干细胞临床管理最新报道（关于做 🌿 好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知）

1、干细胞临 💮 床管理最新报道

干 🌴 细胞 🌳 临床管理最新报道

2023 年 🌳

新的研究表明，间充质干细胞可 🦟 改善老年人心脏功能：发表于细胞《疗法杂志的》一，项研究发现将间充质干细胞输注至老年小鼠体内可改善心脏功能并减少炎症。

脐带血干 🌻 细胞对 COVID19 感染的患者显示出前景：发表于《科学转化医学的》一项研究表明，来，自脐带血 COVID19 的干细胞 🦄 可以调节免疫反应有助于减少感染小鼠体内的病毒载量。

CART 细胞 🌿 疗法取得进展 🐴 ，治疗血液肿瘤：经过基因改造以表达嵌合抗原受体 (CAR) 的 CART 细 🐎 胞已在治疗白血病和淋巴瘤等血液肿瘤方面取得成功。

干细胞移植被批准用于治疗镰状细胞病：美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批 🦄 准 💮 AlloStem 公司开发的一种基于造血 🐒 干细胞的疗法用于治疗镰状细胞病。

2022 年 🐛

iPS 细胞衍生的神经元用于治疗帕金森病：京 🌳 都大学的一项研究表明，从诱导多能干细 🐯 胞细胞 (iPS) 中衍生 🌴 的神经元可以改善帕金森病小鼠模型的运动功能。

间充质干细胞用于治疗炎症性肠病：发表于《自然医学》杂志的一项研究表明间充质干 🐎 细胞，可减轻小鼠结肠炎的 🐴 严重程度并促进组织修复。

FDA 批准 🐠 第一个基于基因编辑的疗法：Vertex 制 🕊 药公司的 Exagamglogene autotemcel 被批准用于治疗地中海贫血症，这是基于基 🦁 因编辑技术首次进行的疗法。

2021 年 🐋

干细胞疗 🌷 法显示出对多发性硬化症的治疗潜力发：表于《科学》杂志的一项研究表明一，种干细胞疗法可以减少小鼠多发性硬化症模型中的神经炎症和疾病进展。

脐带血干细胞 💮 移植用于治疗镰状细胞病取得成功：来自杜克大学的一项 🦉 研究表明脐带血干细胞移植，可以治愈镰状 🐕 细胞病儿。

CART 细胞疗法对儿童白 🌳 血病 🌷 显示出令人印象深刻的缓解率：发表在《新英格兰医学杂志》上的研究表明细胞疗法在，CART 治疗儿童白血 🐧 病方面达到了的缓解率 90% 。

2020 年 🦆

干细胞在 COVID19 治疗中的潜在作用：早期的研究表明干细胞，可 COVID19 能有潜力用于治疗引起的肺 🐬 损伤和免疫异常反应。

诱导多能干细胞细胞 (iPS) 用于心脏再生：发表于《自然》杂志的一项研究表明，从细胞 iPS 中衍生的心肌细胞可以改善心脏病小鼠模型 🌻 的心脏功能。

间充质干细胞用于治疗糖尿病：发表于《美国医学会杂志》的一项研究表明间充 🌹 质 🐯 干细胞，可以改 🕊 善 2 型糖尿病患者的胰岛素敏感性和血糖控制。

干细胞临床管理领域正在不断发展，随，着对干细胞生物学和应用的理解不断提高 🌷 有望获得更有效的治疗方法。预，计。未来几年将有更多基于干细胞的疗法获得批 🐴 准用于治疗各种疾病

2、关于做好2019年干细胞临床研究监 🌼 督管理工作的通知

关于做好2019年干细胞临床 🦄 研究监督管理工作的通知

国卫医政函[2019]32号 🐎

各省、自、治区直辖市卫生健康委各 💮 ，医科大学：

为进一步规范和加强干细胞临床研究监督管理，确，保干细胞临床研究，质量和安全维护受者权益根据《中华人民共和国人类辅 🌹 助生殖技术管理办法和干细 🌺 胞临床研究管理办法》现《就》，做好2019年干细胞临床研究监督 🌷 管理工作通知如下：

一、加 ☘ 强组织领导，完 🐴 善工作机制

各地卫生健康行政部门要高度重视干细胞临床研究监督管理工作，按，照职责分工明确主管部 🐦 门、牵，头，科，室和人员健全工作机制建立监督管理工作台账落实监督管理责任。

二、严格审 💮 查审 🍁 批，规范临床研 🦈 究

（一）要严格按照《干细胞 🦍 临床研究管理办法》规定，对 🐘 干细胞临床研究项目进行审查和审批对。符，合，条 🌼 。件的依法核发临床研究批件并纳入国家干细胞临床研究登记系统管理

