干细胞新药研发最新信息（干细胞新药研发最新信息公告）

1、干细胞新药研发最新信息

干细胞新药研发最新信息

2023 年

2 月：美国 FDA 批准 Vyera Therapeutics 的 Eclyeura，这是首个用于治疗 beta 地中海贫血的基因编辑造血干细胞疗法。

3 月： Mesoblast 宣布其心脏衰竭药物 candidate rexlemestrocelL 未能达到 III 期临床试验的主要终点，导致股价暴跌。

2022 年

10 月： Lineage Cell Therapeutics 宣布其治疗脊髓性肌萎缩症的 candidate OPC1 未能达到 II 期临床试验的主要终点。

11 月： CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 宣布 leur CART 细胞疗法用于治疗镰状细胞病的 I/II 期临床试验数据令人鼓舞。

12 月： Sangamo Therapeutics 宣布其用于治疗镰状细胞病的 geneedited 干细胞疗法 ST400 在 I/II 期临床试验中显示出积极结果。

2021 年

9 月： Astria Therapeutics 宣布其脂肪来源的干细胞疗法用于治疗膝骨性关节炎的 III 期临床试验未能达到主要终点。

12 月： FDA 授予 ATIRA Pharmaceuticals 的 mesenFlo 用于治疗膝骨性关节炎的快速通道认定。

2020 年

8 月： 美国 FDA 批准 Bluebird Bio 的 Zynteglo，这是首个用于治疗镰状细胞病的基因疗法。

12 月： Vericel 宣布其肉芽肿性松皮症的细胞疗法 Alphatrex 在 III 期临床试验中达到主要终点。

趋势和前景

基因编辑 CART 细胞疗法：用于治疗镰状细胞病和淋巴瘤的基因编辑 CART 细胞疗法正在取得快速进展。

脂肪来源的干细胞：基于脂肪来源的干细胞的疗法正在针对一系列疾病进行研究，包括关节炎和心脏疾病。

同种异体干细胞：研究人员正在探索从捐赠者获得的同种异体干细胞用于治疗的潜力，以克服自身干细胞的限制。

人工智能和机器学习：人工智能和机器学习正在用于识别新的干细胞靶点和优化干细胞治疗。

预计干细胞新药研发将在未来几年继续快速发展，为各种疾病提供新的治疗选择。

2、干细胞新药研发最新信息公告

干细胞新药研发最新信息公告

2023 年 3 月 10 日

I. 临床试验进展

再生元和维亚生物技术 (ViaBio) 公司宣布，其嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法 KTEX19 在治疗难治性 / 复发性 B 细胞淋巴瘤的 1 期临床试验中取得积极结果。KTEX19 靶向 CD19 抗原，结果显示治疗耐受性良好，总体缓解率为 83%。

Mesoblast 公司报告了其间充质干细胞 (MSC) 疗法 Revascor 在治疗心脏衰竭的 3 期临床试验的积极结果。Revascor 显示出改善心功能和减少主要不良心血管事件的风险。

Cytovia Therapeutics 公司宣布其多能干细胞衍生的疗法 CTP543 在治疗镰状细胞病的 1 期临床试验中获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道认定。CTP543 旨在通过基因编辑技术纠正病理血红蛋白基因突变。

II. 法规更新

FDA 发布了新的指南，了干细胞产品开发的监管途径。指南强调了临床前研究、临床试验、制造标准和患者安全监控的重要性。

欧洲药品管理局 (EMA) 批准了 TiGenix 公司 的 Alofisel，这是第一款用于治疗复杂肛瘘的同种异体 MSC 疗法。

日本厚生劳动省提出了一项监管框架，以规范干细胞产品的临床研究和商业应用。

III. 研究突破

加州大学旧金山分校的研究人员开发了一种新技术，可以从人类多能干细胞中产生心脏肌细胞。该技术有望用于治疗心脏病和其他心血管疾病。

麻省理工学院的研究人员发现了一种新的机制，可以通过调节表观遗传来控制干细胞的分化。这一发现为干细胞疗法的优化提供了新的见解。

哈佛大学的研究人员设计了一种基于干细胞的 3D 生物打印技术，可以创建具有复杂结构和功能的人类组织。这项技术有潜力革命性地改变器官移植和修复。

IV. 行业动态

Stemson Therapeutics 公司收购了 Tknife Therapeutics 公司，后者是一家专注于 CAR T 细胞疗法的公司。此次收购将加强 Stemson 在免疫肿瘤学领域的足迹。

