干细胞制剂的 🪴 制定依据（《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行 🌳 )》）

1、干细胞制剂 🕊 的制 🕷 定依据

干细 🐅 胞制 🌼 剂制定依 🍁 据

干 🦁 细胞制剂的制定根据以下原则和指 🦄 南：

1. 循证医学 🦢 证据

制剂的制定应基于已发表 🦉 的临床前和临床研究证据。

证据应证明干 🌴 细胞治疗的安全性和有效性。

2. 监 🦄 管 🐬 指南 🐟

制剂应符合国 🐎 家和国际监 🐒 管机构制定的指南，例如 🦟 ：

FDA（美国食品药 🐶 品监督 🐅 管 🦄 理局）

EMA（欧 🌿 洲药品管 🐞 理局）

ICH（国 🐘 际协调会议 🌼 ）

3. 良 🦊 好生产规范（GMP）

制 🌿 剂应按照 GMP 要求生产，以确保其安全性、纯度和功效。

GMP 包括 🐋 设施设、备、人员和流程的 🌴 标准化。

4. 质量控 🦟 制

制 🐵 剂应经过严格的质量控制测试，包括：

干细胞 🐞 身份和 🐎 纯度

污 🪴 染物测试 🐴

功效 🌳 检 🪴 测

5. 安 🦅 全性考虑

制剂应经 🌾 过详细的安全性评估，包括：

毒 🦅 性研 🐛 究 🐵

免 🐧 疫 🐶 原性 🦈 评估

致癌 🐠 性评 🕊 估 🐱

6. 临 🐕 床 🕊 需 🕊 求

制剂应满足明 🐺 确的未 🐝 满足的临床需 🐦 求。

应明 🐈 确目 🐳 标疾病或适应症 🍁 。

7. 个 🐟 性化治 🦢 疗

制剂的开发可能需要考虑个性化治疗 🦍 ，例如：

患者 🦟 特异性干细胞来源 🕸

针对 🐼 特定疾病的干细 🌴 胞工程

干细胞制剂的 🦟 制定通常涉及以 🐺 下步 🦆 骤：

1. 靶标疾 🐞 病 🌿 或适应症的识别

2. 干 🌺 细胞类型的选择和鉴定

3. 生 🐦 产方法的优 🦅 化

4. 临 🐴 床 💐 前安全性和功效研究

5. 监管申请 🦊

6. 临 🌼 床 🐟 试验

7. 市场批 🐱 准 🐎

2、《干细胞制剂 🦆 质量控制及临 🐺 床前研究指导原则(试行)》

《干细胞制剂质量控制及临 🍀 床前 🦅 研究指导原 🦍 则（试行）》

第一部分 总 🪴 则

1. 目 🐠 的 🌲

2. 适 🌾 用范围

3. 术语和 🐯 定义 🐟

第二部 🦋 分 干细胞制剂 🪴 的质量控制

1. 原材 🐟 料 🌵 控 🦅 制

2. 制备 🍁 工艺控 🐞 制

3. 产品质 🐋 量控制 ☘

4. 稳定性 🌿 研究

第三部分 🕊 干细胞制剂的临床前研 🪴 究 🌲

1. 临床前安全 ☘ 性 🦉 评 🦋 价

2. 临床前有效性评价 🌵

3. 免 🐠 疫原性评价 🐵

4. 致瘤性评价 🐯

第四部分 临床试验 🌸 管 🌴 理

1. 临床试验设计 🦟

2. 受试者入选 🐬 标准

3. 临床试验监 🦢 测

4. 不 🐯 良 ☘ 事件管理

第五 🦈 部 🌸 分 🌵 监管要求

1. 注册管 🌹 理 🐋

2. 生产 🐎 质量管 🐡 理规范（GMP）

3. 临床试验质量 🪴 管理规范 🐘 （GCP）

4. 其他相 🌺 关 🐬 法规 🐛

干细胞制剂分类 🕸

干细胞制剂质量控制项目 🌴

干细胞制剂 🦈 临床前 💮 研究项目

干 🌳 细胞制剂临床试 🦁 验要求

参考 🌵 文件 🍀

3、干 🌼 细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)