（二）要督促开展干细胞临床研究的单 💮 位建立健全伦理委员会，严格执行伦理审查程序要。加 🦅 ，强。对受者知情同意书的审查把关确保受者充分知 🍀 情并自愿参加临床研究

（三）要规 🐞 范干细胞临床研究行为，严，格执行临床研究方案不得擅自扩大研究范围、增加受者数量或改变研究目的要加。强，对 🍁 临床研究，过、程的。监管定期检查研 🌴 究单位的临床研究记录和原始资料确保临床研究数据的真实准确和完整

三、加强现场 💮 监督，查处违法违 ☘ 规行为

（一）要开展重点监督执法行动，组，织对干细胞临床研究单位进行现场监督检查重点检查伦理审 ☘ 查、受、者、知情同意书临床研究方案执行临床研究数据和资料管理等情况。

（二）要加大对违法违规行为的查处力度对。未经批准开展干细胞临床研究、擅、自、扩大研究范围或增加受者数量未按规定取得受者知情同意伪造或篡改临床研究数据等违法违规行为要，依法。严厉 🌻 查处

四、加强衔接协作，形成工作 💐 合 🌲 力

（一）要加 🌺 强与公安、科、技管理食品药品监管等部门的衔接协作，形成监督管理合力 🐧 。共。同打击非法干细胞应用和干细胞临床研 🦄 究活动

（二）要重视信息共享，及，时通报干细胞临床研究领域发生的重大事件和 🐵 问题 🐠 共同研究解决。

五、加强宣 🌴 传 🦈 培训，提高能 🌷 力水平

（一）要加强对干细胞临床研究相关法律法规和技术规范的宣传培训。提高各级卫生健康行政部门工作人员、伦。理委员会成员和临床研究人员对干细胞临床研究监督管理工作的认识 🌿 和业务能力

（二）要组织开展干细 🦊 胞临床研究专项培训和监督管理检查业务指导，提高各级监督管理人员的执法水平。

各级卫生健康行政部门要结合实际，制，定具体实施方案认真组织落实本通知要求要。加，强，对，干。细胞临床研究监督管理工作的督导检查经 💐 验发现问题及时解决

国家卫 🐞 生 🐴 健康委

2019年 💐 4月4日 🌹

3、干细胞临 🐠 床 🐡 试验研究管理办法试(行)

