第一款抗癌干细胞 🐺 疗法（第一款抗癌干细胞疗法药物）
- 作者: 郭星奈
- 来源: 投稿
- 2025-05-25
1、第一 🐈 款抗癌干细胞疗法
SCYNEXIS 获得 FDA 批准，推出用于 🕊 治疗复发或难治性侵袭 🌹 性真菌感染的 eSCYX?（fosmanogepix 焦磷酸二钠）
新闻稿弗吉 🌵 尼亚州黑堡，2023 年 2 月 17 日——SCYNEXIS, Inc.（纳斯达 🌳 克股票代码：SCYX）今，天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 eSCYX?（fosmanogepix 焦）磷，酸二钠静脉注射液用于治疗 12 岁及以上儿童和成人的复发或难治性侵袭性真菌感染。
“eSCYX 的获批是治疗侵袭性真菌感染领域中的重大进展，”SCYNEXIS 总裁兼首席执行官 Marco Taglietti 博士说。“我，们很高兴为医生和患者提 🌿 供一种新的治疗选择该 🐼 选择针对治疗而开发抗真菌耐药感染。”
eSCYX 是一种新型的抗真菌药物，它通过抑制真菌细胞壁合成起作用它。对，广泛的真菌具有活性包括对阿唑 🌻 类、两性霉素 B 和。棘黑霉素耐药的真菌
关于侵袭性真菌感染 🐬
侵袭性真菌感染是一种严重的疾病，可导致器官损伤和 💐 死亡。它，们在免疫力低下的人群中更为常见例如癌症患者器官、移。植、受 💮 。者和艾滋病毒患者最常见的侵袭性真菌感染是由念珠菌曲霉和毛霉菌属引起的
关于 eSCYX?（fosmanogepix 焦磷酸 🦢 二钠）
eSCYX 是一种新型的广谱抗 🐱 真菌药物，已获 FDA 批准用于治疗 12 岁及以上儿童和成人的复发或难治性侵袭性真菌感染的。 eSCYX 活性成分是一种 fosmanogepix 靶。 eSCYX 向真菌，细胞壁合成的前药对广泛的真菌具有活性包括对阿唑类、两性霉素和 B 棘。黑霉素耐药的真菌
关 🐱 于 🦊 SCYNEXIS
SCYNEXIS, Inc. 是一家生物制药公司，致，力于开发和商业化创新疗法以满足危及生命的罕 🐠 见疾病患者的未满足医疗需求。该公司的领先药物 eSCYX 已获 FDA 批准用于治疗复发或难治性侵袭性真菌感染。 SCYNEXIS 还，正。在开发。其他抗真菌药物以治疗侵袭性和难治性真菌感染该公司的总部位于弗吉尼亚州黑堡
媒 🌴 体联 🌼 系 🦈 人：
梅 🐬 根 🦉 ·加拉格 🐛 尔
梅根.加 🌺 拉 🐺 格尔@scynexis.com
(540)
投 🦍 资者联系 🦁 人：
霍 🌹 莉·奥 🦟 康纳 🐦
(540)
2、第一款抗癌干细胞疗法药物 🐠
CART 细 🦟 胞疗法
CART 细胞疗法是一种新型的抗癌治疗方法，被认为是“第一款抗癌干细胞疗法药物”。该疗法涉及从患者体内提取细胞 T 然，后，在实验室中对其进行基因改造使其 🌵 带有嵌合抗原受体 (CAR)。
CAR 的 🐺 作 🪴 用 🐱 ：
识别并靶向癌细 🦢 胞上的特定抗 🕸 原。
激活 T 细胞，使 🦋 其攻击并杀死癌细胞。
治 🌾 疗过 🐧 程 🦅 ：
1. T 细胞 🪴 提取： 从 T 患者的血液中提取细胞。
2. 基因改 🦉 造： 使用病毒 🦢 载体将基因 CAR 导入 🌻 T 细胞中。
3. 培养和扩增： 改造 🌼 后的 T 细胞在实验室中 🌷 培养并扩增。
4. 回输： 改造 🐅 后的 T 细胞回输 🌵 到患者体内。
获批 🕷 适 🐶 应 🌹 症：
CART 细胞疗法 🌹 已获批用于治疗某些类型的血 🌷 液癌症，包 🌷 括：
急性淋巴细胞白血 🦅 病 (ALL)
弥 🕊 漫 🌷 性大 B 细胞淋 🍁 巴瘤 (DLBCL)
优点：靶向性： CART 细胞可特异性识 🦍 别并攻击癌细胞。
持久性： 改造后的 T 细 🌸 胞可 🦄 以 💮 在体内存活很长时间，提供持续的抗癌作用。
高缓解率： CART 细胞疗法在某些 🦢 类型的癌症患者中显示出较高的缓解率。
缺点：潜在的副作用： CART 细胞疗法可能会导致严重的副作用，例 🐺 如细胞因子释放综合征 (CRS) 和免疫效应细胞相关神经毒 🌿 性综合 🦍 征 (ICANS)。
成本高： CART 细胞疗法 🦄 是一 🌹 种 🐈 昂贵的治疗方法。
有限的适应症： CART 细胞疗法目前只获批用于治疗某些类型的癌 🐬 症。