干细 🌼 胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试 🐎 行）

第 🐟 一章 总则

第一条 为了确保干细胞制剂的质量和安全 🐅 ，指，导临床前研究的开展制定本原则。

第二条 本原 🦄 则适用于干细胞制剂的质量控 🍀 制和临床前研究。

第三条 干细胞制剂质 🌾 量控制和临床前研究应当遵循相关法律法、规和技 🦉 术规范。

第二章 质 🐛 量控 🐈 制

第四 🌻 条 干细 🌺 胞制剂质量控制应当包括：

（一 🕸 ）原料和辅 🌲 料的质量控制；

（二）制备工艺 🌵 的 🦍 验证和 🌾 优化；

（三）制剂成品的 🦆 检测和放行。

第五 🦅 条 原料和辅料的 🌹 质量控制应当符合 🐬 相关标准和规范。

第六条 制备工艺的验 🦄 证和优 🐦 化应当包括：

（一）培养 🕸 基培养、条 🦆 件和培养时 🍁 间的研究；

（二 🐯 ）干细胞 🦟 扩增和分化的研究；

（三）干细胞分离和 🐬 纯化技术 🌵 的研究。

第七条 🐒 制剂成品 🐦 的检 🦢 测和放行应当包括：

（一）细胞形态学和活力 🌿 检测；

（二）免疫表型 🐬 检测；

（三）遗传学 🌺 稳定性检测；

（四 🍀 ）微 🦄 生物检测 🦅 ；

（五）内毒素检测 🦁 。

第三章 🐎 临床 🦅 前研究

第八 🐠 条 临床前研究应 🐯 当 🐒 包括：

（一 🦈 ）动物实验；

（二）药理 🐒 毒理学研究；

（三 🐶 ）安全性评价。

第九条 动物实验应 🐬 当符 🐦 合相关动物福利和实验伦理规范。

第十 🌳 条 ☘ 药理 🦍 毒理学研究应当包括：

（一）急 🍀 性毒性研究；

（二）亚急性毒性研究 🐺 ；

（三 🦍 ）生殖 🐶 毒 🐼 性研究。

第十 🕊 一条 安全性评价应当包括：

（一 💐 ）致瘤 🌷 性研究；

（二）免 🌺 疫原性研究；

（三）致畸 🦉 性研究。

第十二条 临 💮 床前研究数据应当真实可靠，能够为干细胞 🕸 制剂的临床试验申请提供科学依 💮 据。

第四 🕊 章 🐘 附则

第十三条 本原 🐅 则由国家卫生健康委员会负责解释。

第 🌷 十四条 本原则自发布之日起施行。

4、干细胞制剂制备质量管 🦋 理自律规范

干细 🦟 胞制剂制 🐠 备 🌲 质量管理自律规范

为促进干细胞制剂的规范化制备，确，保干细胞制剂的安全性和有效性特制 🦄 定本自律规范本规范。适用于从事干细胞制剂制备的医疗机构、科。研机构和生产企 🌻 业

第一 🌷 章 🐈 总 🐛 则

第 🌷 一条 本自律规范所称干细胞制剂，是，指利用科学技术方法制备的含有干细胞或其衍生细胞的生 🪴 物制剂 🐠 。

第二条 干细胞制剂的制备应当遵 🐬 循科学、规范和安全原则，符合国家相关法律法规和技术 🐒 规范的要求。

第 🐘 二章 场 🌾 所和设施

第三条 🍀 干细胞制剂的制备场所应当符合以下条件：

（一）具有独立、洁、净有序的制备 🐵 区域；

（二）配 🐶 备必要的 🐠 制备设备、仪器和耗材 🌸 ；

（三）建立 🪴 完善的环境监测体系，确保 🕸 制备区域 🌷 的微生物和环境污染控制达标。

第三章 🐋 人 🐒 员管 🐠 理

第四条 从事干细胞制剂制备的人员应当具备相应的 🌴 专业知识和 🌹 技术能力，并接受严格培训。

第五条 干细胞制剂制备人员应当遵守 🐛 无菌操作规范，穿，着洁净工作服进入制备区域前进行灭菌处理。

第 🦉 四章 🐧 原料管理 🐝

第六条 干细胞制剂的原 🐦 料来源应当可靠，并经过严 🐧 格的身份验证。

第七条 原料的采集、储、存运输和使用应当符合相关标准和规范，确保原料的质量和 🦟 安全性。

第五章 制备流 🐬 程

第八条 干细胞制剂的制备流程应当科学、规范和可控 🦁 ，并经过 🐝 充分的验证。

第九条 🐅 制备过程中应当严格控制关键工艺参数，确保制剂的质量 🦈 和安全性。

第十条 制 🐠 备完成后，应，当对制剂进行相关检测并出具检测报告。

第六章 质量 🌼 控 🐴 制 🕷

第十一条 干细胞制剂 🐟 的制备应当建立完善的质量控制体系，包 🍁 括：

（一）原 🕸 材料质量控制；

（二）过 🐶 程质 🐎 量控制；

（三）成 🐯 品质 🌾 量控制。

第十二条 🐅 应当定期对制备过程进行验证和评估，持续改进质量管理体 🐯 系。

第七章 记录与保 🐕 存 🌺

第十三条 干细胞制剂的制备应当建立 🌲 完 🐘 善的记录管理 🐯 体系，包括：

（一 🐘 ）原 🦅 材料 🍁 记录；

（二 🐳 ）制备 🦉 过程记 🌸 录；

（三 🐳 ）检测记 🐶 录 🦉 ；

（四）质量 🐬 管理记录。

第十四条 记录 🐘 应当真实、准、确可追溯，并保存规定 🐱 年限。

第八章 不良事件监 🌾 测和报 🌴 告

第十五条 干细胞制 🌸 剂制 🐠 备单位应当建立不良事件监测和报告制度 💐 。

第十六条 🌸 发生不良 🐬 事件时，应当及时上报主管部 🦉 门和相关机构。

第九 🐝 章 自律措 🦉 施

第十七条 干细胞制剂制备单位应当自觉遵守本自律规范，并接受相关部门的监督 🐳 检查 🐳 。

第十八条 违反本自律规范的单位，应 🐬 当 🦊 接受相关部门的批评教育、行政处罚 🌿 或其他处理。

干细胞制剂 🐒 制备质量管理 🌲 自律规范附则