🐱 中国首例编辑干细胞（中国首例基因编辑干细胞治疗）
- 作者: 王以沫
- 来源: 投稿
- 2025-06-30
1、中国首例编辑干细 🐟 胞
中国首 🦟 次编辑干 🦢 细 🌷 胞
2015年 🌷 4月 🌻 ，中国科学家宣布他们在体外成功编辑了人类干细胞的基因。这，是中国。首次编辑干细 🐅 胞标志着中国基因编辑领域的重大突破
研究团队这 🐅 项研究是由中国科学院生物物理研究所的科学 🦋 家进行的由中国科学院院。士研究、员 🐳 。周琪院士和研究员高飞带领
研究方法科学家们使用了一种称为CRISPRCas9的基因编辑工 🌷 具 🌷 ，将一个名为的基因CCR5从 🌴 人类胚胎干细胞中切除基因。CCR5在HIV感。染中起着至关重要的作用
研究结果研究结果表明，科学家们成 🐯 功地切除了CCR5基，因而没有引入任何其 🐝 他有害突变。这。意味着他们能够在不改变其他基因的情况下靶向特定基因
研究意义这项研究在基因编辑领域具有重要意义。它表明中国科学家能 🐱 够使用CRISPRCas9等先进的基因编辑工具这，为。治疗遗传疾病和开发新的疗法提供了新的希 🐎 望 💮
后续发展自这项研究发表以来，中国在基因编辑领域取得了进一步进展。2019年，中，国。科学家宣布他们首次在活体动物中成功编辑胚胎基因从而为治疗人类 🕷 遗传疾病奠定了基础
争议基因编辑是一个有 🦋 争议的领域因，为存在潜在的道德和安全问题一。些，科。学家和伦理学家对使用基因编辑工具修改人类胚胎持谨慎态度因为这可能会带来不可预见的后果
2、中国首例 🕊 基因编辑干细 🦆 胞治疗
中国首例 🦟 基因编辑干 🐬 细 🌷 胞治疗
2021年12月，中，国科学 🐺 家通 🦅 过基因编辑技术首次将基因编 💮 辑技术CRISPRCas9应，用于干细胞治疗中并成功用于治疗一名患有镰状细胞贫血症的儿童。
背景镰状细胞贫血症是一种遗传性血液疾病 🐋 ，会，导致红细胞呈镰刀状从而阻碍血液流向全身。该疾病会引起严重的疼痛贫血、器、官。损伤和其他并 🐒 发症
治疗过程从患 🐬 儿 🦊 身上采集骨 🐡 髓干细胞。
使用CRISPRCas9基因编辑技 🐕 术，纠正干细胞中导致镰状细胞贫血症的突变基因。
将经 🐋 过编辑的干细 🐞 胞回输到患儿体内。
结果经过基因编辑治疗后，患，儿体内镰刀 🌾 形红细胞的比例大幅减少正常红细胞的 🌺 比例增加。
患 🌳 儿的疼痛症状明显缓解，贫 🕸 血状况得到改善。
治疗后 💮 一年，患，儿仍保持着健康 🕸 状态没有出现不良反应。
意义这 🪴 是中国首例基因 🦟 编辑干细胞治疗，标志着中国在基因治疗领域的重大突破。
该研究表明，基因编辑技术在治疗 🕷 遗传性疾病方面具有巨大 🍀 的潜力。
为镰状细胞贫血症 🦊 患者提 🦄 供了新的治疗选择为，其他遗传性疾病 🦢 的治疗奠定了基础。
展望中国科学家正在继续研究基因编辑干细胞治疗技术，探，索其在其他疾 🐛 病中的应用例如癌症和神经退行性疾病。随，着。该技术的不断发展有望为更多患者带来希望和治疗机会
3、国家首批干细胞临床研究机 🐕 构
北 🦆 京协 🐼 和医院
北京大 🍁 学第一医院 🐶
北京大学 🌷 第三医院
北京天 💮 坛 🐯 医院
中国医学科学院北 🐘 京阜外 🕊 医院 🐈
复 🍀 旦大 🌺 学附 🦢 属华山医院
浙江大学医 🐎 学院附属第 🐶 一医院
广东 🐵 省人民医院
四川大学 🦅 华西医院
中国科学院动物 🐡 研究所
4、首个干细胞新药最新进 🦅 展
首个干细胞新药 🕷 最新 🌾 进展 🌴
2021年5月 🌷 5日 🐘
美国食品 🐈 药品监督管理局（FDA）批准了第一个干细胞新药Strimvelis，用于治疗重度联合免疫缺陷（SCID）患者。Strimvelis是一种自体CD34+造，血干细胞。通过基 🐬 因治疗技术修复患者有缺陷的免疫系统
2022年5月 🌹 26日
日本厚生劳动省（MHLW）批准了第二个干细胞新药FCD101，用于 🐘 治疗输 🌺 血依赖性β地中海贫血患者。FCD101是一种自体CD34+造，血干细胞，经 🐎 。过基因工程改造使患者产生健康的红细胞
2023年 🐶 2月 🦁 27日 🐡
欧盟委员会（EC）批准了 🐒 第三个干细胞新 🦈 药Alofisel，用于治疗复杂瘘管性克罗恩病患者。Alofisel是，一。种同种异体脂肪组织衍生的干细胞通过释放抗炎因子来促进愈合
其他正在开发 🌷 的干细胞新药：
治疗帕金森病 🐺 的干细胞移植。研。究正在评估将健康神经元干细胞移植到帕金森病 🐅 患者大脑中的安全性和有效性
治疗心力衰竭的 🕊 心肌再生。临床试验正在研究使用干细胞再生受损的心肌组织 🦋 ，从。而改善心脏功能
治疗糖尿病的胰岛细胞替代。研究人员 🐶 正在开发从 🍁 干细胞中生成胰岛细胞从β而，恢。复糖尿病患者的胰岛素产生
挑战 🐦 和 🐧 未来 🐳 前景：
干细 🐝 胞新药的开发面临着许多 🌻 挑战，包括：
细胞培 🦟 养和 🐧 制造的 💮 复杂性
潜 🐛 在的免疫排斥和伦理问题
临床试验的成本 🐵 和时 🦟 间 🐎 密集性
尽 🌲 管面临这些挑战，干细胞新药仍有望为多种疾病和病症提供革命性的治疗方案。持，续的。研究和临床试验有望进一步推动这一领域的进展为患者提供新的治疗选择
