🌵 将要上市的干细胞药物（2022年 🐴 干细胞新药）
- 作者: 王晚澄
- 来源: 投稿
- 2025-10-08
1、将要上市 🦢 的干细胞药物
即将上市的 🐕 干 🐛 细胞药 🐠 物
1. 治疗骨髓衰竭综合症的 🐬 造血干细胞
RevastemcelL（ImStem）：用于治疗儿童和成 🐳 人骨髓衰竭综合症，预计于 2023 年获得 🕊 FDA 批准。
2. 治疗视网膜色素变性的视网膜 🦊 干细胞
RPE001（ProQR Therapeutics）：用于治 🐝 疗视网膜色 🐋 素变性的失明性眼 🌿 病，预计于 2023 年获得 EMA 批准。
NT501（Nightstar）：用于 🐦 治疗视网膜色素 🐴 变性的失明性眼病，预计于 2024 年获得 FDA 批准。
3. 治疗 🕷 软骨 🐟 缺损的软骨细胞
MACI（Vericel）：用 🐟 于治疗膝关节软骨缺损 🦉 ，目前已在欧 🌷 洲和美国获得批准。
CartiHeal（CartiHeal）：用于治疗 🐦 膝关节软骨缺损，预计于 2023 年获得 FDA 批准。
4. 治疗白内障的角膜 🐅 缘干细胞
HoloclarT（Chiesi）：用于治疗严重眼表疾病导致的角膜缘 🦉 干细胞缺乏，目前已在欧洲获得批准。
Epicel（Vericel）：用于治疗严重眼 🦁 表 🦁 疾 🐱 病导致的角膜缘干细胞缺乏，预计于 2024 年获得 FDA 批准。
5. 治疗神经 💮 系统 🐵 疾病的神经干细胞
NurOwn（BrainStorm Cell Therapeutics）：用于治 🐳 疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），预计于 2023 年获得 FDA 批准。
STEM（Asterias Biotherapeutics）：用于治疗脑 🦟 中风，预计于 2024 年获得 FDA 批准。
6. 治疗自身免疫性疾 🐦 病 🌳 的间充质 🐠 干细胞
Alofisel（Takeda）：用于治疗难治性移植物抗宿主病，目前已 🕷 在欧洲获得批准。
Prochymal（Mesoblast）：用于治疗移植物抗宿 🐝 主病和急性呼吸窘迫综合征 🐵 ，预计于 2023 年获得 FDA 批准。
以上药物还处于开发阶段，获得批准的时间表可能因临床试验结果和监管审查而变化 🐼 。
2、2022年干细胞新 🌳 药 🦢
2022 年 🦊 获批 🐦 的 🐬 干细胞新药：
UCART19 (Breyanzi)：用于治疗复发或难 🐝 治性大 B 细胞淋巴瘤的 🌵 细胞疗 CART 法。
CARVYKTI：用于治疗复发 🦍 或难治性多发性骨髓瘤的 CART 细胞疗法。
ZYESAMI (lisocabtagene maraleucel)：用于治疗 🌻 复 🐝 发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的 🌸 细胞疗 CART 法。
ALLOVIR (ALLO715)：用于 🦟 治疗镰状细胞病的基因改 🐬 造干细胞疗法 🌺 。
正在开发中的处于后期阶段的干细胞新药（预计 🐘 2022 年或之后获批）：
SB525：用于治疗帕金森 🌵 病的异体多 🍀 能 🕊 干细胞疗法。
STOC050：用于治疗重度心力衰竭的同 🐅 种异体心脏干细胞疗法。
PSC101：用于治疗脊髓性肌萎 🍀 缩症的基 🐛 因改造干细 🌾 胞疗法。
VC01：用于治疗阿尔 🐎 茨海默病的自体间充质干细胞疗法。
ReNeuron CTX：用于治疗中风后功能 🐯 障碍的同种异体神经干细胞疗法。
其他值得关注的干细胞新药（处于较早阶段的 🌳 开发）：
CTX001：用于 🐧 治疗帕金森病 🐦 的自体神经干细胞疗法。
hPSCderived beta cells：用于治疗 1 型糖尿病 🐝 的 iPSC 来源的胰岛 β 细胞疗法。
Pluripotent stem cellderived cardiomyocytes：用于治疗心力衰竭的 iPSC 来 🦄 源的心肌细胞疗法。
Immune cellbased therapies：用于治疗癌症和自身 💐 免疫性疾病的干细胞来源的免疫细胞疗法。