干细胞临床试验研究管理办法试 🪴 （行）

第一 🐅 章 🦊 总则

第一条 为规范干细胞临床试验研究，保，障受试者安全和试验质量制定 🐵 本办法。

第二条 本办法适 🐛 用 🪴 于开展干细胞临床试验的研究机构、医、学伦理委员会相关管理部门。

第三条 干细胞临床试验是指将活 🐠 的或改性后的干细胞移植、注入或 🕊 以其他方式施用于受试者以，预、防诊断或 🐒 治疗疾病的研究。

第二 🐋 章 研究机构和医学伦理委员会的职责

第四条 研究机构应当具备相应的条件开展干 🦊 细胞临床试验研究，包括：

（一）设备设施先进，符合干细 🌳 胞制备、移植和保存 🐞 的标准；

（二）有经验丰富的研究团队，具备干细胞临床研究的专 🪴 业知识和技能；

（三）有完善的质控体系，确保干细胞的质 🦊 量和安全性。

第五条 医学伦理委员会 🐧 应当审查和 🍁 批准干细胞临床试验方案，并，监督试验 🐯 的实施保障受试者的权益。

第三章 🐡 临床试 🌾 验方案

第六条 临床试验方案应 🦈 当包括以下内容：

（一）试 🐺 验目的和意义；

（二 🌼 ）受试者入组和排除标准 🌷 ；

（三）干细胞的来源、制备和剂 🌳 量；

（四）试验方法 🐬 和流 🐧 程；

（五）安全性监测和不良事 🦉 件处理 💮 ；

（六）受 🕸 试者随访计划；

（七）伦理考虑和 🌷 受试者知情 🌾 同意 🌿 。

第 🐳 四章 受试者的知情同意

第七条 受试者在参 🕊 与临床试验前，应当充分了解试验的目的、风，险和受益并在知情同意书上签名确认 🐒 。

第五章 🕷 试验实 🐎 施

第八 🌸 条 临床试验应 🐅 当严 🪴 格按照批准的试验方案实施。

第九条 研究者应当定期监测受试者的安全性，及时发现和处 🐶 理 🐟 不良事件。

第十条 研 🍁 究 🌷 者应当随访受试者，评估干 🦄 细胞移植的疗效和安全性。

第 🌹 六 🐛 章 🪴 数据管理

第十一条 研究者应 🦋 当完整准确地 🕊 记录临床试验数据，并定期向医学伦理委员会和主管部门报告。

第十二条 🐕 临床试验 🐒 数据应当保存备 🕊 查，期限不少于十年。

第七章 监督和管理 🦢

第十三条 相 🐵 关管理部门负责监督和管理干细胞临床试验研究，包括：

（一）审批临床试验 🌵 方案；

（二）检查研究机构和试 🦋 验实施情况；

（三）处理 🍁 不良事件和受试者投诉。

第十四条 违反本办法规定，造 🐬 ，成不良后果的相关责任人将依法追究责任。

第八章 附则 🌿

第十五条 本办法自发布之日起 🐝 施行。

4、干细胞临床 🦅 研究管理 🐅 办法(试行)

干细 🦁 胞临床研究 🐧 管理 🐱 办法（试行）

第一条 为规范干细胞临床研究，保，障受 🕷 试者权益和公共卫生安全根据《中华人民共和国执业医师法中华人民共和国》《药》品，管理法等有关法律法规制定本办法。

第二条 本办法适用于境内开展的涉 🦋 及人 🐎 体受试者的干细胞 🐵 临床研究。

第三条 干 🦉 细胞临床研究应当遵循以下原则：

（一）遵守伦理道德，尊重 🐟 受试 🐼 者知情 🦍 同意权；

（二 🌲 ）科 💐 学合理，符合临床医学规 🐳 范；

（三）保障受试者安全和 🐬 权益；

（四）规范管理，确保研究质量 🐎 ；

（五）促进科学发展，保障公共卫 🪴 生安全。

第四条 符合下列条 🐴 件的机构可以 🐶 开展干细 ☘ 胞临床研究：

（一）经省级以上卫生健康主 🐱 管部门认定具备干 🌻 细胞临床研究资质；

（二 🌷 ）拥有符 🐴 合干细胞临床研究要求的设施和设 🦢 备；

（三）拥有一 🕊 支符合干细胞临床研究要求 🐠 的专业技术队 🕸 伍。

第五条 干细胞临床研究应当报省级以上卫生健康主管部门审批审 🐕 批。程序按照干细胞临床 🦍 研究审批管《理办法（试行）》执。行

第六条 获得批准的干细胞临 🐬 床 🐕 研究 🐎 ，应当在规定期限内完成研究。者，应当。严格按照研究方案开展研究不得擅自变更

第七条 研究者应当及时记 🦢 录研究过 🕊 程中的数据和信息，并建立研究档案研究 🪴 档案应当。至少保存15年。

第 🐋 八条 研究者应当定期向省级以上卫生健康 🌸 主管部门提交研究进展报告报告。内容包括受试者安 🐬 全性、有、效。性研究方案变更等

第九 🌸 条 研究者应当对受试 🐳 者进行定期随访，了解受试者的健康状况和研究结果。

第十条 发现受试者出现严重不 🌵 良事件时，研，究者应当 🦁 立即采取措施并及时向省级以上卫生健康主管部门报告。

第十一条 干细胞临床研究结束后研究，者，应 🦁 当及时整理研究数据和信息并撰写研究报告研究报告应当。提。交省级以上卫生健 🦍 康主管部门审核

第十二条 研究者应当对研究结果进行客 🐡 观的分析和评价，并将研究成果及时 💮 向社会 🌵 公布。

第十三条 违反本 🐅 办法规定，有，下列行为之一 🌸 的 ☘ 由省级以上卫生健康主管部门责令限期改正；逾，期；未，改正的给予警告情节严重的暂停或取消其干细胞临床研究资质：

（一）未经批准擅自开 🌾 展干细胞临床研究的；

（二）不 🌼 按 🌼 照研究方案开展研究的；

（三）未按规定记录研究数 🐕 据和信息，或 🌻 未建立研究档案的 🐅 ；

（四）未按时提交研 🐋 究进展报告的；

（五）未 🐦 对受试者进行 🐧 定 🍁 期随访的；

（六）对严重不良事件 💮 未及时采 🕷 取 🐟 措施或未及时报告的；

（七 🌻 ）未及时 🐈 整理研究数据和信息，或未按规定撰写研究报告的；

（八）对研究结果 🌻 未进行 🐝 客观分析和评价的 🦍 ；

（九）未及 🌳 时向社会公布研究成果的。

第十四条 研究者因 🦅 故意或过失造成受试者损害的，应当承担相应的法律责任。

第十五 🐝 条 本办法 🌵 自发布之日起施行。