干细胞制剂质量受权人（《干细胞制剂 🐡 质量控制及临床 🐡 前研究指导原则(试行)》）

1、干细 🌴 胞制剂质量受权人

干细胞 🦈 制剂质 🦊 量受权人（QRPC）

QRPC 是指根 🐋 据欧盟法规（EC）第 1394/2007 号（“组织和细胞制品指令”）被授权负责 🦢 干细胞制剂质量管理的人员 🦅 。

QRPC 的职 🐒 责包 🐕 括 🐯 ：

确保干细胞制剂 🐵 符合所有适用的 💐 质量和安全标准

审查和批准干 🐕 细胞制剂的 🌸 制造程序

对干细胞制剂的释放进行签 🕷 字授 🐒 权

调 🪴 查与干细胞 🪴 制剂有关 🐦 的任何投诉或不良事件

确 🐬 保干 🍁 细胞制剂的追 🦍 溯性

维持干细胞制 🐈 剂的质量管理 🐺 体系

QRPC 必 🐛 须具有以下 🍀 资格 🦢 ：

生物学、医学或制药科学领 🐼 域的大 🦋 学学位

干细胞制剂 💮 质量管理方面的 🌲 至少三年经验

对制 🌷 造干细胞制 🦍 剂的监管 🐕 要求的深入了解

理解质量管理体 🐒 系和良好生 🐺 产规范 (GMP)

QRPC 由干细胞 🦢 制剂制造商任命，并由主管当局批准。

QRPC 对干细胞制剂的 🌿 质量承 🐺 担最终责任，并可能因任何违规行为而被追究法律责任。

QRPC 在确保干细胞制剂的安 💐 全性和有效性以及患者信心方面发挥着至关重 🐯 要的作用。

2、《干细胞 🐒 制剂质量控制及临床前 🐬 研究指导原则(试行)》

《干细胞制剂 🐋 质量控制及 🌲 临床前研究指导原则（试 🐒 行）》

一 🦍 、适 🦍 用范 🕸 围

本原则适用于干细胞制剂（包括自体和异体干细胞制剂）的质量控制和临 🐳 床前研究。

二 🕊 、质 🍀 量控制 🍀

（一 💮 ）原料控制 🦋

1. 干 🐱 细 🦁 胞来 🐛 源和供体筛选。

2. 供体筛查标 🌷 准，包括传染病、遗传疾病等。

（二）制备 🐋 工 💐 艺 💮 控制

1. 干细胞分离和培养方 🌲 法。

2. 培养基和培养 🐺 条件。

3. 质量 🐈 控制标准，包括细 🦆 胞活力、增、殖能 🌿 力分化潜能等。

（三）储存和 🕸 运输 ☘ 控 🌿 制

1. 保存温度和保 🐕 存方式。

2. 运输条件和 💮 包装 🕊 要求 🐅 。

（四）放行检验 🐛

1. 细胞特 🕷 性 🕸 鉴 🐈 定。

2. 无菌、支原体和病 🌴 毒检测。

3. 其 💮 他相关检 🦄 验。

三、临床前 💮 研究

（一）安全性 🐅 评 🐘 价

1. 动物模型 🐝 选择和 🐈 剂量确定。

2. 动物实验方案 🌷 ，包括给药途径、治、疗剂量观察指标等。

3. 安全性评估指标，包括急性毒性、亚、慢性毒性局部毒性和 🕸 免疫原性等。

（二）有效性评 🕊 价 🌹

1. 动物模型选择和疾病模 🐎 型 🪴 建立。

2. 动物实验方案，包括 🦋 治疗方案、观察指标等 🐬 。

3. 有效性评估指标，包括 🌹 疾病标志 🐴 物、组、织病理学功能改善等。

（三）药代动力学 🐧 评价 🐎

1. 给药途径和剂量选 🕊 择 🦅 。

2. 体内分 🕷 布 🐞 、代谢和排泄研 🌵 究。

3. 药代动力学参数测定 🐝 。

1. 临床前研 🌲 究报告 🕷 的撰写要求。

2. 与相关法 🌺 规和 🌹 指 🍁 南的衔接。

3. 监督和执 🦉 法。

3、干细胞 🐱 制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)