Exosomebased therapies：用于治疗各 🐯 种疾病 🐬 的干细胞外泌体疗法 🦄 。
3、2020干细 🕷 胞药 🐶 物
干细胞 🐱 药物
干细胞药物是一种新型疗法，涉及使用干细胞来治疗疾病或损伤干细胞。具，有。自我更新和分化为各种细胞类型的能力使其成为 🌼 许多医学应用的 🌷 理想选择
2020 年干 🌼 细胞药物的 🦁 进展 🦆
2020 年，干，细胞药物领域取得 🐠 了重大进展包括：
批准的 🦅 新 🐎 疗法：
Celularity：NexoBrid?：获得 FDA 批准，用于治 🌷 疗成人和 🐡 儿童深 🐴 度烧伤。
Krystal Biotech：Zynteglo?：获得 🐝 欧 🐛 盟批准，用于治疗有 β 地中海贫血的大龄儿童和成人。
正 🐕 在进行的 🌳 临床试验：
Vericel：Epicel?：用于治疗白癜风和严重 🐧 灼伤的 III 期临 🐈 床试验中。
StemCells：HuCNSSC?：用于治 🦍 疗急性脊髓损 🌻 伤的 II 期临床试验中 🐦 。
Cytonome：CYT100：用于治疗急性缺血性卒中的 II 期临 🌻 床 🐴 试验中。
研究突 🕸 破：
诱导多能干 🌾 细胞 (iPSC)：研究人员成 🐧 功地从患者特异性细胞中产生 iPSC，提供个性化治疗的可能性。
干细胞生物工程：科学家们开发了新的技术来对干细胞进行工程 🦅 改造，增强其治疗效果。
干细胞外泌 🦅 体：研究发现外泌体干细胞（释 🌵 放的小囊 🦄 泡）包含促进组织修复和再生所必需的分子。
潜 🕊 在的 ☘ 挑 🐞 战：
尽管取得了进展，但，干细胞药物仍 🌷 面临一些挑战包括：
生产成本：干细 🪴 胞的培养和扩增可能非常昂贵。
免疫排 🍀 斥：异基因（来自不同个体的）干细胞移植可能会引发免疫反应。
伦理问 🐧 题：胚胎干细胞的 🐯 使用引发了伦 🌸 理问题。
展望：随着研究和临床试验的持续进行，预计 🐡 干细胞药物将在 🐴 未来几 🦅 年内继续取得进展。这，些疗法有潜力为各种疾病提供新的治疗选择包括神经退行性疾病、心。脏病和创伤
4、2021干细 🐕 胞药物
2021 年 🐈 干 🌿 细 🕊 胞药物进展
1. 干细胞 🦄 治 🐕 疗 🍀 COVID19
研究表明，间充质干细胞 (MSC) 具，有抗炎和免疫调节特性可降低 🌴 重症 COVID19 患者的死亡率和严重并发症风险。
临床试验正在评估在 MSC 改善 🦁 COVID19 患者肺功能和组织损伤方 🐝 面 ☘ 的疗效。
2. 干细胞再 🐺 生医学
脊髓损伤：研究人员开发了使用诱导多 🐒 能干细胞 (iPSC) 衍 🐕 生的神经干细胞修复脊髓损伤的方法。
心力衰竭：临床试验 🐋 表明，MSC 治疗可改善心力衰竭 🌿 患者的心肌功能和心脏重塑。
糖尿病并发症：研究正在探索使用 🐞 MSC 治 🐟 疗糖尿病 🦉 相关足部溃疡和肾脏疾病。
3. 干细 🦉 胞 🦍 癌 🕸 症治疗
免疫细胞疗法：嵌合抗原 🦄 受体细胞疗法 T (CART) 使 T 用基因工程细胞靶向和杀死癌细胞，取得了显著成功 🌵 。
肿瘤疫苗：干细胞衍生的肿 🐅 瘤疫苗正在开发中，以增 ☘ 强免疫系统对癌症的反应。
新药发现：干 🦅 细胞技术用于筛选和开发靶向癌症干细胞 🐼 的药物。
4. 干细胞研究 🦟 进展 🐡
干细胞生物学：研 🐺 究人员正在深入了解干 🦍 细 🐈 胞的自我更新、分化和增殖机制。
干细胞培养：新的培养 🦄 方法正在开发中，以提高干细胞的扩增效率 🐝 和功 🐕 能。
干细胞基 🌼 因组编辑：CRISPRCas9 等基因组编辑技术用于纠正干细胞中的遗传缺陷。
5. 干 🦁 细胞法规 🌷 和道 🐋 德
各国政 🐎 府和监管机构正在制定关于干细胞研究和治疗 💮 应用的指导方针 🦁 。
研究人员和生物伦理学 🦅 家正在解决干细胞治疗的伦理影响，例如使用胚胎干细胞和基因工程。
结论2021 年见证了干细胞药物领域的重要进展，从治疗 COVID19 到再生 🐘 医学和癌症治疗。随，着。研究的不断进行和监管框架的成熟干细胞有望在未来成为更多疾病的革命性治疗方法
