干细胞临床试验质量管 ☘ 理（关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知）

1、干细 🐵 胞临床试验质量管 🐼 理

干 💐 细胞临床试 🌵 验质量管理

干细胞临床试验涉及高度复杂和新颖的治疗方法，因此需要严格的质量管理措施来确保患者的 🐵 安全和试验数据的可靠性。

质 💮 量管理框架

国际指南和标准：遵 🐋 守和 ICH GCP、ISO 14155 部 🌹 FDA 21 CFR 分 1271 等国际指南和标准。

质量管理系统 🌷 ：建立一个全面的质量管理系统，涵：盖以下方面

标准 🐧 操作程 🌾 序 (SOP)

培训和资格认 🐱 证

偏 🍀 差 🌷 管理 🐦

审计和 🦆 检查 💮

临床 🍀 前研究

源头资格认证：仔细表征干细 🐘 胞来源 🦈 和培养条件。

安全性评估：进行体 🐛 内外研究以评估干细胞的安全性，包括致瘤性、免疫原性和其他风险 🐟 。

临 🐝 床试验设计

明确的目标和终点明确：试验的目标和主 🕸 要终点，并选择适当的患者群体。

剂 🍀 量寻找研究：如果需要，进行剂量寻找研究以确定最佳治疗剂量。

对照群体：使用适当的 🐡 对照群体（安慰剂、标准护理或活性对照）来评估干细胞治疗的有效性。

制造和质量控 🦢 制

标准 🐞 化制造过程制：定标准 🌺 化的 🦟 制造过程，确保干细胞产品的一致性和质量。

质量 🌾 控制测试：实施全面的质量控制测试，包括细胞活性、纯度和遗传稳定性测试。

监管机构的 🐕 合规性：符合所有适用的监管要求，包括 GMP 和 ISO 13485 认证。

知情同意和患者安全全：面告知患者试验风险 🦊 和收益，并获得他们的知情同意。

患者监测：定期 🪴 监测患者的安全性、有效 🐎 性和 🐡 依从性。

不良 🐺 事 🐕 件管理：制定明确的程序来报告 💮 、调查和管理不良事件。

电子病历 🍀 ：使用符合 21 CFR 部分 11 的电子病历 🌷 系统来收集和管理临床试验数据。

数据完整性：确保 🦄 数据的准确性完整性、和可靠性。

独立数据监测委员会 (IDMC)：任命一个独立的 🦋 IDMC 来审查安全性数据和试验进展。

审 🦉 计和检查

定期审计和检查定期：对 🦅 试验进行审计和检查，以评估质量管理系 🐎 统和合 🐼 规性。

外部审核：由外部审 🦁 计师对试验进行独立审核。

偏差分析和纠正措施分析偏差：并实施纠正措 🌷 施，以提高质量管理系统的持续 🐬 改进。

患者 🐒 反馈 💐 ：收集患者反馈并将其纳入质量管理计划的改 🦁 进中。

通过实施全面的质量管理框架，干，细，胞临床试验可以确保患者的安全试验数据的可靠性并推动干细胞治疗的成功开 🐺 发和应用。

2、关于做好2019年干细 🐺 胞临床研究监督管理工作的通知

关 🐳 于做好2019年干细胞临床研究 🐛 监督管理工作的通知 🐕

发文单 🐒 位： 国 🦢 家药品监督管 🐺 理局

发 🐟 文日期： 2019年1月日 🐒 18

文件编号： 国药监办 🐛 发 🐕 号〔2019〕04

各省、自、治区直辖市食品药品监督管理局，新疆生产建设兵团食品药品监督管理 🦉 局：

为加强干细胞临床研究监 🦉 督管理、规范干细胞临床研究秩序，确、保干细胞临床研究，的安全性 🦁 有效性和可控性根据《中华人民共和国药品管理法》等，有关法律法规现将做好2019年干细胞临床研究监督管理工作通知如下 🦅 ：

一、加强临床研究设计和 🐬 伦理审查

1. 临床研究方案应符合《干细胞临床研究与转化应用管理规范（试行）》（以《下简称管理规范》）等相关要求，明确研究目的干细胞、来、源、剂、型、给、药、途径给药剂量 🕊 入组标准受试者监测数据处理和安全性保障措施等内 ☘ 容。

