已 🐠 经上市的干细胞制剂（干细胞新药研发）
- 作者: 王洛苡
- 来源: 投稿
- 2025-07-11
1、已 🐞 经上市的干细胞制 🦊 剂
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批 🐠 准 🐕 的干 🌿 细胞制剂：
Provenge (sipuleucelT)：用 🪴 于治 🐒 疗前列腺癌的自体免疫疗法
Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 和 Tecartus (brexucabtagene autoleucel)：用于治 🐧 疗 🌲 非霍奇金淋巴瘤的自体 CAR T 细胞疗法
Kymriah (tisagenlecleucel) 和 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)：用 💐 于 🐼 治疗急性淋巴细胞白血病的自体细胞疗 CAR T 法
Alofisel (darvadstrocel)：用于治 🐼 疗复杂骨髓损伤的自 💐 体培养的造血 🍁 干细胞
Holoclar (limbal stem cell)：用于治疗角膜 limbal 干细胞 🐡 缺乏症
欧洲药品管理局 (EMA) 已批准 🦢 的 🐬 干细胞制 🦄 剂：
Flebogamma (fibroblast growth factors)：用 🦄 于治 🐶 疗静脉 🐱 溃疡
Recell (autologous keratinocytes)：用于 🐶 治 🍁 疗烧 🍀 伤
ChondroCelect (autologous chondrocytes)：用于治 🌺 疗膝关节软骨损伤
Maci (autologous chondrocytes)：用于治 🦅 疗膝 🍁 关节软骨损伤 🐕
Mesoblast (mesenchymal stem cells)：用 🐡 于治疗慢性心力衰竭和骨髓损 🦋 伤
中国国家药品监督管理局 (NMPA) 已批 ☘ 准的 🐝 干细胞制剂：
CordHealth (脐带间充质 🐎 干细 🌸 胞 🐋 )：用于治疗脑瘫
AngioMax (骨髓单核细胞)：用于治 🌸 疗下 🌿 肢动脉闭塞症
CartiCell (膝关 🐧 节软骨细胞)：用 🐕 于治疗膝关节软骨损伤
StemRegen (骨髓 🐱 间 🦄 充质干细胞)：用于治疗糖尿病足溃疡
EpiCord (外周血单个核 🐘 细胞)：用于治疗心肌梗死 🐳
其他正 🐺 在 🦉 开发中的干 🐞 细胞制剂：
治疗脊髓损伤 🐯
治疗神经退 🕸 行性疾病 🐟
治 🦆 疗 🐧 心 🌹 脏病
治 🦊 疗癌 🐘 症
请注 🐟 意，这，些信息并非详尽无遗您应在做 🦈 出任何医疗决定之前咨询您的医 🌼 疗保健提供者。
2、干细胞 🌷 新药 🐈 研发
干细胞 🍁 新药研发
干细胞具有自我更新和分化的能 🐈 力，使其成为再生 🐎 医学中极具潜力的候选者干细胞新。药。研发涉及使用干细胞开发治疗疾病的药物和疗法
干 🐋 细 🐞 胞类型 🦢
用于 🌸 新药研发的干细胞类型包括：
胚胎干细胞 (ESC)：源自早期胚胎，具有无限增殖并分化为所有 🐯 类型细胞的能 🐳 力。
诱导多能干细胞 (iPSC)：通过基 🦅 因 🌷 重编程从成年细胞中产生，具有与 ESC 相似的分化潜力。
体细 🦍 胞干细胞：存在于特定组织中，具有自我更新和分化为该组织细胞的能力 🌳 。
研发步骤干细胞新药 🐬 研发遵循以下步骤：
1. 疾病建模 🦆 ：使用干细胞创 🍁 建疾病模型以研究疾病机 🐡 制和测试新疗法。
2. 药物筛选：使用干细胞模型筛选候选药 🐅 物，识别具有治疗潜力的 🦋 化合 🐼 物。
3. 药物优化 🌾 优化 🦆 ：候选药物以 ☘ 提高功效和减少副作用。
4. 动物模 🌳 型试验：在动物模型中测试优 🦈 化后的药物以评估其安全性、有效性和剂量。
5. 临床试验：在人 🦅 类受试者中进行临床试验以确定药 🦊 物的安全性、有 💮 效性和适当剂量。
6. 上市批准：如果 🌺 临 🦆 床试验成功，药物将申请上市批准以用于商业销 🦊 售。
应用干细胞新药研发在多 🕷 个 🐴 治疗领域具有潜 🐺 在应用，包括：
再生医学：用于组织修复和再生，治疗心脏病 🌴 、中风和神经退行性疾病。
癌症治疗：开发针对癌症干细 🐺 胞的靶向疗法，提高治疗效果并减少复 🦊 发。
免疫疗法：利用干细胞生成免疫细胞以增强免疫系统对抗疾 🐟 病。
基因治疗：使用干细胞作为基 ☘ 因传递载体治疗，遗 🐶 传性疾病和癌症。
挑战干细胞新药 🦅 研发面临着一些 🐼 挑战，包 🦈 括：
伦理问题： ESC 的使用引发了伦理担忧，因为它们涉 🌷 及胚胎的破坏。
安全问 💐 题：确保干细胞衍生疗法 🌼 的安全性至 🌷 关重要，以防止肿瘤形成和免疫排斥。
生产 🐡 成本高：培养 🐕 和分化干细胞的成本可能很高，阻碍了 🌾 其大规模生产。
未来展望干细胞新药研发是一个快速发展的领域，具有改变医疗保健的潜力。随，着。技 🐡 术的进步和监管框架的完善干细胞衍生疗法有望成为多种疾病的有效治疗方 🍁 法
