干细胞转化 🍀 专项清单（干细胞临床转化(应用)指导原则）

1、干细胞 🌼 转 🌲 化专项清单

干 🐵 细 🦢 胞转化专 🦁 项清单

细胞干细胞 🐱

干 🌸 细胞 🐯 报告 🕊

干细 🐎 胞转 🪴 化医学杂 🐞 志

自然 💐 生物 🐧 技术

科学转化 🦋 医 🐈 学

会议和 🌵 研讨会

国际干细胞研 🐵 究协会（ISSCR）年会

美国 🌷 组 🌴 织工程学会（TERMIS）年会

世界再 🐟 生医学 🌴 会 🌲 议

干细 🌿 胞转化医学世 🪴 界大会

美国 🐟 移植协 💮 会（AST）年会 🌼

研 🐴 究机构和中心

威斯康星大学麦 🐘 迪逊分校干细胞与再生治 🐒 疗研究所

哈佛大 🦈 学干细胞 🕷 研究 🌵 所

加州大学旧金山分校干细胞 🕊 研 🌺 究所 🪴

索尔克 🦢 研 🌾 究所

赛诺菲再生医学中 🌺 心

政 🦉 府和监管机构 🐒

美国国立卫生研究院国（NIH）家心脏、肺 🪴 和血液研究所（NHLBI）

美国食品药品监督管理 🐧 局（FDA）细胞疗法办公室

欧洲药 🐯 品 🦊 管理局（EMA）

日本厚 💮 生劳 🦟 动省

蓝 🌴 鸟生物 🦍

Celgene

CRISPR Therapeutics

Regeneron Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals

非营 🐝 利 🐴 组织

国际 🐒 干 🌴 细 🌵 胞基金会

美国 🌵 干细胞网络

全国再生医学 🦉 联盟 🐯

干细胞 🍁 研究 🦊 协会

国家干细 🌸 胞公共 🐘 意识工具 🕸 箱

干细胞转化指 🕊 南

干细胞科学与转化医学期 🍀 刊 🕸

干 🦁 细胞资源中 🐡 心

2、干 🍁 细胞临床 🐳 转化(应用)指导原则

干细胞临床转化指 🐴 导原则

干细胞拥有极大的临床应用潜力，但其转化也面临着伦理和监管挑战。为 🌵 促进干细胞安 🐎 全有、效，和。负责任的临床转化制定了一系 🐎 列指导原则

1. 严 🦅 格的 🕸 科学审 🌹 查

临床前研究必 🐛 须遵循严格的科学方法，以确保干细胞产品的安全性和有 🦍 效性。

必须 🐵 评估干细胞产品的分化能力、增殖潜力和安全性。

2. 伦理 💐 考 🪴 量

干细 🐶 胞研究和转化必须遵循伦理原则，包括受试者的知情同意和对受试者福祉的保障。

必须考虑干细胞来源，避免使用有伦理 🦟 争议的来源（如胚胎）。

3. 监管 🍀 框架 🌸

政府 🐼 和监管机构应制定明确的 🐟 监管框架，以监管干细胞临床转化。

监管框架应 🐠 确保产品的安全性和有效性 🕊 ，同时允许创新和研究。

4. 良好 🦆 的 💮 临 🐶 床规范 (GCP)

