国际干细胞上市品种（国际医学干细胞 🌵 新药研发）
- 作者: 张洛萱
- 来源: 投稿
- 2025-07-06
1、国际干细胞 🐘 上市品种
获得美国食品药品监督管 🐺 理局 (FDA) 批准 🐧 上 🐯 市的干细胞治疗产品：
Provenge: 前列腺癌疫 🦉 苗（自体树突 🐦 状细胞疫苗）
Kybella: 双下 🌷 巴治疗（脱氧胆 🐴 酸）
Leukine: 白血病和化疗后的免疫恢复（粒细胞集落刺激 🦈 因子）
Neupogen: 化疗 🌻 引起的嗜中性粒 🦈 细胞减少粒细胞（集落刺激因子）
Neulasta: 化疗引起的嗜中性 🐧 粒细胞减 🦄 少（长效粒细胞集落刺激因子）
Orencia: 类风湿关节炎和强直性脊柱炎（阿巴塞普 💮 ）
Remicade: 类风湿关节炎、克、罗恩病溃疡性结 🌷 肠炎（英夫利昔单抗）
Simponi: 强直性脊柱炎、银、屑病关节炎牛皮癣 🦍 （戈 🐯 利木单抗）
Truxima: 非霍奇金淋巴瘤（利妥昔 🕷 单抗）
已在其他国家/地区上市，但尚未在美国上市的干 🌴 细胞治疗产品：
欧盟：Holoclar: 角膜 🕷 损伤的治疗（表皮干细胞）
MACI: 软骨缺损 🐳 的治 🐕 疗（自 🦍 体软骨细胞）
ChondroCelect: 软骨缺损 🕷 的治疗（自体软骨细胞）
日本：Stemirac: 心肌 🌾 梗死 🐟 后的治疗（自 🦢 体干细胞）
Tessen: 脊 🌵 髓 🦄 损 🐺 伤的治疗（自体间充质干细胞）
其他国家 🐋 /地区：
CubaStem: 帕金森病、多、发性硬化 🌷 症糖尿病足等多种疾病的治疗（自体干细胞 🐝 ）
Cord Blood: 脐带 🌵 血造血干细胞移植（异体干细 🌲 胞 🌸 ）
Mesenchymal stem cells (MSCs): 各类疾病的治疗，如骨关节炎、慢、性支 🦁 气管炎烧伤等（自体或 🐎 异体干细胞）
正在进行临床试验的 🌾 干细胞治疗产品：
iPSCDerived Retinal Pigment Epithelium: 黄斑变性治疗（诱导 🐱 多能干细胞衍生的视 🐬 网膜色 ☘ 素上皮）
CAR TCell Therapy: 癌症治疗（嵌合抗原受体 T 细胞 🦋 ）
Bone Marrow Stem Cells for Stroke: 中风治疗（自体 🌿 骨髓干细胞）
AdiposeDerived Stem Cells for Chronic Kidney Disease: 慢性肾病治疗（自体脂肪衍生 🐘 干细 🐯 胞）
需要注意的是，干，细胞治疗仍处于研究和开发阶段大多数产品尚未得到充分验证其安全性和有效性。在，考。虑任何干细胞治疗之前请务必咨询您的医 🦉 疗保健 🦍 提供者
2、国际 🕸 医学干细胞新 🌻 药研发
国际医 🌴 学干细 🦆 胞 🐼 新药研发
背景干细胞具有自我更新和分化成各种组织细胞的能 🌼 力，在再生医学和新药研发领域具有巨大的潜力。国，际，上干细胞新药研发。正蓬勃发展各国政府和制药公司都在加大投资
主要研 🐺 究方 🐠 向 🦄
干细胞培养和扩大：开发高效且可控的干细胞培养方法，以满足大规模 🌲 生产 🌸 需求。
干细胞分化和 🐛 诱导多能干细胞（iPSC）：研究如何将干细胞诱导分化为特 🐋 定组织细胞 🐕 ，用于细胞治疗和组织工程。
干细胞基因 🐛 编辑 🐬 ：利用CRISPRCas9等技术，精，确修改干细胞基因以治疗 🐎 遗传疾病和开发针对性疗法。
干细胞免疫治疗：利用干细胞衍生的免疫细胞，如细胞CART增，强免疫系统对抗癌症和自身免疫疾病 🐴 的能力。
干细胞组织工程：利用干细胞构建人工 🐞 组织和器官用，于移植和修复受损组织。
主 🐕 要参与者 🐶
政府：美国国家卫生研究院（NIH）、欧盟（EU）、日本政 🌳 府等政府机构资助干细胞研 🌸 发，并制定监管法 🐧 规。
制药公司：辉瑞、罗 🐎 、氏阿斯利康等制药公司投资数十亿美元开发干细胞新药。
学术机构 🌾 ：哈佛大学、斯、坦福 🐘 大学牛津大学等学术机构进行基础研究和 🐕 临床试验。
非营利组织 🐒 ：如再生医学联 🐟 盟（Alliance for Regenerative Medicine），促进干细胞研究和 🐺 患者倡导。
主要进展2019年，诺华制药获得美国FDA批，准第一个基于 🐺 干细胞的疗法用于治疗脊髓性肌萎缩症。
2020年，再，生元制药和日本武田制药公司合 🦊 作开发治疗新冠肺炎的干细胞疗法。
2021年，加拿大批准了世 🐦 界上第一个 🌳 基于iPSC的，疗法用于治疗角 🐠 膜视力障碍。
未来趋势个性化干细胞疗法：利用患者自己的干细胞定 🐕 制治 ☘ 疗方案，提高疗效和降低副作用。
干细胞为基础的药物发现：利用干细胞模型研 🦅 究疾病机制和 🌳 筛选潜在疗法。
