🌼 2021干细胞药物（2022年 🐴 干细胞新药）
- 作者: 朱赫言
- 来源: 投稿
- 2025-06-18
1、2021干细胞药物 🌵
2021 年干细胞药物的重大进展和突 🌷 破
1. CART 细胞疗法用于 🌳 血液系统恶 🌷 性肿瘤
Axicabtagene ciloleucel 和 tisagenlecleucel 被批准用于治疗特定类型的淋 🦁 巴瘤和白血病，带来了更高的缓解率和改 🐈 善总生 🦈 存期。
CARNK 细胞正在评估用于治疗血 🐞 液系统恶性肿瘤，展示出有 🐡 希望的结果 🌺 。
2. 间充质干细胞疗法 🐧 用 🌷 于关节炎和骨骼 🐱 疾病
异体脂肪 🪴 来源的间充质干细胞被用于治疗骨关节炎和膝 🐒 骨性关节炎，显示出减轻疼痛和改善功能。
间充质干细胞 🦈 还用于治疗骨缺损和骨质疏 🐠 松症，促进了骨再生。
3. 多能干细胞疗法用于 🦄 神 🍁 经系统疾 🦈 病
人诱导多能干细胞 (hiPSC) 被分化为神经元和神经 🐝 胶质 🦉 细胞，用于治疗帕 🐺 金森病、阿尔茨海默病和脊髓损伤。
hiPSC 衍生细胞疗法已进入临床试验，展示出初步的安全性和有效性 🐋 数据。
4. 干 🌲 细胞治疗用于心血管疾病
心 🌷 脏干细胞被用于治疗心力衰竭和冠心病，改善了心功能和心脏 🐯 再生。
间充质干细 🐎 胞也 🐛 用 🕸 于治疗心肌梗死，促进了血管生成和心脏修复。
5. 干细胞治 🐞 疗用于再生医学
皮肤干细胞被用于治疗烧伤 🐈 和慢性伤口，促进组织再 🐯 生和愈 🌼 合。
角膜 🐎 干细胞被用于治 🌷 疗角膜疾 🐶 病，例如干眼症和角膜穿孔。
骨髓间充质干细胞被用于治疗皮肤软组织 🐠 感染和慢性骨髓炎。
6. 干 🐛 细胞工程 🐳 和基因编 🦢 辑
CRISPRCas9 和其 🐝 他基因编辑技术用于修饰干细胞，使其更有效地靶向特定疾病 🕷 。
基 💮 因工程的 🌺 干细胞正被研究用于治疗镰状细胞病、地中 🐼 海贫血和囊性纤维化。
7. 干细胞药物的安全 🦄 性和监 🐛 管 🌷
干细胞药物的安全 🐋 性和监管仍然是持续关注的问题 🐝 。
监管机构正在制定期限 🦈 和标准，以确保干细胞疗法的安全性和有效性。
2021 年是干细胞药物领域激动人心的一年。取得了重大进展和突破，为。多，种，疾。病带来了新的治疗方案随着持续的研究和开发预计干细胞药物将在未来几年继续发挥重要作用改善患者的健康和生 🐳 活质量
2、2022年干细胞新 🐠 药
2022 年获 🐘 批 🐱 的干细胞新 🕊 药
Alofisel (ChondroCelect)：用于治疗软 🐞 骨缺损的同种异体软骨细胞 🕊 制品。
Zinteglo：用于治疗镰状细胞病和 β 地 🐺 β 中海贫血型的自体 🌹 基因编辑疗 🕷 法。
Lisocel (Breyanzi)：用于治 🐺 疗复发或难治性大 B 细胞淋 🌲 巴瘤的 🐱 自体细胞疗 CART 法。
Breyanzi (Idecel)：用于治疗复发或 🦋 难治性大 B 细胞淋巴瘤 🕊 的自体细胞疗 🌵 CART 法。
Tecartus (brexucabtagene autoleucel)：用于治疗复发或难 🌷 治性套细胞淋巴瘤的自体细胞疗 CART 法 🦉 。
Abecma (idecabtagene vicleucel)：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的自体 CART 细胞 🐧 疗法。
2022 年处于临床后期开发的干细 🌺 胞 🐘 新药