干 ☘ 细胞制剂质量控制及临床 🐋 前研究指导原则（试行）

一 🌼 、质 🌳 量 🦢 控制

1. 原 🐘 料控制

供者选择和筛选：根据科学依据和伦理原则选择和筛选，健 🌸 康、无、遗传疾病传染病等风险因素的供者。

原料来源：从符合GMP要 🐛 求的细胞库或组织库获 🐬 取。

原料储存：在 🦢 符合GMP要 🌷 求的条件下储存，确 🌻 保原料的稳定性。

2. 生 🌴 产控制

制备工艺：建立科学合理的干细 🐼 胞制剂制备 🦊 工 💮 艺，符合GMP要求。

质量检测：对制备过程中的中间产品和成品进行严格的质量检测 🐧 ，包：括

细胞计数 🐈 和 🐘 活力检 🐛 测

表面标志 🪴 物表达检测

微 🐛 生 🐱 物检 🐠 测

内 🍀 毒 ☘ 素检测 🐛

纯度 🦢 和稳定性检测

3. 放行 🐈 标 🌴 准

符 🐞 合 🌷 预定 🐵 的质量标准

通过所有强制性检测项 🐎 目

具 🌲 有足 🦄 够的稳定性

经过授 🕷 权机构 🐺 的放 🐬 行审核

二、临 🐡 床前研究 🐛

1. 安 🦄 全性评估 🐧

急 🍁 性毒性研 🦟 究 🐯

亚急 🐒 性毒 🐵 性 ☘ 研究

生殖毒性 🐦 研究（必 🦆 要时）

致癌性 🦋 和致突变 🕷 性研 🐞 究（必要时）

2. 有 🐘 效性评估

体外模型研究：验 🦢 证干 🦁 细胞制剂对预期疾病或靶标的 🐒 治疗作用。

动物模型研究：评估干细胞制剂在动物体内 🌷 的治疗效果、安、全性毒理性。

3. 研 🐛 究 🐳 设 🦅 计

选择合适的动物模型 🕊 ，与目标疾病或 🪴 靶标相关。

采用科学合理的剂量组和 🌷 剂量方 🐟 案。

设定明确的观察指 🐞 标 🌲 和 🪴 终点。

符合 🐝 伦理原则和动物福 🐛 利要求。

4. 数 🐼 据 🌴 收集和分 🌷 析

详细记录研究过程 🕊 中的所有数据，包括：

剂量 🦁 、给、药方式给 🐒 药时间

观察指标的测量值 🕷

不良反应 🌹 的发生率和严重 🕸 程度

进行统计学 🕷 分析，得出有意义的结论。

5. 报 🌷 告要 🐺 求 🌴

临床前研究报告应 🐵 包括：

研究目的、方、法 🪴 结果 🐺 和讨论

质量控制 🕊 数 🦊 据

药物安全 🐎 性筛 🪴 选报告 💐

药物 🍁 药效筛选报告

伦理委员会审查意见 🌿

研 🌺 究报告应 🌷 客观、清、晰有科学 🌹 依据。

本指导原则适用于所有干细胞制剂的质量 🐕 控制和临床前研究。

本指导原 🐅 则 🐼 可根据科学技术的发展和监管要 🌺 求进行修订。

监管机构应定期对干细胞 💐 制剂的质量控制和临床前研究进行监督和检查 🦋 。

4、干细胞制剂制备 🦆 质量管理合格证书有哪些企业有 🐯 ?

截至 2023 年 2 月，持有中国国家药品监督 🐈 管理局 (NMPA) 干细胞制剂制备质量管理合格证书的企业有：

北京百世多能生 🌷 物科技股份有限公司 💮

浙江普 💮 洛 🪴 干生物科技有 🐧 限公司

上海 🌷 美迪西生物医药科技股份有限公司 🍀

广州无限极生物科学技术 🐬 有限公司

苏州艾博 🐳 生物 🌹 制药 🌻 有限公司

苏州药 🐱 明巨诺生物医药 🌵 科技有限公司 ☘

杭州天境生物医药 🍀 科技有限公司

深圳 🍁 市维昇达生物科 🐺 技 🐞 股份有限公司

山 🌹 东省脐带血造血干细胞库 🐶

西安天普 🐡 普莱 🐠 细胞 🐕 科技有限公司

浙江省 🐡 脐带血造 🐝 血干细胞库

请注意，此，列表可 🦅 能不是最新的建议 🐱 在 NMPA 官网查 🐺 询最新信息。