干细胞新药出 🐎 来了吗（2022年干细胞新药）

1、干细胞 🦋 新药出 🐈 来了吗

截至我作为语言模型的知识截止日期（2023 年 4 月），尚未有任何干细 🐘 胞新药获得监管机构批准用于人类。正。在进行大量的临床试验来评估各种干细胞疗法的安全性和有效性

以下是一些正在开发中的最引人注 🐟 目的干细胞新药候选产 🦟 品：

自体视 🐴 网膜干细胞移植：用于治疗黄斑变性等眼部疾病。

间充质干细 🐅 胞：用于治疗 🐡 各种疾病，包 🦅 括心力衰竭、关节炎和克罗恩病。

胚胎干细胞衍生的神经元：用于治疗帕金森病 🦈 和阿尔茨海默病等神经退行性疾病。

这些候选产品仍处于早期开发阶段，但它们代 🌾 表了干细胞疗法未来应用的巨大潜力。

2、2022年 🌵 干细胞新药

2022年 🐬 获批 🌹 的干 🦅 细胞新药：

ALOFIsel（LADM004，Celularity）：用，于治 🐱 疗复杂 🐱 肛周瘘于2022年6月获FDA批 🐕 准。

ZYNTEGLO（lendiglobir gene colleciton，bluebird bio）：用于治 🐯 疗β地，中海 🌲 贫血于2022年8月获FDA批 🦋 准。

REMEStemcelL（remestemcelL，Jazz Pharmaceuticals）：用于治疗移植 🦋 物抗宿主 🐋 病于（GVHD），年2022月9获FDA批准。