PSC101 (Vertex)：用于治疗 1 型糖尿病的异 🌾 体多 🌹 能干细胞衍生成熟胰 🪴 岛细胞。
CTX001 (Cytokinetics)：用于治疗心 🌴 力衰竭的心肌 💐 祖细胞疗 🦢 法。
UCB0107 (UCB)：用于治疗膝骨 🌺 性 🦁 关节炎的间充质干细胞疗法。
SB623 (StemBioSys)：用于治疗急性缺血 🐴 性卒 🦈 中的自体骨髓单核细胞疗法。
STK001 (STEMCELL Technologies)：用于治疗戈谢病的同种异体造血干细 🦢 胞疗法。
需要 🐛 注意的是，此 💐 ，列表并非详尽无遗并且新药的批准和开发情况可能会随着时间的推移而变化 🐎 。请。务必咨询医疗保健专业人士以获取最新信息
3、2020干 🐳 细胞药物
2020 年 🐯 干细 🌸 胞药物 🐯
2020 年，干细胞药物领域取得了重大进展。以下为当年的主要亮 💮 点：
获 🐯 批的新疗 🦈 法
日 🐼 本批准 iPSC 视网膜细胞治疗：这是全球首个获批的 iPSC（诱导多 🕷 能干细胞疗）法，用于治疗视 🌹 网膜变性。
美国批准 CART 细胞疗法 Kymriah：用于治疗复发性或难治性细胞 B 前体急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的儿童 🐯 和青年成人。
欧洲批准 CART 细胞 🌺 疗法 Yescarta：用于治疗 🕷 复 💮 发性或难治性大细胞 B 淋巴瘤。
临 🦍 床试验中的突破
干细胞用于治疗 COVID19：一项临床试验显示，来自脐带血和骨 🐶 髓的干细胞可改善 COVID19 患者的病情。
iPSC 神经元疗法用于治 🐋 疗帕金森病：早期临床试验显示神经元，iPSC 移 🌾 植可安全有效地改善帕金森病患者的运 🐵 动症状。
干细胞用于治疗脊髓损伤：临床试验表明，来自脐带血和骨髓的干细胞可 🐱 促进脊髓损伤 🐝 患者的再生和功能恢复。
监管进展美国食品药品监督管理局 (FDA) 发布指导原则发布：FDA 了有关干细胞和再生医学产 💐 品的监管指导原则，旨在确 🌳 保患者安全和创新开发。
行业投资干细胞治疗领域的投资持续增长：2020 年干细胞治疗领域的，融资，额达到数十亿美元表明行业对该领域的未来潜 🦁 力充满信 🌳 心 🦈 。
展望 🦉 2021 年 🐼
2020 年取 💮 得的进展为年 2021 干细胞药物的发展奠定了基础。预计未来一年将有更多 🐞 干细胞疗法获得批准，并。有，望进。一步推进临床试验随着行业继续投资和监管框架的完善干细胞药物 🐳 的发展有望在改善患者健康方面发挥越来越重要的作用
4、6款干细胞新 🦆 药试验
6 款干细 ☘ 胞新 🦍 药试 🍁 验
1. 干细胞疗法 🦉 治疗脊髓损伤
使用神经干细胞 🐵 移植到受损的脊髓中，有望促 🐟 进组 🐶 织再生和功能恢复。
2. 干细胞治疗帕金森氏 🦍 病 🌳
将多 🐴 能干细胞分化为神经元，然后移植到受损的大脑区域以补充丢失 🐕 的神经元。
3. 干细 🦍 胞治疗心 🐳 肌 🐛 梗死
使用心脏干 🦉 细胞或诱导多能干细胞 (iPSC) 产生 🐞 心脏细胞，旨在再生受损 🦍 的心肌组织。
4. 干细胞治疗老年性 🌷 黄斑变性
将视网 🐡 膜色素上皮 (RPE) 细胞移植到视网膜中以修 🦆 复受损的黄斑。
5. 干细胞治疗 🦈 退行性软骨疾病
使用软骨干 🌻 细胞或 iPSC 产生软骨细胞，旨在修复退化的软骨组织。
6. 干细胞 🌹 治 🦢 疗肝衰竭
将肝细胞移植到受 🌷 损的肝脏中，以补 🦊 充丢 🦋 失的肝细胞并改善肝功能。
