSCs 分化 🐱 的过程是一个多步骤的 🐦 过程 🍁 ，涉及一系列基因和信号通路的激活。它通常包括以下步骤：

1. 自我更新：HSCs 能够自我更新和增殖，以维持干 🌾 细胞库的稳定性。

2. 分化为祖细胞分化为祖细胞：HSCs 这，些祖细 🌿 胞在分化能力上比 HSCs 更受限。

3. 分化为前体细胞：祖细胞进 🦅 一步分化为前体细胞，它们几乎被锁定在特定的细胞谱系中。

4. 分化为成熟血细胞：前体细胞成 💐 熟为功 🐱 能性血细胞，进入外周血流。

调 🌻 节 🪴 因素：

脐带 HSCs 的 🌿 分化受 🦄 多种因素调节，包括：

细胞内信号 🐱 通 🐝 路：例 🐴 如 Notch、Wnt 和通路 Hedgehog 。

细胞外信 🪴 号因子：例如细胞因子、激素 🦅 和生长因子。

微 🐋 环境：脐带血中的细胞和分子组成。

临床 🌳 意义 🌼 ：

脐带造血干细胞的分化在再生医学中具有重要意 🦆 义，因，为这些细胞可 🌿 以用来 🐕 治疗各种疾病例如：

血液系统 🍁 疾病：如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血 🍁 。

免疫缺 💮 陷疾病：如重症联合免疫缺陷 (SCID)。

代 🐱 谢疾病：如戈谢病和法 🐎 布 🐯 里病。

2、脐带血造血干 ☘ 细胞 🐯 治疗技术管理规范(试行)

脐带血造血干细胞治疗技 🌲 术管理 ☘ 规范（试行）

第 🌿 一 🐼 章 🌵 总则

第一 🌷 条 为规范脐带血造血干细胞治疗技术应用，保，障 🌼 受者安全和权益制定本规范。

第二条 本规范适用于 🌳 依法取得脐带血造血干细胞治疗技术临床应用资格的医疗机构（以下简称医疗机构）。

第二章 🐧 机构和 🌳 人员管理

第三条 医疗机构 🕸 应建立健全脐带血造血干细胞治疗技术管理制度 🐦 ，配备符合资格的专业人员。

第四条 脐带血造 🦍 血干细 🐱 胞治疗技术的负责人应当具有医学博士学位，并接受过脐带血造血干细胞移植专业培训并取得相应资质。

第 🐡 五条 脐 🌼 带血造血干细胞治疗技术的实施人员应当具有医师执业资格，并 🕷 接受过脐带血造血干细胞移植专业培训并取得相应资质。

第三章 脐带血采集和保 🐞 存

第六条 脐 🦋 带血采集应当符合脐带血 🐋 采集《技术规范》的要求。

第七条 脐带血保存 🦁 应当符合脐带血保存《技术规范》的要 🐘 求。

第四章 受 🐈 者选择和术 🕸 前评估

第八条 适用脐带血造血干细胞移植治 🐟 疗的 🐦 受者应当 🐈 满足以下条件：

（一）符合脐带 🌻 血移植适应证；

（二）年龄限制：出生后 1 个月以 🐬 上，无上限；

（三 🦁 ）体重限制：3 公斤以上，无上限 🐎 ；

（四 🍁 ）体能状况能：够耐受移 🦁 植手术和 💮 术后治疗。

第九条 受者 🦍 术前评 🐴 估应当包括 🦈 ：

（一）详细 🦅 病史询问和全面体格检查；

（二 🦊 ）必要的影像学、实验室检 🐘 查和遗 🌼 传学检测；

（三）供 🌸 受者配型检 🐘 查 🐵 ；

（四 🐘 ）心 🌻 理 🌻 评估。

第五 🐼 章 移植流程

第十条 移植流程包 🐝 括：

（一）预处理：为消除受者体内的肿瘤细 🐈 胞或免疫抑制为，造血干细胞注入创造 🐬 适 🐵 宜的环境；

（二）造血干细胞注入：将供者脐带血中的造血干 🌷 细胞注入受者体内；

（三）移植后 🐶 管理：包括抗感染抗、排、异造血功能支持和并发 🦄 症 🍁 处理等。

第十一条 移植 🦟 条件：

（一）供 🦍 受 🌲 者配型相 🐧 合；

（二）受者预处 🐟 理完成 🐞 ；

（三）脐 🐡 带血质量合格 🐠 。

第 🐺 十二条 🦄 移植手术应当在层流净化手术室内进行。

第 🐎 十三条 移植后应当密切监测受者病情 🌷 ，包括生命体征 🐳 、造、血、功能感染排异反应等。

第 🦈 六章 🐬 质量控制 🐵

第十四条 医疗机构应当建立健全脐 🦅 带血造血 🦍 干细胞治疗技术的质量控制体系，包括：

（一）脐 🦋 带血采集和保存质量控制；

（二 🌾 ）受者 🌾 选择和术前评估质量控制 🕸 ；

（三 🐱 ）移植流程质量控制；

（四）移植 🐼 后 🐳 管理质量 🍀 控制。

第十五条 🦋 医疗机构应当定期对脐带血造血干细胞治疗技术的疗效和安全性进行评估。

第 🌷 七章 信息管 🦁 理

第十六条 医疗机 🐱 构应当建立健全脐带血造血干细胞治疗技术 🌷 的信息 🌳 管理系统，包括：

（一）脐 🐋 带血采集和 🌻 保存信息；

（二）受者选择和 🦟 术前评估信息；

（三）移 🦁 植流程信息 🦆 ；

（四）移 🐛 植后管理信 🐶 息 🕸 ；

（五）疗效和安 🦅 全 🌸 性随访信息。

第 🐯 八章 伦理 🐵 审 ☘ 查

第十七条 脐带血造血干细胞 🐝 治疗 🦍 技术应当经伦理委员 🌳 会审查批准后方可开展。

第九 🌷 章 法律 🌿 责任

第十八条 违反本规范的，由卫生行政部门依 🐠 法处理。

第 🐝 十章 附 🐦 则 🌷

第十九条 本规 🐅 范自发布之日起施行。

3、脐带造血干细胞能治疗哪 🦅 些疾病

脐带造血干细胞可以治 🐋 疗多 🐵 种 🐛 疾病，包括：

血液系统疾病 🐠

白血病（急 🦊 性淋巴细胞白血病急性、髓细胞白血病）

淋巴 🐬 瘤（霍奇金淋巴瘤、非霍 🦢 奇金淋巴瘤）

多发 🦟 性骨髓 🐴 瘤 🐛

地 🍁 中海 🐬 贫血 🐼

镰状细胞病 🐟

免 🌾 疫系统疾 🌵 病

严重联合 🌺 免疫缺陷症 (SCID)

重 🌷 症免疫缺陷综合征 (CID)

瓦登 🕊 斯特罗 🍁 姆 🐎 巨球蛋白血症

代谢性 🐈 疾 🐠 病

酶缺乏症（如线粒 🕷 体疾病、 lysosomal 贮积症）

苯丙酮尿 💐 症 🌻

神经系统疾病（如脑瘫、自闭症 🦄 谱系障碍 🐧 ）

肝脏疾病（如 🐈 肝硬化肝、衰竭）

某些类 🐡 型 🐘 的 🐦 心脏病

部分实体瘤（如神经母细胞瘤、视网膜 🕸 母细胞瘤）

4、脐 🪴 带血造血干细胞能储存多久

2025 年 🐳