6款干细胞新药试验 🐎 （2022年干细胞新药）
- 作者: 王砚舟
- 来源: 投稿
- 2025-02-10
1、6款干细 🦊 胞新药试验 🐴
6 款干细胞新药 🦄 试 🌸 验
1. Strimvelis 用于 🦊 治疗严 🌾 重联合免疫缺陷 🐘 (SCID)
使用患者自己的 🐋 干细胞修复免疫系统缺陷。
2. Kymriah 用于治 🦋 疗急性淋 🐟 巴细胞白血 🐋 病 (ALL)
使用基因改造的 T 细胞 🐳 靶向和杀死癌细胞。
3. Yescarta 用于 🍁 治疗弥漫性大 B 细胞 🌹 淋巴瘤 (DLBCL)
与 Kymriah 类似，但靶向 🌻 不同 🦋 的癌细胞类型。
4. Omidubicel 用于治疗脊髓损伤 🌺
将干细胞移 🌷 植到损伤部位，促进组织再生。
5. Revascor 用 🌴 于 🐡 治疗心力衰 🐶 竭
使用间充质干细胞来修复受 🐧 损的心肌组织。
6. Hematopoietic Stem Cell Transplant 用于 🌻 治疗 🕊 镰状细胞病
从健康供体那里移植干细胞以替换患 🕊 病细胞从，而缓解症状。
2、2022年干细 🐒 胞新药
2022 年获批的干细胞新 🐵 药
目前，尚未有新的干细胞新药在 2022 年获得批准。大，多。数干细胞疗法仍处于临床 🐵 试验阶段尚未达到获得监管机构批准的程度
正在开发 🐟 的干细胞新 🦁 药
多项干细胞疗法即将完成临床试验，有望在不久的 🐈 将来获得批准。其中一些有前途的疗法包括：
ALLO501A： 一种同种异体 CART 细胞 🌲 疗法，用于治疗复发或 🌻 难治性细胞 B 非霍奇 🪴 金淋巴瘤。
RIMC382： 一种间充质 🐺 干细胞疗法，用 ☘ 于治疗膝骨关节炎。
UCART010： 一种自体 CART 细胞疗法，用于治疗复发或 🐶 难治性多发性骨髓 🌸 瘤。
CTX001： 一 🌻 种脐带血干细胞疗法，用于治疗 🐋 脑瘫。
MSC100IV： 一种间充质干细胞疗法，用于治疗 🦄 急性 🕸 呼吸窘迫综合征 (ARDS)。
这些疗法有望为 🐯 各种疾病提供新的治疗方 💐 案。重要的是要注意这些疗法，仍，在。开发中最终的安全 🌳 性和有效性还有待进一步研究
3、干细 🕷 胞新药 🌲 临床试验
干细胞新药 🦉 临床试验
定义：一项研究 🌻 评估干细 🐒 胞疗法在人类受试者中安全性和有效性的研究。
目的：评估干细胞疗法的安全性 🐺
确定干细 🦍 胞疗法的最佳剂量和给药方式
确定干细胞 🕷 疗法的临 🐋 床效 🦄 果
临床试验类 🍁 型：
I 期：安全性和耐受 🌵 性研究，涉及少数受试者 🐟 。
II 期：探索剂 🦍 量范围和初步有效 🌴 性，涉及更多的 🪴 受试者。
III 期 🌲 ：确认有效性和与标准治疗 🐬 进行比较，涉及大组受试者。
IV 期：治疗后 🐠 评估长期安全性 🌹 和 ☘ 有效性。
常见适应症 🦈 ：
干细 🌸 胞新药临床试验评估的适应症包括：
心脏病中风
神经退行 🦍 性疾 🌷 病
癌症糖尿病
临床试验过 🍁 程：
参与临床试验需要以下 🐳 步骤：
筛 🐎 查评估
知 🐛 情同意 🦈
研究治 🦁 疗
随访评估 🌴
考 🌸 虑因素：
在参与干细胞新药临床试验 🕊 之前，应考虑以下因素：
风险与收益：了解潜 🕷 在的风 🐈 险和收益 🌻 。
资格标准：确保符 🍀 合 🐘 参与研究的资格标准 🐈 。
临床试验设计：了解研究的 🌾 设计和操作程序。
研究 🌷 团队 🌳 ：信任并 🐋 尊重研究团队。
后 🌷 续护理：了解治疗后所需的后续护理 🐒 。
监管：干细胞 🐡 新药临床试验由以下机构监管：
