海南干细胞临 ☘ 床申报（干细胞药物申 🦍 报临床）

1、海南干细胞临床申 🦁 报

海南干细胞临床申报 🦟

一、申 🐧 报范 🐧 围 🐟

干细胞的基础研究和转化研究 🪴

干细胞的临床前安 🌺 全性评价

干细胞的临床研 🍁 究（包括 I 期期、II 和期临床 III 试验）

干 🐟 细 🌴 胞的新用途或适应 🐠 症拓展

干细 🦍 胞制品的注册和上市

二、申报流 🐕 程

1. 伦理审 🌷 查

向海 🐎 南省伦理委员会提交伦 🐒 理申请，获得伦理审查批 🌾 件。

2. 临床试 💮 验申 🌾 请 🕸

向海南省药品监督管 🦋 理局 💐 （以下简称海南药监局“提”）交临床试验申请，包括临床试验方案、知、情同意书模板安全性 💐 评价计划等资料。

3. 受理 🦟 与审查

海南药 🌼 监局受理申请并进行审查审查。内容包 🦆 括科学性、安、全。性伦 🕊 理性等方面

4. 获批 🐛 通知

海南药监局 🐱 在完成审查后，向申 🍁 请人发出获批通知书。

5. 研 🦟 究 🐦 实 🦄 施

按照获批的临床试验 🕊 方案开展研究。定。期向海南药监局提交研究进度报告

6. 试 🌿 验终 🐠 止或暂 🕸 停

如果 🦄 出现严重不 🐒 良事件或其他安全问题，可立即终止或暂停试验并向海南药监局报告。

7. 研究完 🌼 成 🦋

完 🐧 成试验后，向海南药 🦅 监局提交临床试验报告 🌲 。

三、申报材 🐘 料 🦢

1. 基础申请材 🌴 料

申请人基本信息（如单位 🦄 名称 🐈 、法 🐅 人、代表联系方式）

伦 🦢 理 🐎 审查批件

临 🕷 床试验 💐 方案

知 💮 情同意 🪴 书模板

安全性评价计划 🌿

人 🐵 员配备和设施情况

资金 🦅 来源和预算

2. 具 🐶 体研究材 🦉 料

研究目的和意 🦈 义

研究设 🌹 计和方法

用药方 🐯 案

安全 🦁 性 🌹 监测 🐈 计划

统 🐎 计分析 🪴 计 🐝 划

四、其他 🐬 事 🌴 项

申请人应具备相应的资质 🦈 和能力，并遵守相关法律法 🌵 规和伦理准则。

海南药监 🌷 局将依据《干细胞临床研究管理规范（试行）》等相关法规进行审批。

临床试验结束后，应妥善保存研 🐧 究资 🌳 料并按照规定进行管理。

申请人应及时向海南药监局报 🕊 告任何试验相关的重大变化或异常情况。

2、干细胞药物 🐯 申报临床

干细胞药物 🌹 申报临 🦋 床 🐈

1. 临床 💐 前研究 🦉

细胞生物学 🦍 研究：包括干细 🌸 胞分 🦊 离、培、养、表征增殖和分化能力评估。

动物模型研究：用于评估干细胞的 🐟 安全性和有效 🌵 性，包括体内移植和组织工程应用。

2. 临床 🦊 试验 🐛 申请 🐛 （INDA）

提交 INDA 至 FDA：申请允许在 🦈 人类受 🌵 试者中进行临床试验。

包 🕸 含信息：研究者信息研究、计、划、干、细胞特性动物研究数据预计的临床试验结果。

3. 临 🐺 床试 🐦 验 💐

第 1 期试验：安全 🌸 性 ☘ 评估，确定最大耐 🦍 受剂量。

第 2 期 🕸 试验：有效性评估，探索预期 🐼 剂量 🦈 和给药方案。

第 3 期试验：确认有效性和安全性 🌵 ，支持产品批准。

4. 生物制品许可申请（BLA）或生 🐧 物制品上市许可 🐕 申请（BLAA）

提交 BLA/BLAA 至 FDA：申请 🌷 批准干细胞产 🦍 品用于商业用途。

包含信息：临床试验数据、制、造信 🐼 息安全性和有效性数据。

5. FDA 审 🐬 查 🦉

评估 BLA/BLAA：审查临床试验数据 🦈 、制、造工艺安全性和有效性。

作出决定：批准、拒绝或要求进一步信息 🐅 。

6. 后 🦅 市 🌺 监测

上市后 ☘ 研 💮 究：监测产品 🦅 上市后的安全性和有效性。

报告 🦆 不良事件：医疗保健提供 🐱 者和 🐼 患者应向报告不良事件 FDA 。

关 🐵 键注 🐼 意事项 🌵 ：

细胞源：干细胞的来源 🐎 必须明确且符合 FDA 法规。

制造工艺制造工艺：必须得到验证并符 🕊 合 FDA 的良好生产规范 (GMP)。

安全性：干细胞产品的安全性是至关重要的，在临床试验中必须得 🌷 到充 🦄 分评估。

有效性：干细 🍁 胞产品必须证明对所针 🌾 对的疾病或状况具有有效性。

伦理考虑：干细胞研究和 🐡 临床试验必须遵守 🕷 伦理准则。