2. 伦 🦈 理委员会应严格审查临床 🌾 研究方案，重点关注研究目的的科学性研究、设、计伦 🌴 理性、受试者权益保障知情同意书规范性等方面。

二 🦋 、规范 🦉 干 🌴 细胞来源和制备

1. 干细胞应来源于国家药品 🐎 监督管理 🦁 局 🕷 （以下简称国家药监局）备案的干细胞生产企业或单位。

2. 干细胞制备应符 🌳 合国家药监局颁布的干细胞制备《质量控制技术标准药》（品标准）等相关要求，确保干细胞的质量、安全性和稳定 🐋 性。

三、加 🐝 强临床 🐘 研究进 🌷 程监督管理

1. 临床研究启动前研究 🐒 ，者，应 🐶 向省级药品监督管理部门备案并按照管理《规范》的要求进行临 🦅 床研究。

2. 临床研究期间，受，试者应定 🐡 期接受医学检查和监测研究者应及时收集和记录受试者的临床数据和不良事件。

3. 研究者应定期向省级药品监督管理部门报告研究进展和安全性信 🐠 息，并按照要求及时提 🕷 交受 🦊 试者不良事件报告。

四、加强临床研究安全性 🐟 监管

1. 研究者应严格遵守临床 🌷 研究方案，建，立完善的安全 🦊 监测体系 🐎 对受试者进行全面的安全评估。

2. 发 💐 生严重不良事件时 🦟 ，研究者应在24小时 🐎 ，内向省级药品监督管理部门报告同时通知受试者及其监护人。

3. 省级药品监督管理部门应及时组织专家进行调查，评，估严重不良事件的发生原 🍁 因并采取必要 🦅 的措施。

五、加 🕊 强干细 🐡 胞临床研 🦁 究规范管理

1. 省级药品监督管理部门应加强 🌾 对干细胞临 💐 床研究的规范管理，定，期开展监督检查重点检查临床研究的设计、伦理、审查干细胞、来源和制备临床研究进程和安全性监管等方面。

2. 对违反相关法律法规和《管理规 🐒 范》的单位和个人，省级药品监督管理部门将依法 🦄 严肃 🌳 查处。

六 🌹 、其他事 🐴 项 🐬

1. 各省级药品监督管理部门要结合实 🌴 际情况，制，定具体实施细则切实加强干细胞临床研究监督管理工作 🌷 。

2. 国家药监局将适时组织开展干细胞临床研 💐 究监督管理专 🐵 项检查督，促，各地 🌵 加强监管规范干细胞临床研究秩序。

请 🐶 各省级药品监督管理部门高度重视，加，强，组织 🌿 领导落实监 🌻 督管理责任确保干细胞临床研究安全、规范开展。

3、干细胞 🌻 临床试验研究管理办法试(行)

干 🐒 细胞临床试验研究管理办法 🍀 试（行）

第 🐞 一 🐴 章 总则 🦢

第一条 为规范干细胞临床试验研究，保障干细胞临床试验研究的科学性、安、全，性，伦理性促进干细胞临床试验研究的健康发展根据《中华人民 🌷 共和国传染病 🪴 防治法》《生》物 🐒 ，医学新技术临床应用管理条例等法律法规和国家相关规定制定本办法。