美 🐦 国食品药 🦢 品监督管理局 💮 (FDA)
欧洲药品管 🐺 理 🦊 局 (EMA)
其他 🕊 国家监管机构
伦理考 🌲 虑 🐛 ：
干细胞新药临床试验需遵循 🌲 严格的伦理准则，包括 🦢 对受试者的保护和知情同意。
4、2020干细胞药物 🐶
2020 年干 🐠 细 🦁 胞药物
2020 年，干，细胞药物领域取得了重大 🦋 进展多种新疗法获得批准 🐳 或进入临床试验。
获批 🐼 疗 🐅 法 🐧 ：
Ryoncil (mesenchymal stem cells from umbilical cord tissue)：治疗移植 ☘ 物抗宿主病 🦉 （GvHD）
Alofisel (adiposederived mesenchymal stromal cells)：治疗 🦍 复杂性 🕸 直肠 🐯 瘘
Cordave (umbilical cord blood progenitor cells)：用于 🦆 治疗 🦋 造血系统疾 🐵 病
临 🐵 床试 🐒 验 🌿 ：
血 🐝 液疾 🦁 病：
CX001 (mesenchymal stem cells from bone marrow)：治疗急 🕸 性放 🦆 射 🌳 病
DVS2501 (engineered hematopoietic stem cells)：治疗镰状细 🌳 胞病 🌺
TAL101 (engineered T cells)：治疗地中海贫血 🍁
神经 🐒 疾病：
SB623 (neural stem cells)：治 🐘 疗帕 🐺 金森 🌲 病
AstroRx (astrocytederived stem cells)：治疗渐冻 🌼 症 🦆
ASCENIC (mesenchymal stem cells from bone marrow)：治疗脊 🐒 髓损 🐧 伤
免疫系统 🐴 疾病：
AlloStem (allogeneic mesenchymal stem cells)：治疗自身免疫 🐺 性疾病
Prochymal (mesenchymal stem cells from bone marrow)：治疗发炎性肠道 🐵 疾病 🌺
TempeCell (multipotent adult progenitor cells)：治疗类 🐅 风湿关节 🐒 炎
心脏 🌹 疾病：
KML 001 (mesenchymal stem cells from bone marrow)：治疗急性心肌梗塞 🕊
MyoCell (skeletal myoblasts)：治疗 🌷 慢性心 🕸 力衰竭 🐺
Cardio3 BioSciences (engineered cardiac progenitor cells)：治疗心肌 💮 病
癌症 🐝 治 🌿 疗：
CARTT 细胞疗法：利用嵌合抗 🐛 原受体细 🌹 胞 T 治疗血液肿瘤
TIL 疗法：利用 🌳 肿 🐬 瘤浸润淋巴细胞治疗实体 🌻 瘤
NK 细胞疗法：利用 🦁 自然 🦉 杀 💐 伤细胞治疗癌症
趋势：基因编辑技术 🕸 的应用：CRISPRCas9 等技术可用于修 🦢 改 🕸 干细胞基因组，增强其治疗潜力。
免疫模块化：利用免疫工程技术，增，强干细胞免疫调节能力以治疗自身免 🌼 疫性疾病和癌症。
个性化治疗：研究人员 🦈 正在探索利用患者自身的干细胞开发个性化疗 🌿 法，以提高疗效和减少副作用。
展望：2020 年干细胞药物领域取得的进展为治 ☘ 疗各种疾病提供了新的希望。预计随着研究 🐕 的不断深入和技术的进步，未。来 🌵 干细胞疗法将发挥更大的作用
