2019年干细胞药物（2020年干细胞临床治疗）
- 作者: 王安叙
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、2019年干细胞药物
2019 年干细胞药物
干细胞疗法是一种利用干细胞修复或再生受损或患病组织的新兴疗法。干细胞具有自我更新和分化成多种细胞类型的独特能力，使其在广泛的医疗应用中具有潜力。
2019 年干细胞药物的主要进展
CART 细胞疗法：利用基因工程改造患者的 T 细胞，使其能够靶向和杀伤癌细胞。
Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和 Kymriah（tisagenlecleucel）是获 FDA 批准的 CART 疗法，用于治疗某些类型的 B 细胞淋巴瘤。
正在进行的研究探索将 CART 疗法用于其他类型的癌症，例如实体瘤。
间充质干细胞疗法：利用来自骨髓或脂肪组织的间充质干细胞治疗各种疾病。
间充质干细胞具有免疫调节和组织再生特性。
正在进行的研究探索将间充质干细胞疗法用于治疗心力衰竭、关节炎和神经系统疾病等疾病。
胚胎干细胞衍生疗法：利用从早期胚胎中衍生的胚胎干细胞开发新的治疗方法。
研究人员正在研究使用胚胎干细胞生成特定类型的细胞，例如视网膜细胞或心脏细胞，以用于组织修复和再生。
诱导多能干细胞 (iPSC) 疗法：利用患者自身细胞重新编程为诱导多能干细胞，然后分化为所需类型的细胞进行治疗。
iPSC 疗法具有个性化治疗的潜力，可避免免疫排斥反应。
正在进行的研究探索将 iPSC 疗法用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病和糖尿病等疾病。
未来展望干细胞药物领域正在迅速发展，预计未来几年将取得重大进展。主要研究领域包括：
开发新的干细胞来源，例如胎盘干细胞和脐带血干细胞。
提高干细胞分化和定向能力的技术。
优化干细胞输送和移植策略。
研究干细胞疗法的长期安全性和有效性。
随着这些进展，干细胞药物有望成为广泛疾病的有效治疗手段，改善患者的生活质量和预后。
2、2020年干细胞临床治疗
2020 年干细胞临床治疗
2020 年，干细胞临床治疗领域取得了重大进展。干细胞的潜力在解决广泛的疾病和损伤方面得到认可，包括癌症、心血管疾病和神经系统疾病。
主要进展癌症免疫疗法：CART 细胞疗法继续取得进展，作为治疗血液恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）的创新方法。
心血管再生：间充质干细胞被用于改善心脏功能和预防并发症，例如心力衰竭和心肌梗塞。
神经再生：神经干细胞已被探索用于治疗神经系统疾病，例如中风、帕金森病和阿尔茨海默病。
皮肤再生：表皮干细胞被用于治疗烧伤和其他皮肤损伤，提供更快速的愈合和更好的美观效果。
骨骼再生：间充质干细胞和骨髓间充质干细胞被用于促进骨骼再生，治疗骨折和其他骨科疾病。
挑战和未来方向
尽管取得了进展，但干细胞临床治疗仍面临着挑战，包括：
产品安全性和有效性：确保干细胞疗法的安全性至关重要，需要进行严格的临床试验。
制造标准化：建立一致的干细胞制造标准以确保疗效和避免批次间变化。
成本和可及性：干细胞治疗通常很昂贵，需要探索为更多患者提供可及性的方法。
展望未来，干细胞临床治疗领域有望持续增长。研究人员正在探索新来源和类型的干细胞，以及优化输送和靶向策略的方法。随着技术的进步和临床试验的结果，干细胞有望成为未来医疗保健中的重要疗法。
3、2020年干细胞临床获批
2020 年获得临床批??准的干细胞疗法
1. AlloVir (ALVR)
疗法：ALVR109
适应症：治疗复发或难治性 T 细胞淋巴瘤
2. Cellectis (CLLS)
疗法：UCART19
适应症：治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病
3. Gamida Cell (GMDA)
疗法：Omidubicel
适应症：治疗重度联合免疫缺陷病（SCID）
4. Mesoblast (MESO)
疗法：Ryoncil
适应症：治疗慢性心力衰竭
5. Orca Therapeutics (ORCA)
疗法：Rezvomalib
适应症：治疗实体瘤
6. Pluristem Therapeutics (PSTI)
疗法：PLXR18
适应症：治疗放射性损伤
7. Precigen (PGEN)
疗法：AAV2RPGR
适应症：治疗视网膜变性
8. Rocket Pharmaceuticals (RCKT)
疗法：RPA501
适应症：治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）
9. Sangamo Therapeutics (SGMO)
疗法：SB525
适应症：治疗镰状细胞病
10. Vericel (VCEL)
疗法：Maci1
适应症：治疗膝盖软骨损伤
4、2022年干细胞新药
2022 年获批的干细胞新药
Zynteglo（疗法名称：autotemcel）： 葛兰素史克公司的自体基因治疗，用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血。
Skyclarys（疗法名称：elivaldogene autotemcel）： 蓝鸟生物公司的自体基因治疗，用于治疗早产儿坏死性肠炎。
Alofisel（疗法名称：darvadstrocel）： 马西生物技术公司的同种异体干细胞疗法，用于治疗复杂性肛周瘘。
Revascor（疗法名称：mesenchymal stem cells）： Mesoblast 公司的同种异体干细胞疗法，用于治疗慢性心力衰竭。
2022 年正在开发的干细胞新药（处于临床阶段）
CTX001（疗法名称：mesenchymal stem cells）： Cytocom 细胞疗法公司的同种异体干细胞疗法，用于治疗严重急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)。
Prochymal（疗法名称：mesenchymal stem cells）： Osiris Therapeutics 公司的同种异体干细胞疗法，用于治疗格拉夫特宿主病。
Cordaid（疗法名称：umbilical cord blood stem cells）： Hemacord 的同种异体脐带血干细胞疗法，用于治疗镰状细胞病。
GRNOPC1（疗法名称：oligonucleotide）： Ionis Pharmaceuticals 和罗氏公司的反义寡核苷酸疗法，用于治疗神经母细胞瘤。
ST001（疗法名称：induced pluripotent stem cells）： Stemina Biopharmaceuticals 公司的诱导多能干细胞 (iPSC) 疗法，用于治疗老年性黄斑变性。
这些干细胞新药代表了针对多种疾病的治疗方案的不断进步。它们有可能为患者提供新的希望和改善的结果。
