干细胞药 🐺 物韩国批准（fda批准的 🌼 干细胞药物）

1、干细胞药物韩国批准 🌺

韩国批 🦆 准干细 🌵 胞药物 💐

韩国食品药品安 🍁 全 🌷 部 (MFDS) 已批准 CHA Bio & Diostech 的干细胞药物 CHAMSC01 用于治疗急性缺血性卒中。

CHAMSC01

CHAMSC01 是一种自体干细胞疗法，使用患者自身骨髓 🦢 中提取的间充质干 🐴 细胞。这，些细胞被培养并注射到缺 🐎 血性脑组织中以促进神经保护、减。少炎症和改善神经功能

临 🐟 床 🐞 试验结果 🐦

在一项 II 期临床试验中，接受 CHAMSC01 治疗 🍀 的急性 🦅 缺血性卒中患者在 90 天，后的神经功能显着改善无严重 🌴 不良事件。

CHAMSC01 的批准是干细胞疗法领域的一个重大突 🌹 破。该药物为急性缺血性卒中患者提供了一种新的治疗选择，有。望改善他们的预后

韩国 MFDS 的批准标志 🦍 着干细胞疗法在治疗神经系统疾病方面具有巨大潜力。正在进行进一步的研究，以，探。索干细胞 🌿 在治疗其他适应症方面的应用例如阿尔茨海默病和帕金森病

2、fda批准的干细胞药物 🐬

获 FDA 批准的干 🌷 细胞疗 🐶 法

血液 🐕 系 🐳 统疾病

儿童急 🦍 性淋巴细胞白 🌹 血病（ALL）：

基因修 🦅 饰 🕸 CAR T 细胞疗法：Kymriah、Yescarta

非基因修饰脐带血 🦁 移植 🐈

成 🐱 人急性淋巴细胞白 🌺 血病（ALL）：

基因 🕷 修饰 CAR T 细胞疗 🐝 法：Breyanzi、Tecartus

非 🐴 基因修 🐘 饰脐带血或骨 ☘ 髓移植

儿童急 🐕 性髓细胞白血 🐛 病（AML）：

非基 🐴 因修饰脐带血或骨髓 🐈 移植 🦆

成人急 🦄 性髓细胞白血病（AML）：

非基因修饰脐带 🌲 血或 🕷 骨髓移植

镰状 🦢 细 🍁 胞病：

基因编辑 CD34+ 造血干细胞 🐺 疗法：Zynteglo

角膜缘 🐅 干细胞缺乏症：

培 🐵 养 🦢 的角膜缘干细 🕊 胞移植

培养 🍁 的 🌹 皮肤 🌹 干细胞移植

FDA 仍在审查中的干细胞 🦉 疗 🐕 法

其他正在开发的干细胞疗法尚未获得 FDA 批 🐅 准，但正在进行临床试验。这些疗法包括：

帕金森病：胚胎 🕷 干细胞移植

阿尔茨海默病：间充质干 🪴 细胞 🌷 移植

脊髓损伤：神经干 🕸 细 🐺 胞 🦄 移植

肌肉萎缩症：骨髓干细胞 🌲 移植

心脏病心 🦋 脏：干细 🕸 胞移 🐞 植

3、全球获批 🐺 的干细 🌾 胞药物

经FDA批准的 ☘ 干细胞 🌸 药 🦉 物：

普鲁卡兰? (Prochymal?)：同种异体间充质干细胞，用于治疗重症儿童 🌿 急性移植物抗宿主 🐧 病 (GVHD)

Maci?：自体软骨细胞，用于修复软骨 🐈 缺 🦉 损 🌷

Temcell? HS：自体造血干细胞，用于治疗白血病和淋巴瘤等血 🌸 液恶性肿瘤

经EMA批准的干细胞 🐝 药 ☘ 物：

Alofisel?：同 🦈 种异体 🦟 软骨细胞，用于修 🦄 复软骨缺损

ChondroCelect?：自体软骨细 🐈 胞，用于修复软骨 🐎 缺损

Cellgenix?：同种异体间 🌻 充质 🦍 干细胞，用于治疗重症儿童急性移植物抗宿主病 (GVHD)

经其 🌷 他监管机构 💮 批准的干细 🐕 胞药物：

Regenexx?：自体脂肪组织来源的间充质干细胞，用 🦟 ，于治疗各种退行性疾病如关节 🐝 炎和 🦢 背痛 (美国)

Stempeucel?：自体造血干细胞，用于治疗急性 🐳 缺血性卒中中 (国)

Revascor?：自体骨髓来源 🌷 的间充质干细胞，用于治疗冠状动脉疾 🍁 病 (韩国)

NasalCD?：自体鼻腔干细胞，用于治疗慢性阻塞性肺病 🐎 (COPD) (日)本

MSCALX?：同种异体骨髓来源的间充质干细胞，用于 🍁 治疗急性呼吸窘迫综 🐶 合征 (ARDS) (澳)大 🌷 利亚

正 🦅 在进行临床试验的干细胞药 🐵 物：

CTX001：脐带血来源的多能干细胞 🐝 ，用于治疗脊髓损伤 (美国)

FT002：胎 🦍 盘来源的间充质干细胞，用于治疗阿尔茨海默病 (加拿大)

UCART19：自 🕊 T体CART细胞改造的细胞，用于治疗急性淋 🐧 巴细胞 🐛 白血病 (ALL) (美)国

PSC101：人类胚胎干细胞来源的神经元祖细胞，用于治疗 🌷 帕金森病 (美国)

SNTAN：神经干细胞，用于治疗 🪴 亨廷顿病 (澳大利亚)

4、2020干 🍀 细胞药物

2020 年 🐘 获 🐝 批

LentiGlobin（伦蒂罗滨）：一种用于治 🐋 疗 🦉 β 地中海 🌹 贫血的基因治疗。

Axerion（阿昔荣）：一种用于治疗镰状细胞病的 🐟 基 🐈 因治疗。

临床 🌹 试验 🐠 中

ALLO715：一种用于治疗非 🪴 霍奇金淋巴瘤的自体 CART 细胞疗法 🌷 。

KITE719：一种用于治疗弥漫 🕊 性大 B 细 🪴 胞淋巴瘤 🌴 的同种异体细胞疗 CART 法。

CTX001：一种 🌼 用于治 🪴 疗脊 🐟 髓性肌萎缩症的基因治疗。

REGENXBIO101：一种用于治疗严重联合免 🐯 疫 🐴 缺 🐘 陷症的基因治疗。

VERVE101：一种用于治疗 🐒 帕金森病的干细胞疗 🐘 法。

STEMIRION：一种用于治疗脊髓损伤的间充质 🕸 干 🕊 细 🐎 胞疗法。

新型干细胞 🦉 来源 🐎 ，例如诱导 🦁 多能干细胞 (iPSC) 和，成体组织干细胞正在探索中。

可编程 🐅 干细胞，即，能够根 🐒 据疾病类型定制的干细胞正在开 🪴 发中。

干细胞生物工程 🐧 技术用于改善干 🐬 细胞的治疗功能。

干细胞在再生医学中 🐦 的应用，例，如器官移植和组织再生正 🪴 在扩大。

监 🕊 管 🌺 和道德问 🦆 题

干细胞疗法的监管和 🌼 伦理问题仍在争论中。

确保干 💮 细胞治疗的安全性、有效性和合乎伦理至关重要。

正在制定新 🐼 的指南和法规来管理干细胞研究和治疗 🌳 。