正在 🕷 进行临床试验 🌹 的干细胞新药（部分）：

干细 🦆 胞移植治疗帕金森病：研究人员正在调查干细胞移植是否 🦅 可以 🐵 帮助修复帕金森病受损的神经元。

间充质干细胞治疗膝骨关节炎间充质干细胞：正在被研究作为治疗膝骨关节 🌻 炎的 🍀 潜在方法。

脐带血干细胞治 🦄 疗视网膜色素变性脐带血干细胞：正在被探索用于治疗视网 🦅 膜色素变性，这是一种导致视力丧 🦉 失的遗传性疾病。

胚胎干细胞衍生的网状内皮细胞治疗糖尿病衍生：自胚胎 🌾 干细胞的网状内皮细胞被研究为治疗糖尿病的新方法。

iPSC衍生的心肌细胞治疗心力衰竭：iPSC（诱导多能干细胞衍 🐞 生的心肌细胞）被探索用于治疗心力衰竭的可能性。

干 🕸 细胞 🐯 新药领域的研究进展 🕊 ：

基因 💐 编 🌼 辑技术基因编辑技术：如，正CRISPRCas9，在用于开发更有效的干细胞疗法 🐒 。

3D细 🕊 胞培养细胞培养：3D技术正在推动对干细胞行为的更深入理解和疗法的开发。

免疫调节：研究人员 🌿 正在探索干细胞的新免疫调 💐 节特 🐴 性，以提高疗法的成功率。

个性化医疗：随着对干细胞 🐦 异质性的认识不断提高个性化医疗，正在 🐱 成为干细胞新药开发的重点。

再生医学：干细胞被广泛认为是 🦄 再生医学领域的未 🐝 来，有望用于修复受损组织和器官。

3、2020干 🐶 细胞药物 🌻

2020 年干细胞药 🐴 物 🕷 进 🐠 展

1. 脊髓损伤 🍁 治疗的突破

StemCells Inc. 宣布其干 🦍 细胞疗法 NurOwn? 在一项 2 期临床试验中显示出有希 🌷 望的结果，可改善脊髓损伤患者的感觉功能。

2. 心 🐛 力衰 🌸 竭的新疗法

Mesoblast 报道其干细胞疗法 Revascor? 在一项 3 期临床 🐧 试验中减少了慢性心力衰竭患者的死亡和再住院率。

Cytori Therapeutics 报告 🐦 其干细胞疗法 Cytori? Celution? 系统在心脏病发作患者中改善了心脏功能。

3. COVID19 的 🦟 潜 🌾 在治疗 🌼

Mesoblast 研究了其干细胞疗 🦋 法 Revascor? 在治疗 COVID19 引起的急性呼吸窘迫综 💮 合征 (ARDS) 方面的潜在作用。

Athersys 报告其干细胞疗法 MultiStem? 在患有 🦆 COVID19 相关急性肺损伤的患者中显 🐵 示出早期积 🌵 极信号。

4. 骨关节炎的 🦆 再生 🦆 治疗

Orthocell 报告其干 🦈 细胞疗法 CelGro? 在治疗膝骨关 🌵 节炎的 2 期临床试验中改善了疼痛和功能。

Vericel 报 🦈 道其干细胞疗法 MACI? 在治疗膝软骨缺损的 3 期临床试验中降 🕊 低了再手术率。

5. 糖尿 🐳 病并发症的新希 🐯 望

ViaCyte 宣布其干细胞疗法 PECDirect? 在一项 1 期临床试验中显 🐅 示出逆转糖 🌷 尿 🌻 病患者肾病的早期迹象。

Sernova Corp. 报 🐧 道其干细胞疗法 Sernova CPT? 在糖尿病患者中改善了胰岛素分泌。

6. 癌症 🦊 治疗中的 🐬 进展

Karuna Therapeutics 报告 🐱 其干细胞疗法 KarXT? 在黑色素瘤患者中显 🐋 示出有希望的抗肿瘤活 🐋 性。

Cellectis 报告其 CART 细胞疗法 UCART19? 在复发 🦈 或难治性细 🍁 胞 B 淋巴瘤 🦈 患者中取得了积极的临床结果。

7. 神经退行性疾病 🐘 的研究

NurOwn Biosciences 宣布对其干细胞疗法 NurOwn? 在帕金森病患者中的 🌾 2 期 🐞 临床试验结果令人鼓舞 🌺 。

Stemcentrx 报道其干细胞疗法 SC1 在格林巴利综合征患者中改善了 🦅 神经功能。

8. 眼科 🐦 疾病的再生潜力

Ocular Therapeutix 报告其干细胞疗法 OTXTKI? 在治疗角膜缘干细胞缺乏症的 2 期临床试验中 🌵 改善了视力。

Regenxbio 宣布其基因疗法 🐟 RGX314 在治疗色素性视网膜炎患者的 1 期临床试验中显示出积极的早期结果。

9. 免疫 🐠 疗法的突 🐝 破

Allogene Therapeutics 报告其同种异体 🌼 CART 细胞疗法 ALLO501 在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者中取得了积极的临床结果。

Cellectis 宣布其 CARNK 细胞疗法 UCART22? 在 🐬 患有多发性骨髓瘤的患 🌷 者中取得了有希望的早期临床数据。

10. 技 🕸 术进 🌻 步

iPSC（诱 🦢 导多能干 🐼 细胞）技术取得进展，为开发个性化干细胞疗法创造了新的可能性。

3D 培养 🌾 系统的发展改善了干细胞分化和 🐴 功 🐱 能。

4、6款 🐝 干细胞新 🦅 药试验

6 款干 🌷 细 🐺 胞 🍁 新药试验

1. 干细胞治疗脊髓损伤：该试验旨在评估干细胞在改善脊 🌷 髓损伤后肢 🌸 体功能方面的安全性和有效 🐛 性。

2. 干细胞治疗心脏病：该试验研究了 🦍 干细胞在修复心脏损伤、改善心 🦊 脏功能方面的作用。

3. 干细胞治疗帕金森病：该试验探索了 🐡 干细胞在 🌺 减轻帕金森病症状，如运动障碍和震颤方面的潜力。

4. 干细胞治疗糖尿病：该试验旨在确定干细胞能否恢复胰岛细胞 β 功能，改 🐠 善糖尿病患者的葡萄糖控制。

5. 干细胞治疗关节炎：该试验评估了干细胞在减轻关节炎疼痛和改 🦍 善关节功能方面的作用。

6. 干细胞治 🕊 疗老年痴呆症：该试 🐳 验研究了干细胞在逆转或减缓 🐬 老年痴呆症认知能力下降方面的作用。

这些试验仍在进行中，但早期结果显示出干细胞在各种疾病中的治疗潜力。需，要，注。意的是干细胞疗法仍处于 🦋 早期发展阶段需要进一步的研究来确定其长 🐟 期安全性和有效性