第二条 本办法适用于在中华人民共 🪴 和国内 🐛 开展的干细胞 🦆 临床试验研究。

第三条 🦅 本办法所 🦋 称干细胞临床试验研究，是，指，以人体为受试者采用干细 🐯 胞及其衍生物的干预措施评估其安全性、有效性以及其他临床试验指标的研究活动。

第二 🦅 章 🦍 伦理审查

第四条 干细胞临床试验研究应当首先通过伦理委员 🌹 会的伦理审查 🐦 ，获得伦理审查 ☘ 批准书。

第五条 伦理委员会应当由医 🦋 学、生、物学伦理学和其他相关领域的专家组成，并独立行使职权。

第六条 伦理委 🐼 员会应当 🐒 根据干细胞临床试验研究方案、受试、者、知情同意书研究者资质研究 🦁 机构条件等情况进行伦理审查。

第七条 伦 🌵 理委员会对通过伦理审查的干 🌳 细胞临床试验研究，应，当出具伦理审查批准书并监督研究的实施。

第 🌼 三章 研 🐴 究资质 🌾

第八条 符合以下条件的机 🍁 构可 🦊 以开展干细胞临床试验研究：

（一）取得医疗机 🐡 构 🦅 执业 🌴 许可证；

（二）设 🌼 有符合国家相关标准的干细 🌹 胞研究实验室 🌲 ；

（三）拥有经过专 💮 业培训的、具有相应资质的 🌳 研究人员；

（四 🐅 ）制定完善的研究管理制 🌺 度和操 🦍 作规范；

（五）具备 🌻 承担临床试验研 🕊 究的 🦟 条件。

第九条 研究者应当具有医 🐶 学或生物医学相关专业学士以上学位，并，经过专业培训取得干细 🐵 胞临床试验研究资格。

第四章 🦢 研究方案

第十条 干细胞临床 🍀 试验研究方案应当科学合理，包 🦄 括以下 🦄 内容：

（一）研究目 🌹 的和意 🌲 义；

（二）研究 🐬 设计和 🦋 方 🐱 法；

（三）研究受 🌴 试者纳入和排 🦄 除标准 🐺 ；

（四）干 🐦 细 💐 胞来源、制备和质 🐋 量控制；

（五）干 🕊 细胞干 🌲 预措 🐴 施；

（六）安全性、有效 🦄 性和 🌳 其他临床试验指标的评估方法；

（七）受试者 🐡 知情同意书；

（八）伦理审 🕷 查意见；

（九）研究机构和 🐶 研 🕷 究人员的资质；

（十）研究 🐎 经费来源 🐎 和使 🌸 用计划。

第五章 🌷 受试者管理

第十一 🕊 条 受试者应 💮 当充分知情并自愿签署知情同意书。

第十二条 研究机构应当建立完善的受试者管理制度，包括受试者招募、筛、选、纳、入退出 🕷 随访等环节的管理。

第十三条 受试者有 🌵 权随时退出研究研究，机构应当尊重受试者的决定 🌻 。

第六章 数据 🐟 管理

第十四条 研究机构应当建 🌿 立完善的数据管理制度，包括数据收集、处理、分、析存储和共享等环节的管理。

第 🪴 十五条 研究数据应当真实、准、确完 🐘 整，并 🕊 妥善保存。

第十六条 研究机构应当根据国家相关规定 🌿 和伦理委员会的要求，向有关部门提交 🐞 研究数据。

第七章 监 🐱 督管理

第十七条 国家卫生健康委负责干细胞临床试验研究的 🌾 监督管理工作。

第十八条 省、自、治 🍁 区直辖市卫生健康行政部门负责本行政 🐬 区域内干细胞临床 🦈 试验研究的监督管理工作。

第十九条 监督管理部门应当定期检查 🐋 干细胞临床试验研究机构和项目，指，导研究机构完善研 🍀 究管理制度提 🐯 高研究质量。

第八 🕊 章 法律 🦄 责任

第二十条 违反本办 🌷 法规定的，由，卫生健康行政部门责 🦢 令改正给予警告；情，节；严，重的可以处以罚款构成犯罪的依法追究刑事责任。

第九章 附 🦆 则

第二十一条 本办 🦟 法自 🐛 印发之日起施 🌴 行。

4、干细胞临 💐 床研究管理办法 试行

干细胞 🐈 临 🐯 床研究管 🦍 理办法（试行）

第 🐳 一章 总 🐬 则

第一条 为规范干细胞临床研 🕊 究，保，障，受试者安全和利益促进干细胞科学技术安全有效发展制定本办法。

第二条 本办法适用于在中华人民共和国境内开展干细胞临床研究的 🦈 机构和个人。

第三 🐳 条 🌺 干细 🐱 胞临床研究应当遵循下列原则：

（一）以保 🐺 障受试者安全和利益为首要；

（二）遵 🐳 循 🦅 科学伦 🐱 理原则；

（三）遵循 🐦 科学严 🌺 谨的程序。

第二章 🐳 申办 🌹 单 🐼 位

第四条 申办单 🦅 位应当具备以下条件：

（一）具有 🕸 独 🐒 立法人资格；

（二 🐬 ）拥有符合要求的专业技术人员和设施；

（三）制定完善的干 🌵 细胞临床研究管理制度；

（四）具有良好的 🕊 质量管 🍀 理 🐈 体系。

第三章 伦理审查 🐧

第五条 干细胞临床 🦆 研究应 🐅 当经伦 🦢 理委员会审查批准。

第六条 伦理委员会应当由医学伦理、法、律 🦊 等领域专家组成。

第七条 申办单位应当向伦理委员会提交伦理审查申报材料，包括但不限于临床研究方 🌲 案、知、情同意书受试者信息表等。

第八条 🦢 伦理 🐋 委员会应当对申报材料进行审查，并出具 🌺 审查意见。

第 🐋 四章 受试者

第九条 🐴 受试者应当 🐛 符合临床研究方 🐱 案的纳入和排除标准。

第十条 受试者应当在充分了解临床研究内容和 🦆 风险后，自愿 🌷 签署知情同意书。

第十一 🌲 条 申办单位应当保护受试者的隐私和个 🐎 人信 🌵 息。

第十二条 受试者有权随时 🐡 退出临床研究，无 🐴 需说明理由。

第五章 临床研 🦁 究

第十三条 临床研究 🦅 应当严格按照临床研究方案进 🐠 行。

第十四条 申办单位应当对受试者定期进行 🐵 随访和监测，并记录受试者的安全性和有效性数据。

第十五条 申办单位应当及时报告受试 🌴 者发生的严重不良事件。

第六 🐘 章 监测和监管 🌵

第十六条 相关部门应当对干 🦄 细胞临 🐳 床研究进行监 🐼 测和监管。

第十七条 监 🦄 测和监管 🌺 的主要内容 🐕 包括：

（一）检查申办单位的伦理审查程序和质量管理 🐶 体系；

（二）查阅临床研究记录和 🐛 数据；

（三）受理受 🐳 试者投诉和 🌷 举 🦁 报。

第七 🐦 章 法律责任

第十八条 申办单位对干细胞临 🍀 床 🐱 研究的安全性和有效性负责。

第十 🦅 九条 违反本办法规 ☘ 定 ☘ 的，由，相关部门责令限期改正并给予相应处罚。

第二十 🐕 条 构成犯罪的，依法追究刑 🌵 事责任。

第 🦉 八章 附 🐬 则

第二十一条 🪴 本办 🐎 法自发布之日起施行。