干细胞转化研究专项（干细胞临床转 🐘 化(应用)指导原则）

1、干细胞 🐶 转化研究 🦢 专项

干细 🐕 胞转化研究专项

“干细胞转化研究专项”是由国家科技部和国家自然科学基金会共同资助，旨，在促进干细胞基础研究 🍁 和转化 🌲 应用推动干细胞 🐯 技术在疾病治疗、组织修复和再生医学领域的创新发展。

该专项重点支持以下研究 🌳 领域：

干细胞诱导分 🐯 化和再生 🦉 医学

干细胞治 🐈 疗技术和机 🐞 制研究

干细胞药 🦄 物筛选和 🌺 评价 🦄 体系

干 🦁 细胞组织工程和再 🐝 生材料 🐟

干细胞 ☘ 质量控 🐺 制和安全评价

该专项提 🐯 供以下支持方式：

基础研 🦆 究 🐞 项目资 🐋 助

转 🐒 化研究 🐕 项目资助

国际合作项目 ☘ 资助 🐋

人才培养项 🐘 目 🦄 资助

专项资 🍁 金资 🌸 助 💐

符合以下条件的单位和个人可以申 💐 请该专项资 🐈 助 🕷 ：

高等院校、科、研 🐞 院所企业等单位

从事干 🦋 细胞相关研究的国 🐎 内外专 🦁 家学者

申请者须按 🐺 照专 🐺 项的申报指南进行申 🐼 报。主要流程如下：

提交预 🐝 申请

专 🐱 家 🌻 评审 🐱

提 🌴 交 🐟 正式申 💮 请

专 🐋 家评审

立项 🐺 资 🐬 助 🦊

自启动以来，“干细胞转化研究专项”已，资，助，了一批具有重大科学价值和转化潜力的项目取得了 🐴 丰硕成果推动了干细胞领域的创新发展为我国干细胞技术在疾病治疗、组织修复和再生医学领域的应用奠定了坚实基础。

2、干细胞 🦊 临床转化(应用)指导原则

干 🐒 细胞临床 🕷 转化（应用）指导 🍁 原则

干细胞疗法作为一种新兴的医学技术，具有巨大的治疗潜力为。了，确。保，其。安全 🦊 有效地应用于临床制定明确的指导原则至关重要本原 🐈 则旨在为干细胞临床转化提供全面指导涵盖从研究到商业化的各个环节

1. 伦 🌼 理和法规

遵守伦理原则，尊重患者权益和隐 🐶 私。

遵 🌾 守 🍀 现行法规和准则，确保研究和临床试验的合规性。

建立透明的决策制定流程，涉及利 🐶 益相关者参与。

2. 研究和 🐵 临床试 🌷 验 🌲

进行严 💮 格的 🐯 科学研究，以评估干细胞疗法的安全性和有效性 🌳 。

设计和 🦆 开展符合 🌷 循证医学原则的临床试验。

确保患者知情同 🐡 意并了解 🐶 潜在风险和收益。

监测和报告临床试验结 🐋 果，包括不良事件和长期安全性。

3. 干细胞 🐦 来 🐞 源和制备

明确干细胞 🌴 的来源（例如胚胎胎、儿 🌻 、成人组织）。

采用标准化制备 🐈 方法，确保干细胞的质量和一 🍁 致性。

对干细胞进行全面表征，包括 🌷 鉴定和功能评估。

4. 治 🪴 疗 🌳 规范 🌷

为特 🐬 定适应症 🍁 制定标准的治疗规范。

明确治疗剂量、给药途径和治疗 🌾 频率 🌷 。

监测患者反应并根 🐋 据临床需要 💐 调整治疗方案 🐝 。

5. 质量控 💐 制和风险管理

建立严格的质量控制系统，确保干细胞产品 🐈 的安 🦆 全性和效力。

实施风险管理计划 🍁 ，识别和减 🦅 轻潜在危害。

定 🍀 期进行 🍀 产品监督和药后监测。

6. 监 🦊 管审 🦋 批 🦟

遵守相 🐟 关监管机构的审批程序。

提 🐅 供充分的科学证据证，明干细胞疗法的 🌵 安全性和有效性。

与监 🐼 管机 🍁 构密切合作，确保遵守标准。

7. 商业 🐱 化和 🍁 市场准 💮 入

制定清晰的商业化战略，包括市场定位和定 🌸 价。

建立强 🕸 大的 🦈 销售和分销网络。

确保公 🐴 众获 🦁 得准确和 🦍 可靠的信息。

8. 后续监 🐋 测 🦈 和 🌲 研究

持续监测干细 🍀 胞疗法上市后的安全性和有效性。

开展后续研究以优化治 🌳 疗方法 🍀 并发现新适应症。

与患 🐦 者和利益相关者就持 🕊 续改善进行交流。

遵循这些指导原则对于安全有效地将干细胞转化为临床应用至关重要。通过合作、透明和对科 🐬 学严谨性的承诺，我，们。可以利用干细胞疗法的全部潜力为患者带来新的希望 🐛 和治疗选择

3、干细胞转化研究专项 🌳 工作

干细胞转 🌴 化研究 🐒 专项 🌲 工作

一 🕷 、背景及意 🌷 义

干细胞转化研究是人类 🌼 健康事业发展的重大战略方向。为加快干细胞转化研究进程，推进，我国干细胞治疗产业发展科技部于 2020 年启动了干细胞转化研究“专项”。

二 🐦 、专 🐝 项实 🐎 施情况

专项自启动以来，共资助了 20 余项重大项目和余项重 30 点项 🐵 ，目覆盖了干细胞基础研究、临、床、前研究临床研究产业化和标准化体系建设等领域专项。实，施两年来取得了显著进展 🐒 ：

