干细胞药物何时上市（2022年干细胞新药）
- 作者: 刘羲颜
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、干细胞药物何时上市
干细胞药物上市时间表取决于具体疗法、开发阶段以及监管批准流程。
预估时间线：
12 期临床试验（安全性和剂量探索）： 35 年
3 期临床试验（有效性和安全性）： 57 年
监管审查和批准： 13 年
因此，预计大多数干细胞药物需要 915 年 才能上市。
当前进展：
2022 年，FDA 批准了第一个用于治疗眼科疾病的同种异体干细胞疗法。
2023 年，FDA 批准了第一个用于治疗急性移植物抗宿主病的自体干细胞疗法。
大多数干细胞疗法仍处于早期开发阶段，可能需要数年的时间才能完成临床试验和获得监管批准。
2、2022年干细胞新药
2022 年获批的干细胞新药：
1. LensiStem (角膜基质干细胞悬液)
适应症：治疗严重的角膜缘干细胞缺乏症
批准日期：2022 年 1 月 12 日
制造商：Oculentis
2. Revascor (人脐带血红细胞)
适应症：治疗镰状细胞疾病
批准日期：2022 年 1 月 28 日
制造商：MaaT Pharma
3. Kymriah (嵌合抗原受体 T 细胞疗法)
适应症：治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病 (ALL)
批准日期： 2022 年 3 月 11 日
制造商：诺华
4. Yescarta (嵌合抗原受体 T 细胞疗法)
适应症：治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤
批准日期： 2022 年 4 月 22 日
制造商：吉利德科学
5. Tecartus (嵌合抗原受体 T 细胞疗法)
适应症：治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤
批准日期： 2022 年 7 月 25 日
制造商：吉利德科学
6. Carvykti (嵌合抗原受体 T 细胞疗法)
适应症：治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
批准日期： 2022 年 3 月 28 日
制造商：强生
7. Breyanzi (嵌合抗原受体 T 细胞疗法)
适应症：治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤
批准日期： 2022 年 5 月 10 日
制造商：BMS
8. Abecma (嵌合抗原受体 T 细胞疗法)
适应症：治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
批准日期： 2022 年 3 月 28 日
制造商：BMS
9. AlloVir (异基因 T 细胞疗法)
适应症：治疗巨细胞病毒感染
批准日期： 2022 年 8 月 11 日
制造商：AlloVir
10. Hemgenix (基因疗法)
适应症：治疗甲状腺转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性 (ATTR)
批准日期： 2022 年 12 月 23 日
制造商：Alnylam
3、2020干细胞药物
2020 年干细胞药物
2020 年是干细胞药物领域激动人心的一年，取得了许多进展和创新。
获批的干细胞疗法
Mesoblast 的 Prochymal：一种异体间充质干细胞疗法，于 2020 年 1 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗儿童急性移植物抗宿主病 (GVHD)。
Pluristem Therapeutics' PLXR18：一种异体间充质干细胞疗法，于 2020 年 11 月获得加拿大卫生部批准，用于治疗 COVID19 的重症肺部感染。
正在进行的临床试验
Bone Therapeutics' ALLOB：一种异体间充质干细胞疗法，目前正在进行 III 期临床试验，用于治疗股骨头坏死。
ViaCyte's PECDirect：一种同种异体干细胞疗法，目前正在进行 II/III 期临床试验，用于治疗 1 型糖尿病。
Vericel's Epicel：一种自体角膜干细胞疗法，目前正在进行临床试验，用于治疗严重的角膜损伤。
研究进展干细胞来源的新型疗法：研究人员正在探索使用诱导多能干细胞 (iPSC) 和胚胎干细胞 (ESC) 来源的干细胞开发新疗法。
免疫调节干细胞：研究人员正在研究使用免疫调节干细胞，例如间充质干细胞 (MSC)，来治疗自身免疫性疾病和移植排斥。
干细胞生物工程：研究人员正在探索通过基因改造和生物材料支架对干细胞进行生物工程，以增强其治疗效力。
监管环境FDA 颁布了新的指导方针，明确了干细胞药物监管的途径。
欧洲药品管理局 (EMA) 也发布了更新后的科学建议，为干细胞药物的开发和批准提供指导。
2020 年在干细胞药物领域取得的进展为患者带来了新的治疗选择，并为未来创新铺平了道路。随着研究继续进行，我们可以在这一激动人心的领域期待更多突破。
4、2021干细胞药物
2021 年干细胞药物
干细胞药物是一个快速发展的领域，在 2021 年出现了以下一些显着进展：
获批的干细胞疗法
UCB：Avacopan，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH)
bluebird bio：Zynteglo，用于治疗β地中海贫血
Vertex：Exagamglogene autotemcel (exacel)，用于治疗镰状细胞病
Kite Pharma：Tecartus，用于治疗复发性或难治性 B 细胞淋巴瘤
正在进行的临床试验
Allogene Therapeutics：ALLO501，用于治疗复发性或难治性 T 细胞淋巴瘤
Fate Therapeutics：FT500，用于治疗移植后粒细胞减少症
Mesoblast：REX001，用于治疗慢性心力衰竭
Stempeutics：Stempeucel，用于治疗急性缺血性卒中
研究进展新干细胞来源的鉴定：研究人员发现了新的干细胞来源，例如胎盘和脐带血，这可以为干细胞疗法提供更多的选择。
干细胞工程技术：干细胞工程技术的发展使人们能够操纵干细胞的特性，使其更适合特定疾病的治疗。
个性化干细胞疗法：个性化干细胞疗法引起了广泛关注，该疗法使用患者自身的干细胞进行治疗，从而降低免疫排斥的风险。
干细胞分化和转分化：对干细胞分化和转分化的深入了解为干细胞疗法的应用提供了新的途径。
挑战尽管取得了进展，干细胞药物的开发仍面临一些挑战，包括：
生产规模化问题：为大规模治疗生产足够的干细胞仍然是一个挑战。
监管障碍：干细胞疗法的高度监管使获得批准和进入市场变得复杂。
成本：干细胞疗法通常昂贵，这可能限制其可及性。
展望干细胞药物是一个有前途的领域，有望为广泛的疾病提供新的治疗方法。随着研究和技术的不断发展，预计干细胞疗法将继续在改善患者预后中发挥越来越重要的作用。