干细胞芯片 🐞 ：开发 🐝 基于微流体技术的设备，用于高通量干细 🌳 胞筛选和鉴别。
再生医 🦢 学转化：促进干细胞新药从实验室到临床的转化，惠及 🐒 更多患者。
监管 🦄 和道 🍁 德考虑 🐟
国际社会正在努力建立干细胞新药开发的监 🌲 管框架，以确保安全性和有效性。同，时干细胞，技。术。也引发了道德和社会问题如胚胎干细胞的使用和基因增强这些问题需要通过广泛的利益相关者参与和政策辩论来解决
结论国 🦁 际医学干细胞新药研发正在快速发展，有望为各种疾病提供新的治疗方法。政府、制药、公。司学，术。机构和非营利组织的共同努力对于推动这一领域的进步至关重要通过负责的监管和道德考量干细胞新药有望改善患者的生活和推动医疗保健的未来
3、国际干细胞最新 🐳 进 🐶 展
国 🌷 际干细胞最新进展
再生 🐶 医学 🌾 的 🐱 突破
iPS 细胞的 🌹 发展：诱导多能干细胞 (iPS) 通过将成熟细胞重新编程为类似胚胎干细胞 🦈 的状态而产生细胞。iPS 具。有改善疾病和修 🐡 复受损组织的潜力
器官 🐘 类器官的生成：科学家正 🕷 在使用干细胞来生成体外器官类器官，这些器官类器官模仿真实器官的结构和功能这。可以用于疾病建模、药。物测试和再生医学
干细胞疗法的临床试验：大量临 🐦 床试验正在进行，以，研，究干细胞疗法的安全性和有效性用于各种疾病如帕金森病、脊 🐎 髓损伤和心脏病。
精准医学 🦉 的进步
基因编 🌾 辑技术：CRISPRCas9 等基因编辑技术允许科学家对干细胞的基因进行精确改变。这。为开发针对患者特定基因突变的个性化治疗方法提供了机会
单细胞分析单细胞分析：技术使科学家能 🐈 够在单个干细胞水平上研究基因表达和表型。这。对于了解干细 🦢 胞异质性和识别潜在的治 🐬 疗靶点至关重要
新兴技术3D 打印打印：3D 技术正在用于创建具有特定结构和成分的干细胞支架。这有。助于控制干细胞的分 🦢 化和生成更复杂的组织
微流体平台微流体平台：可以用于培养和操纵干细胞 🦊 ，提供精确控制其微环境的能力。这可以。增强细胞培养效率并促进组织工程
纳米技术纳米技术：正在探索用于递送干细胞和药物 🍁 的纳米材料。这。可以提高治疗的靶向性和有效性
监管和 🌺 伦 💐 理挑战
监管框架：对干细胞研究 🐘 和治 🪴 疗的监管框架正在不断发展，以确保患者安全和伦理道德。
伦理考 🐴 量：干细胞研究引发了诸如胚胎使用、克隆和遗传改变等伦理问题。持。续的讨论和跨学科对话对于在前进时解决这些问题至关重要
展望干细胞研究领域不断快速发 🌴 展，新的突破不断出现。预计随着再生医学、精，准。医学和新技 🦋 术的持续进步干细胞将继续在未来医学中发挥至关重要的作用
4、干 🦊 细胞公司排行榜
全 🐯 球干细胞公司排 🌺 行 🌸 榜
根 🐛 据收入排名（2022 年）
1. 百济神 🦋 州（中国）
2. 赛诺菲（法 🐒 国）
3. 武田 🦁 制药（日本 🦉 ）
4. 阿 🌲 斯 🐟 利康（英 🐟 国）
5. 罗氏 🌷 制 🦆 药（瑞士）
6. Celldex Therapeutics（美 🐺 国 🐕 ）
7. Stemcentrx（美 🌷 国 🕸 ）
8. Mesoblast（澳大 🌸 利亚 🦁 ）
9. Translate Bio（美 💐 国 🕷 ）
10. Vericel（美 🐺 国 🐧 ）
根据市值排名 🦁 （2022 年 🦊 ）
1. 百济神州 🌼 （中国 🐳 ）
2. Magenta Therapeutics（美 💮 国 💮 ）
3. Verve Therapeutics（美 🐅 国 🌵 ）
4. CRISPR Therapeutics（瑞士 🌲 ）
5. Editas Medicine（美国 🐬 ）
6. Intellia Therapeutics（美国 🦁 ）
7. Beam Therapeutics（美 🐶 国 🌿 ）
8. Allogene Therapeutics（美国 💐 ）
9. Fate Therapeutics（美 🐈 国 🌾 ）
10. Arcellx（美 🌼 国）
其 🐛 他 🌼 值 🦁 得注意的公司：
Adipo Therapeutics（美 🐟 国 🐠 ）
Alnylam Pharmaceuticals（美国 🌾 ）
Capricor Therapeutics（美 🐞 国 🌿 ）
Cellular Biomedicine Group（中 🦍 国 🐝 ）
cCAM Biotherapeutics（美 🕷 国 🌾 ）
Cellerant Therapeutics（美国 🐺 ）
Cytokinetics（美 🌻 国）
Cytosorbents（美 🌷 国 🕊 ）
FibroGen（美 🕊 国 🦋 ）
Gamida Cell（以色列 🐼 ）
请注意，排名可能会根 🌿 据时 🌷 间和所 🐅 使用的指标而变化。
