首个干细胞 🐼 新药批号是什么（首个干细胞新 🍁 药最新进展）
- 作者: 王砚舟
- 来源: 投稿
- 2025-07-02
1、首个干细胞新药批号是 🐱 什 🌲 么
人脐带 🦁 间 🦉 充质干细胞（UCMSC）
2、首 🐯 个 🌾 干细胞新药最新进展
首 🦁 个干细 💐 胞新药最新进展 🐛
2023 年 2 月 🐵
美国 FDA 批准 AlloVir 的多能 iPSC 衍生自然杀伤 (NK) 细胞疗法，用于治疗复发/难治性细胞 (R/R) B 淋巴瘤。这 FDA 是美国批准的。首 🌿 个干细胞来源的新药
2023 年 🐯 1 月 🕊
Allogene Therapeutics 宣布其 CD19 CAR T 细胞疗法在治疗细 🐺 胞 R/R B 非 🐝 霍奇金淋巴瘤患者的 1 期临床试验中取得积极结果。
2022 年 🐞 12 月 🕷
Vertex Pharmaceuticals 公布其 CRISPR 编辑的红细胞疗法用于治疗镰状细胞病的 1b 期临床试验的积极中期 🐎 数据。
2022 年 🐬 9 月 🐱
Fate Therapeutics 宣布其 iPSC 衍生的 NK 细胞疗法在治疗细胞 🐞 R/R B 急性淋巴细胞白血病的 1 期临 🐼 床试验中获得积极的早期结 🌾 果。
2022 年 🌳 6 月 🍁
蓝鸟 🐋 生 🐬 物宣布其基因疗法对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性症的 1 期期/2 临床试验取得积极的长期随访数据。
干细胞新药开发 🌻 面临的挑战
制造的 🦄 可扩 🌼 展性：大规模生产干细胞疗法以满足患者需 🐯 求仍然困难。
免疫排斥：异体干细胞疗法 🐕 可能引发患者的免疫反应，导致移 🐞 植排斥。
成本 🍁 ：干细胞疗法往往昂贵，对广泛的患者群 🍀 体来说可能 🐟 遥不可及。
未来方向个性化疗法：利用 iPSC 技术创建 🐎 来自患者自身细胞的干细胞疗法 🐝 ，以最大限度减少免疫排斥 ☘ 。
通用供体细胞：开发可用于多个患 🐡 者的通用供体 🍁 干细胞，以提高可 🦆 及性和降低成本。
基因 🦁 编辑 🌷 ：利用 CRISPR 等技术纠正干细胞中的基因缺陷，为 🐶 遗传性疾病提供治疗。
干细胞新药的不断发展有望为各种疾病提供创新的治疗选择。随着 💮 研究和临床试验 🌸 的进展，预。计未来几年将获得更多批准和商业化
3、2022年 🌼 干细胞新药
2022 年批准的干细 🐳 胞新药 🪴 ：
治 🌸 疗领 🌷 域：
血 🦅 液系 🐟 统疾病：
Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti)：B 细胞淋 🪴 巴瘤 🐧
Brexucabtagene autoleucel (Tecartus)：B 细胞淋 🍁 巴 🌲 瘤
眼科疾病 🦍 ：
LumecelP：视 🐎 网 🐺 膜色素 🐞 变性
皮肤疾病 🐬 ：
Xerava：烧伤和 🌴 创伤
脊髓损 🐘 伤：
NurOwn：肌萎缩 🐕 性侧索硬 🦁 化症 (ALS)
正在开发 🐎 中的干细胞 🐦 新药（III 期临床试验或以上）：
血液 🕷 系统疾病 🌳 ：
UCAR1908A：B 细胞淋巴瘤 🐦
ALLO715：急 🦋 性髓 💮 细胞白血病
神经系统 🍁 疾病 🐟 ：
SB623：ALS
AR101：脊髓 🐬 损伤 🌸
心血管疾 🦉 病 ☘ ：
ATEMSEL：心 🌳 力 🐵 衰 🦊 竭
Epicel：心肌梗死 🐝
器官 🦈 移植：
Hepregen：肝功能衰 🌷 竭
VX880：胰腺 🌷 移 🌵 植
值 🐞 得注意 🦊 的 🦁 趋势：
CAR T 疗法的持续发展：针 CAR T 对多种癌症的新型细胞疗 🐬 法正在研究中 🐞 。
间 🐺 充质干 🦍 细胞的再生应用：这些干细胞显示出治疗各种疾病（如关节炎和帕金森病的）潜力。
异体干细胞疗法的探索：研究人员正在探索 🐯 使 🐅 用来自捐赠者的干细胞来治疗疾病，以克服自体干细胞疗法的局限性。
基因编辑技术的进步 🦅 ：CRISPRCas9 和其他基因编辑工具正在用于开发更有效的干细胞疗法。
这些新兴的干细胞疗法有望为各种严重疾病提供新的治 🐱 疗选择 💐 。需。要进一步的研究 🦄 和临床试验来充分了解其安全性和有效性
4、2020干细 🌷 胞药物
2020 年 🐝 干细 🦁 胞药物
批 💮 准的 🐕 疗法
Tecartus（brexucabtagene autoleucel）：一种 🐶 CART 细胞疗 🦊 法，用 🐼 于治疗复发或难治性细胞 B 急性淋巴细胞白血病（ALL）。
Abecma（idecabtagene vicleucel）：一种 CART 细 🦋 胞疗法，用于治 🌵 疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。
临床 🦟 试验阶段的疗法
AlloCAR T：一种同种异 🦊 体 CART 细胞疗法，用 🐦 于治疗实体瘤。
iPSC 干细胞衍生的多能干细胞：用于 🌸 治疗帕金森氏 🌾 症和心力衰竭 🐼 的潜在疗法。
间充质干 🌴 细胞：用于治疗骨关节炎 🌼 、脊髓 🐕 损伤和免疫调节疾病的潜在疗法。
胚胎干细胞：用于治 🌾 疗黄斑变性和糖 🌹 尿 🐝 病的潜在疗法。
研 🌹 究 🐠 中的其他疗 💐 法
干细 🐴 胞诱导心肌细胞：用于治疗心力衰竭的潜在疗法。
神经干细胞：用于治疗中风、阿尔茨海默 🪴 病和帕金森氏症的潜在疗 🕊 法。
培养的表皮干细 🌵 胞：用于烧伤和皮肤损伤的 🐳 潜在疗法。
监管事项美国食品药品 🌿 监督管理局 (FDA) 于 2020 年制定了再生医学先进疗法法 (RMAT) 规，以加速干细胞和其他再生医学疗法的开发。
欧洲药品管理局 (EMA) 于 2020 年发布了干细胞疗法指南，为干细胞产品的开 🌵 发和上市提供指导。
挑战制 🐳 造规模 🐺 化和 🐠 成本。
免 🌳 疫排斥反 🦟 应。
肿瘤形成的风险 🌺 。
患者选择和分层 🐺 的最 🌼 佳 🌷 实践。
未来方向同种异体干细 🕊 胞疗 🐅 法 🐶 和基因编辑技术的改进。
干细胞来 🐘 源和分化方法 🐦 的优化。
个体化疗法和 🐵 患者监测的开 🐡 发。
干细胞治疗与其他治疗方式的整 🌼 合。