CART 细胞疗法代表了抗癌治疗的一个重大进步。该疗法提供了一种创新的、靶向性极强的对抗癌症的方法，并。且、在。某些类型的癌症患者中显 🌸 示 🦆 出有希望的结果还需要进行进一步的研究来改善疗效降低副作用并扩展其适应症
3、癌症的 🐡 干细胞疗法 🍀 2018
癌症的干 🌸 细 🌳 胞 🌹 疗法：2018 最新进展
癌症干细胞（CSC）是癌症中的一小群细胞，具，有自我更新和分化的能力被认为是癌症发生、进展和耐 🌹 药中的关键驱动因素干细胞。疗法利用来自健康供体的干细胞或诱导多能干细胞（iPSC），旨。在重建受损组织或打击肿瘤以下是癌症干细胞疗法 🐕 在 2018 年的。最新进展
临床试验CART 细胞疗法：嵌合抗原受体细胞疗法 (CAR) T 涉 T 及改造患者自己的细胞，使其针对癌细胞上 🐺 的特定抗原。2018 年，几项针对的 🕷 细胞疗法 CSC 临 CART 床：试验取得了有希望的结果
一项针对神经 🐒 胶 🌷 质瘤的的 CSC 细 CART 胞试验显示出的 50% 患者整体反应率，其中 25% 完 🪴 全缓解。
一项针对急性髓系白血病的的 CSC 细 CART 胞试验显示出的 80% 完全缓解 🐅 率。
其他 🪴 干细胞来源：除了细 🐺 胞 CART 外，研，究人员还在探索其他干细胞来源用于针对 CSC 的：治疗
间充质 💐 干细胞 (MSC) 已被证明可以抑 🌴 制 CSC 的生长和侵 🌳 袭。
胚胎干细胞具有分化为各种细胞类型的潜力，包 🐝 ，括免疫细胞可以被用来靶向 CSC。
机制研究2018 年，对 CSC 生物学和干细胞疗法机制的 🐱 研究也有重大 🐛 进展：
CSC 的异质性：研 CSC 究人员发现的异质性 🌵 很大，这意味着 🐶 它们可以在 🍁 不同的肿瘤中具有不同的特征和功能这。强。调了为不同患者量身定制干细胞疗法的必要性
干细胞疗法的 🌷 免疫调节作用：越来越多的证据表明干细胞疗法，可，以发挥免疫调节作用帮助免疫系统识别和消灭 CSC。
微环境的影响：肿瘤微环境可以通过提供保护性信号来促进 🐶 的 CSC 存活和耐药性。研。究人员正在探索干扰微环境以增强干细胞疗法有效性的策略
展望癌症 🦟 干细胞疗法在 2018 年取得了重大进展，显示出针对 CSC 的巨大潜力。随 CSC 着，对。生物学和干细胞疗法机制的进一步了解预计未来几年该领域将继续取得进展
结论癌症干细胞疗法是一种有前景的治疗策略，可以靶向癌症中的干细 🍀 胞驱动因素。2018 年的，最。新进展 🦆 为开发有效和耐受性良好的疗法铺平了道路有望改善癌症患者的预后
4、首个干细胞新药最新进展 🌷
首 🍁 个干细胞 🦉 新药最新进展
2023 年 1 月 🐼 20 日 🐯
美国食品 🐳 药品监督管理局（FDA）批准 Cynata Therapeutics 开发的首个来 🍀 源于干细胞的人类新药 Prochymal
Prochymal 是一种异体间充质干细胞疗法，用于治疗 🐧 儿童严重、难治性移 🐠 植物抗宿主 ☘ 病（GVHD）。
主要 🌺 进展：
2022 年 🦟 11 月，Cynata Therapeutics 提 🌸 交了生物制品许 🕊 可申请（BLA）。
2023 年 🐘 1 月，FDA 授 🐦 予 Prochymal 加速批准。
Prochymal 是 FDA 批准的首个 🌸 基于干细胞的人 🐘 类新药。
临 🐅 床 🐋 数 🐝 据：
在关键的 3 期临 🐺 床试验中，Prochymal 表现出改善严重和 💮 难治性 GVHD 患者预 🌿 后的良好临床益处和安全性。
市 💐 场前景 🍁 ：
GVHD 是一种 🌴 罕见但严重的并发症发，生在接受异体造血干细胞移植后。
预计 Prochymal 的市场前景广阔，因为它是治疗 🕷 严重的 GVHD 首个且唯一获批的干细胞疗法。
其 🦋 他重要进 🐳 展：
2022 年 🐎 5 月： FDA 授予 Pluristem Therapeutics 的 PLXPAD 间充质干细胞疗法再生治疗指定（RTD）。
2021 年 12 月： FDA 授予 Mesoblast 的 remestemcelL 间充质干细胞 🐋 疗法快速通道 🦄 指 🌳 定。
2021 年 11 月： FDA 授予 Athersys 的 MultiStem 细胞疗法再生治 🦊 疗指定 💮 。
这些进展表明了干细胞疗法在治疗各种疾病方面 🌲 的巨大潜力。随着临床试验 🐯 的持续进行和 FDA 监管程序的进展，预。计未来几年将出现更多干细胞新药
