2020干细胞新 🐟 药（2022年干细胞新药）
- 作者: 郭苏洛
- 来源: 投稿
- 2025-09-06
1、2020干细胞新药 🍁
2020 年获得批准的 ☘ 干细胞新药
ALLO715：由 Allogene Therapeutics 开发，是 🌲 针对 B 细胞淋巴 🌷 瘤的细胞 🐼 CART 疗法。
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)：由 Juno Therapeutics 开发，是针对 🦁 复发或难治性 🦊 大 B 细胞淋巴瘤的细胞 CART 疗法。
CAR TYescarta (axicabtagene ciloleucel)：由 Kite Pharma 开发，是针对复 💐 发或 🐵 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的细胞 CART 疗法。
Tecartus (brexucabtagene autoleucel)：由 Gilead Sciences 开发 🐴 ，是针对复发或难治性套细胞淋巴瘤的细胞 CART 疗法 🦊 。
Kymriah (tisagenlecleucel)：由 Novartis 开发，是针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病和弥漫性大细胞淋巴 B 瘤的细胞 CART 疗法 🐎 。
2020 年进入临床试验阶段的干细胞新 ☘ 药
MSC01: 由 StemCells, Inc. 开发 🦅 ，是一种用 🦍 于治疗 COVID19 感染的间充质干细胞疗法。
CTX001: 由 CytoDyn 开发，是一种用于治疗 HIV 和 COVID19 感染的 🐧 脐带血干细胞疗法。
RemestemcelL (remestemcelL)：由 Mesoblast 开 🐼 发，是一种用于治疗急性呼吸 🐧 窘迫综合征（ARDS）的间充质干细胞疗法。
Prochymal: 由 Osiris Therapeutics 开发，是一种用于治疗移植物抗宿主病（GVHD）的脐带血干细 🐧 胞疗法。
Cord Blood Therapy: 由 Duke University 开发，是一 🍁 种用于治疗脑瘫的脐带血干细胞疗法。
这些干细胞新药有望为 🐈 各种疾病提 🕸 供新的治疗选择。在治疗过程中仍然需要谨慎，并。应根据具体 🐺 的患者情况和医生指导来进行治疗
2、2022年干细胞新 🌸 药
2022 年获批的新 🦁 干细胞 🐶 药物
蒂沙吉尼伦塞 🐟 (Tecartus)：一种嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性细胞 B 淋巴瘤。
阿基西塔隆 (Idecel)：一种 CAR T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性非霍奇 🦅 金淋巴瘤。
贝林纳萨玛b (Belantamabmaf)：一种 B 细胞成熟抗原 🐅 (BCMA) 定向抗体偶联物，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。
2022 年处于 🐅 后期研究阶 🌴 段 🦊 的干细胞药物
CTX110：一种间充质干 🐯 细胞疗法，用于治疗缺 🐒 血性 🍀 中风。
PSC101：一种多能干 ☘ 细 🦅 胞衍生的胰岛样细胞疗法，用于治疗 1 型糖尿病 🐦 。
ALLO501A：一种同种异体自然杀伤 (NK) 细胞疗法，用于治 💮 疗复发或难治性血液恶性 🌵 肿瘤。
有望在 2023 年获 🦆 批的干细胞 💐 药物
仑凯提尼 (LentiGlobin)：一种 lentiviral 载体基因 💮 疗 🍀 法 🌳 ，用于治疗 β 地中海贫血。
ATG101：一种同种异体 T 细 🦢 胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。
ESO121：一种 🌴 多肽类细胞因子，用 🐒 于 🐛 治疗炎症性肠病。
值 🐎 得注意 🐋 的趋 🦍 势
嵌 🐛 合抗原受体 T 细胞疗法继续在血液恶性肿瘤的治疗中取得重大进展。
间充质干细胞和多能干细胞疗法正在神经退行性疾病和 🐝 糖尿病等适应症中进行探索 🐛 。
同种异体细胞 🐅 疗法 ☘ 正在作为免疫治疗的下一波浪潮出现。
基 🐒 因疗法有望解决遗传性疾病和血液 🐕 疾 🌴 病。
3、2020干 💐 细胞药物 🐈
2020 年干细胞药物开 🦟 发的主要进展
CART 细胞 🪴 疗法 🐧
Kymriah (tisagenlecleucel)：首个获 FDA 批准的 CART 细胞 🌿 疗法，用于治疗复发或难治性细胞 B 急性淋巴细胞白血病 (ALL)。
Yescarta (axicabtagene ciloleucel)：第二种 🌿 获 FDA 批准的 CART 细胞疗法，用于治 🌹 疗复发或难 🌲 治性大细胞 B 淋巴瘤。
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)：第三种获 FDA 批 💐 准的 CART 细胞疗法，用于治疗复发或难治性弥漫性大细胞 B 淋 🐡 巴瘤。
间充质干细胞 🐎
Prochymal (干细胞因子)：一种同种异体间充质干细胞，获 FDA 批准用于治疗急性移植物抗宿主 🕷 病 (GVHD)。
Temcell HS (MSC)：一种自体间充质干细胞，获欧洲药品管理局 (EMA) 批准用于治疗硬化 🦁 症。
Stromedix：一种自体 ☘ 间充质 🌺 干细胞，用 🌹 于治疗膝骨关节炎的研究进展。
胚胎 🐈 干细胞 🕊
RPE65 基因治疗：使用胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞治疗视网膜色素 (RPE) 变性的临床试验取得积 🌻 极结果。
脊髓损伤：研究人员使用胚胎干细胞衍生的神经元和胶质细胞治疗脊髓损伤 🌲 取得了突破。
其 🐛 他干细胞 🐵 疗法
诱 🐴 导多能干细胞 (iPSC)：iPSC 可 🍀 用于产生特定的细胞类型用于，再 💮 生医学和药物开发。
外泌体：干细胞 🐟 释放的外泌体含有生物分子，可用于治疗各种疾 ☘ 病。
干细胞培养：新的干细胞培养技术正在 🌵 开发中，以提高效率和安全性。
监管框架美 🐛 国食品药品监督管理局 (FDA) 和 EMA 继续更新干细胞药物的监管框架。
重点关注患 🐘 者安全、制造标准和临床试验设计。
展望未来，干，细胞药物有望用于治疗广泛的疾病包括癌症、神、经退行性疾病心脏病和再生医学。持。续的 🕷 研究和监管的发展将为干细胞疗法的安全和有效应用铺平道路
4、6款干细胞新药试 🐅 验
6 款 🦊 干细胞新药试验
1. 再生心脏组织：针对心力衰竭患者，使，用患者自身心肌细 🐡 胞产生 🌻 的干细胞来再生受损 🐘 的心脏组织改善心脏功能。
2. 治疗帕金森病：将 🐕 神经干细胞移植到患者的大脑中，帮，助产生多巴胺神经元从而改善运动症状和生活质量。
3. 修复脊髓损伤：使用胚胎干细胞或诱导多能干细胞生成神经元和其 🌷 他脊髓细胞，帮，助重建受损的神经通路恢复运动 🐡 和感觉 🐝 功能。
4. 治疗血液疾病：使用造血干细胞来重建患者受损或丧失的骨髓治疗，白血病、淋巴瘤和镰状细胞病等疾病 🪴 。
5. 逆转糖尿病：将胰腺 β 细胞产生的干细胞移植到患者的胰腺中，帮助生产胰岛素并控制血 🕸 糖水平。
6. 皮肤再生：使用 🐬 表皮干细胞来修复大面积烧伤或 🐎 创伤后的皮肤，促进组织再生并减少疤 🐵 痕形成。