Vertex Pharmaceuticals 公司与 eGenesis 公司合作，探索使用基因编辑猪器官进行器官移植的可能性。这一合作伙伴关系有望解决器官短缺和移植排斥的挑战。

欧莱雅投资了 Poietis 公司，这是一家专注于皮肤细胞重编程的生物技术公司。该投资将支持 Poietis 开发新的基于干细胞的护肤产品。

干细胞新药的研发正在迅速推进，临床试验、法规更新、研究突破和行业动态不断推动这一领域的发展。干细胞治疗有望为一系列疾病提供新的治疗选择，并彻底改变医疗保健的未来。

3、干细胞新药研发最新信息查询

干细胞新药研发最新信息查询

权威数据库：

美国国立卫生研究院 (NIH) ClinicalTrials.gov:

欧盟临床试验注册库 (EUCTR):

世界卫生组织 (WHO) 国际临床试验注册平台 (ICTRP):

学术期刊：

Stem Cell Reports

Stem Cells

Nature Biotechnology

Cell Stem Cell

Science Translational Medicine

行业报告：

Grand View Research:

MarketWatch:

BioPharma Dive:

研讨会和会议：

国际干细胞研究学会 (ISSCR)

世界干细胞峰会

美国干细胞学会 (ASC)

政府和监管机构：

美国食品药品监督管理局 (FDA):

欧洲药品管理局 (EMA):

日本厚生劳动省 (MHLW):

其他资源：

美国再生医学协会 (ARM):

Stem Cell Network (加拿大):

干细胞信息研究所:

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定期查看数据库和资源以获取最新信息。

4、干细胞新药研发最新信息公布

干细胞新药研发最新信息公布

2023 年 2 月

1. 干细胞疗法用于治疗阿尔茨海默病取得突破

研究人员使用诱导多能干细胞 (iPSC) 开发了一种干细胞疗法，该疗法成功地改善了阿尔茨海默病小鼠模型的认知功能和病理学。

2. 同种异体 iPSC 衍生的心肌细胞用于治疗心力衰竭

来自患者自身诱导的 iPSC 衍生的心肌细胞被移植到心力衰竭小鼠体内，显着改善了心脏功能。

3. 干细胞疗法修复脊髓损伤

科学家们使用神经干细胞对脊髓损伤大鼠进行治疗，发现该疗法可促进神经再生并改善运动功能。

4. 干细胞疗法用于治疗乳腺癌

研究人员开发了一种基于间充质干细胞的疗法，可靶向并破坏乳腺癌细胞，同时保护健康组织。

5. 干细胞培养突破加速新药开发

研究人员开发了一种新的干细胞培养方法，可以大规模产生高度纯化的特定细胞类型，这将加速新药的开发和测试。

2023 年 3 月

6. 干细胞疗法用于治疗帕金森病

多巴胺神经元的前体细胞被移植到帕金森病小鼠体内，显着改善了运动症状和神经递质水平。

7. 人类胚胎干细胞衍生的角膜移植

研究人员成功地将人类胚胎干细胞衍生的角膜移植到志愿者眼中，这是朝着治疗失明迈出的重要一步。

8. 干细胞疗法修复骨关节炎

软骨祖细胞被移植到骨关节炎模型中，修复了受损软骨并减轻了疼痛。

9. 干细胞生物墨水用于 3D 生物打印

科学家们开发了一种基于干细胞的生物墨水，可用于 3D 生物打印活组织结构，这为再生医学提供了新的可能性。

10. iPSC 衍生的免疫细胞用于治疗白血病

来自患者自身 iPSC 衍生的自然杀伤细胞被用于治疗白血病，显示出有希望的结果。

这些最新突破突显了干细胞疗法在治疗多种疾病的潜力。随着研究的不断进行，我们预计未来将出现更多创新和疗法。