现上市的干细胞药物（2022年干 🐡 细 🌹 胞新药）
- 作者: 胡温然
- 来源: 投稿
- 2025-09-10
1、现上市的干 🌳 细胞 🦍 药物
获得 FDA 批 🐯 准的干细胞治疗药物：
Prochymal (mezenchimallyderived stromal cells)：治疗儿 🐡 童急性移植物抗宿主病
Alofisel (adiposederived stem cells)：治疗复杂 🌼 性肛 🐋 周瘘管 ☘
Hemacord (umbilical cord blood stem cells)：治疗血癌和镰状细 🐝 胞贫血症
正在进行 🌲 临床试验中 🐠 的干细胞治疗药物：
骨髓来 🦈 源的 💮 干 🐧 细胞：
用于治疗缺血 🌹 性心 🐠 脏病、中、风脊髓损伤和 🌴 关节炎
例如 🦆 ：MESoblast 的 🐎 MSC100
脂 🐴 肪来源的 🐬 干细胞：
用于 🌵 治疗脂肪萎缩、皮肤损伤和创伤
例 🦉 如 🦍 ：Cytori Therapeutics 的 🐶 Puregraft
脐 🐬 带血来源 🦆 的 🌹 干细胞：
用于治疗血癌、镰状细胞贫血症和其他 💮 血液疾病 🦍
例 🍁 如 🦈 ：Cord Blood Registry 的 🌸 CB301
成体组织来源的干 🐟 细胞 🐯 ：
用于治 🦈 疗神经疾病、肝 🦆 病和糖尿病
例如：ReNeuron 的 🦉 ReN001 和的 Cynata Therapeutics CYP004
重 🐺 要注意事项：
尽管这些药物已 🦋 获得批准或正在进行临床试验，但，它们仍处于开发 🦟 阶 💮 段其长期安全性、有效性和成本效益尚未完全确定。
在接受干细胞治疗之前与合格的医疗保健专业人员讨 🍀 论风险和益处非常重要。
2、2022年干细胞 🌴 新药
2022 年 🌵 获得批准的干细胞 🌴 新药：
Breyanzi（ lisocel ）：用于治疗复发或难治性的大 B 细 🐘 胞淋巴瘤的自体细胞疗 CART 法。
Carvykti（ ciltacel ）：用于治疗复发或难治 🌴 性复发性多发性骨髓瘤的自体 CART 细胞 🐈 疗法 🐎 。
Tecartus（ brexucabtagene autoleucel ）：用于治 💮 疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的自体细胞疗 CART 法。
2022 年处于 III 期 🐛 临床试验的干 🪴 细胞 🐴 候选药物：
ATIR101：用于治疗重症肌无力（MG）的同种 🐧 异体间充质干细胞。
CTX001：用于治疗镰状 🐱 细胞病的 🐱 自体 🐳 造血干细胞。
SNCT1：用于 🐬 治疗帕金森 🕷 病的黑质神经元祖 🦟 细胞。
TAK003：用于治疗脊髓性肌萎缩症的 🌵 自 🍁 体基因编辑造血干 🦟 细胞。
其他值得关 🦉 注的 🐬 干细胞进展：
美国食品药品监督 🐅 管理局 (FDA) 批准使用干细胞衍生的培养肉（称为细胞 🌸 培养肉“进”）行人类食用。
研究人员开发 🦊 出一种使用诱导多能干细 🕸 胞 (iPSC) 筛选药物对心脏疾病潜在副作 🍁 用的方法。
干细胞疗法在治疗多种疾病（包 🦋 括心脏病、脑损伤和慢性疼痛）方面 🌻 取得了进 🦟 展。
3、2020干 🌻 细胞 🌼 药物
干 🌾 细 🐕 胞 🦈 药物
干细胞药物是一种通 🍁 过使用干 🦁 细胞来治疗疾病的疗法干细胞。具。有自我更新和分化成各种 🐞 细胞类型的独特能力因此，它，们有潜力用于治疗一系列疾病包括神经退行性疾病、心。脏病和癌症
2020 年干细胞 🦈 药物的进 🕷 展
2020年干细胞药物领域发生了多 🌳 项重 🕷 要进 🐯 展：
COVID19 治疗：干 COVID19 细胞被用于治疗患者的临床试验中。早期结果表明干细胞，可。以帮助 🐕 修复受损的肺组织并减少 🐛 炎症