（一）基础 🌴 研究突破

揭示了干细胞自我更新 🐵 和分化调控 🦆 的新机制。

发现了新型 🕊 干细胞来源和 🐧 诱导多 🐬 能干细胞生成技术。

建立了 🕊 高通量筛选和体外疾病模型，加快了干细胞转化研究进程。

（二）临床前研究 🐼 进 🐼 展 🐠

验证了多种干细胞治疗 🦆 方法的安全性和有效性。

建立了干细胞制备和质量控制标准，提高 🌻 了细胞治疗的安全性。

为干细胞 🦉 临床研 🦊 究奠定了坚实基础 🦋 。

（三）临床研究 🐅 进展

启动 🦁 了多项干细胞治疗临床试验，涵盖了心血管疾病、神、经系统疾病免疫系统疾病等多个疾病领域。

取得了良好的临床 🐘 效果，为干细胞治疗的临床应用提供了有力支撑。

（四）产业化 🌼 进 🐶 展

促 🌼 进了干细胞治疗产业链的形成形成了干细 💐 胞，制备、储、存 🐶 运输和应用的完整产业体系。

建成了一批符合 GMP 标准的干细胞生产基地，提高了干细胞治疗产品的质量和安全性 🐈 。

（五）标 🌹 准 🐧 化体系建设 🐺

制定了干细胞制备、检测和 🐟 评价等一系列标准，统一了行业规 🐺 范。

建立了干细胞注册和追踪管理系统，保障了干细胞治疗 🐳 的安全 🌾 性和可追溯性。

三 🦆 、成效评价

干细 🐺 胞转化研究专项的实施，促，进了我国干细胞研究和产业的 🐈 快速发展取得了一系列重要成效：

（一 🌸 ）提升了干细胞研 🐒 究水平

突破了干细 🐛 胞基础研究和临床 🍀 转化瓶颈。

培养了 🐎 一批高水平 💐 的干细胞研究人才 🌿 。

增强了我国在干细胞领域的话 🐅 语权和国际影响力。

（二 🌼 ）推动了干细胞产业发 🐘 展 💐

催生了干细胞 🐧 治疗产业，形成了 🐵 完整的 🌴 产业链。

促进了干细胞 🐕 治疗产品和技术走出实验室走，向临床应用。

为干细胞产业的持续发展 🌳 提供了支撑。

（三）造福了广 🐘 大患者 🦍

为多种疾病患者带来 🐈 了新的治疗希望。

提 🦍 高了患者的生存率和生活质量。

减轻 🌷 了患者的经济 🐟 负担 🦉 。

四 🐡 、下一步工 🦅 作计 🦊 划

下一步 🦄 ，专项 🌷 将继续 🌴 围绕以下重点领域开展工作：

继续推进 🦆 干细胞基础研究，攻克关键科学问题。

加快干细 🐋 胞临床 🦁 研究进程，扩大干细胞治疗的应用范围。

完善产业化体系，促进干细胞治疗产品和技术的规模化生 🌲 产。

加强标准化体系建设，保障干 🐘 细胞治 🕷 疗的 🦆 安全性和有效性。

建设干 🦅 细胞转化研究中心和产业园区，打造干细胞转化研究和产业集聚区。

4、干细胞研究和 🐒 临床转化指南

干细 🦉 胞研究与临床 🪴 转化指南

定义干 💐 细 🌿 胞及其 🐝 独特特性

干细 🍁 胞研究的伦 🦊 理 🐳 考虑

干细胞来源和类 🌸 型

干细胞 🕷 分离与培养

干细胞分 🦍 离技术

干细胞培养基和培养条件 🦈

干细胞扩增和 🐈 传代

干 🐴 细胞分 🐱 化与定向

干细 🌷 胞分化为特定细胞类型的 🕷 机制

分化 🐋 诱导和定向方法

分化效 🐈 率 🐒 的 ☘ 评估

干 🐡 细胞质量控制与 🌴 标准化

干细胞 🦄 身份验证和纯度评估

干细胞基因组 💐 和表观基因组稳 🦋 定性

制造工艺和 🦁 质量控制 🐬 标准 🦄

干细 🐳 胞移植 🐼 与安全

干细胞 🐛 移植 🦋 策略和 🌺 给药途径

移植前准备 🪴 和 🐵 后期 🌸 监测

免疫抑制和 🐟 排斥反应管理

干 🦅 细 🐎 胞移 🐱 植的风险和并发症

干 🌷 细胞在疾 🦉 病治疗 💐 中的应用

临床前研究 🐶 和动物模型

临床试验 🐈 设 🐠 计和 🐘 监管

干 🐕 细 🐘 胞产品商业 🦄 化

未来 🐶 展 🌷 望与挑战 🌸

干 🌴 细胞研究的未来方向

临床转化面临的挑 🐼 战

个性化治疗和再生医学的潜力 🦟

干 🦊 细胞术语 🌼 表

干细胞研 🐝 究和临 🌿 床转化监管 🍀 机构

干细 🐠 胞储存 🐕 和运输指南

干细 🐛 胞研究和临床转 🦋 化教育和培训资源