帕 🦆 金森病：一项研究报告称，移植胎儿干细胞可以改善 🐵 帕金森病患者的运动症状。
脊髓损伤：干细胞被用于治疗脊髓损伤患者的临床试验中。研究人员发现干细胞，可。以促进受 🐼 伤神经的修复
血癌：CART 细胞疗法是一种新型的干细胞治疗，已被批准用于治疗某些类型的血癌。该疗法涉及修改患者自己的细胞 T 使，其。能够靶向和杀 🌻 死癌细胞
监管进 🦊 展： 2020 年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了首个用于骨髓瘤治疗的干细胞药物。这。一批准 🌺 标志着干细胞药物监管的重大里程碑
未来前景干细胞药 🦢 物有望在治疗广泛疾病方面发挥重要作 🌷 用。随着研究的进展，预。计未来几年该领域将继续取得进展
关键挑战尽管取得了进展，但干细 🦍 胞药物的开发和使用仍然 🌹 面临着一些挑战：
安全性：确保干细胞疗法的安全性至关重要 🪴 。有。必要进行彻底的 🦉 测试以排除导致肿瘤形成或其他不良影响 🐈 的风险
有效性：优化干 🐕 细胞疗法的有效性对于实现其治疗潜力至关重要。需要确定最有效的方法来培养、递。送和分化干 🐯 细胞
成本：干细胞治疗可能非常昂贵。需。要 ☘ 制定策略以使这些治疗方法更容易获得
结论2020年是干细胞药物领域取得重大进展的一年。随着研究的继续进行，预。计，未。来几年 🕸 该领域将继续增长并成熟干细胞药物有潜力彻底改变疾病的治疗方式 🐎 为患者带来新的希望
4、2021干细胞药 🐺 物 🐋
2021 年干 🌵 细胞药物 🦍
获批药物Zalbinleucel（aloBMT）：一种同种异体骨 🪴 髓移植药物，用于治疗复发性或难治性 T 细胞急性淋巴细胞 🕊 白血病。
AntiCD19 CART 细胞 🦋 疗法（tisagenlecleucelT）：一种自体基因改造细胞疗法 T 用，于治疗复发性或难治性 🦈 细胞 B 急性淋巴细胞白血病 🐅 。
AntiCD20 CART 细胞疗 🌿 法（axicabtagene ciloleucel）：一种自体基 🌻 因改造细胞疗法 T 用，于治疗复发性或难治性大细胞 B 淋巴瘤 🐋 。
正在进行 🌼 的临床 🦋 试验
干 🐡 细胞疗法治疗 COVID19：研究正在评估干细胞疗法在改善 COVID19 患者肺功能和炎症方面的潜力。
干细胞疗法治疗神经退行性疾病：研 🕊 究正在探讨干细胞疗法在治疗阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病中的作用。
干细胞疗 🌾 法治疗心脏病：研究正在调查干细胞疗法在修复受损心脏组 🐝 织和改善心脏功能方面 💐 的功效。
关键进展干细胞来源的多能性扩大：科学家发现了新的干细胞来源，这些来源具有比胚胎 🦉 干细胞和诱导多能干细胞更高的多能性。
CRISPRCas9 基因编辑技术在干细胞 🦉 治疗中的应用基因编辑：CRISPRCas9 工具可用于纠正导致疾病的 🦍 遗传缺陷，从而提高干细胞疗法的安全性和有效性。
干细胞衍生 🐬 的组织器官培养技术：研究人员正在开发从干细胞中培 🐋 养出功能性器官组织的新方法，这有望为移植和再生医学提供新的来源。
挑 🐘 战和 🐳 展望
免疫排斥：异种异体干细胞移植面临的主要 🌹 挑战是免疫排斥，需要 🍁 开发新的免疫抑制策略。
成本和可及性：干细胞治疗的成本仍然很高，需要找到提 🌼 高可及性并降低 🐞 成本的 🌼 方法。
长期安 🕸 全性：干细胞疗法的长期安全性仍需要进一步研究，以解决与细胞增殖 🦅 、分化和肿瘤形成相关 🐧 的潜在风险。
尽管存在挑战，但干细胞药物的 🌹 研究取得 🐅 了令人振奋的进展。随，着。技术的不断进步和新发现的出现干细胞疗法有望在未来的几年内为多种疾病提供新的治疗方案