临床试验应遵循 GCP，以确保 🌹 受试者安全和结 🦈 果的可靠性 🐎 。

试验设计应经 🌿 过伦理审查委员会审 🕷 查，并获得批准。

5. 数据透 🐛 明 🐯 度 🐕

临床试 🐧 验数据 🦟 应公开透明，以便审查 🕊 和讨论。

数据应包 🕸 括安全性和有效性 🐘 信息，以及对试验结果的公平解释。

6. 持续监 🐘 测

干细胞产品上市 🐝 后应进行持续监测，以评 🐬 估其长期安全性和有效性。

监测系统应包括不良事件报告和产后随 🐠 访。

7. 教 🍁 育和宣 🌵 导

医 🦁 生、患者和公众应接受干细胞科学和临床转化的教育。

教育计划应包括 🌿 干细 🕊 胞的潜力、风 🦋 险和伦理考量。

8. 国际合 🐎 作

干细胞临床转化应促进国际合 🌺 作，以分享最佳实践和促进协作研究。

国 🐺 际指南和标准应协调，以确保全球协调监管。

9. 持续改 🐳 进 🐘

干细胞临床转化指 🐡 导原则应定期审查 🌻 和更新，以反映科 🦢 学和监管进展。

通过持续改进，可以确保 🐼 干细胞安全、有效和负责任地转化为临 🐝 床 🐶 应用。

这些指导原则旨在为干细胞临 🦍 床转化提供框架，以确保受试者的安全、伦理和科学严谨性。通，过。遵循 🐧 这些原则我们可以促进干细胞研 🌿 究和应用的负责任和成功的转化

3、干细胞研究和临 🌲 床转化指南

干 🌵 细胞研究和临床转 🐞 化指南 💐

干细胞是一种具有自我更新和分化成各种特定细胞类型能力的 🐎 独特细胞。它。们有望革新再生医学 🐴 和 🐳 治疗各种疾病为了促进干细胞研究和临床转化，制定。明确的指南至关重要

1. 研 🐠 究伦理

确保研究遵守所有 🦍 适用的伦理准则和法规。

从知情自愿的捐赠 🐯 者那里获得干细 🌴 胞。

保 💮 护研究参与者的隐私和尊严 🐳 。

2. 干细胞分类和 🌼 特性

根据来源和分化潜力对干细胞进行分 🐬 类（例如，胚胎干细胞、iPSC、间充质干细胞）。

鉴定和 🐧 表征干细 🕊 胞的生物学特征，包括自我更新、分化能 🌸 力和安全概况。

3. 干细胞培养和 🦉 分化

建立受 💮 控的 🐴 培养条件以维持 🐺 干细胞的纯度和活力。

开发有效的 🐵 分化方案以生成所需的细胞类型。

优化细胞扩 🌷 增和转化 🐯 效率。

4. 动 🌾 物模 🦉 型

在动物模型中 🐎 进行前期研究以评估干细胞的安全性和有效性。

建立模型以模拟人类疾病并测试治疗方 🐡 法 🌸 。

仔细评 🦁 估动物研 🐯 究结果的可翻译 🦢 性。

5. 临 🦢 床前研究 💮

进 🐝 行全面的安全性、药效学 🐴 和毒理学研究。

评估干细胞的给药途径 🐼 、剂量和给药方案。

确 🌲 定治疗窗口和最佳治疗条件。

6. 临 🦆 床试 🐝 验

设计和实施严谨的临床试验以评估干细胞疗法的安全性、有效性和长期效 🌼 果。

根据 🌳 病情的严重程度和患者人群仔细选择受试者。

使用适当的终点措施和评估 🐟 标准。

7. 监 🐶 管 🪴 批准 🌷

就干细胞产品的制 🦄 造、使用和 🍁 商业化遵守监管要求。

寻求监管 🐱 机构（例 🌸 如 FDA、EMA）的批准。

定期监 🦊 测和评估上市后产品的安全性。

8. 制造和质量控制 🐱

建立符合 GMP 的设施以 🐦 生产临床级别的干 🦁 细胞产品。

实施严格的质 🦉 量控制措施以确保产品质量、纯度和一致性。

定期进行产品测 🕷 试和 🌼 验 🐯 证。

9. 教育 🐡 和培训 🐠

提供有关干细胞生物学 🦟 、临床转化和监管方 🦈 面的教 🌳 育和培训。

培养 🦁 一 🐺 支了解干细胞研究和应用的合 🌺 格劳动力。

10. 公 🐼 共参与和沟通

与公众、研究人员和利益相关者沟通干细胞研究和临床 🦟 转化的进展和影响。

解决伦 🌷 理 🦊 和社会问题，并促进对这项技术的 🦅 理解。

通过遵循这些指南，研 🌵 究人 🦟 员、临，床医生和监管机构可以共同推进干细胞研究和临床转化为患者提供新的治疗选择和改 🌼 善健康成果。

4、干细胞转化医学研究基 🌵 地 🐳

干细胞转化医学 🐼 研究基地

干细胞转化医学研究基地是一个致力于将干细胞科学应用于临床 🐕 治疗的研究机构。其。目标是开发将干细胞用于治疗 🌺 疾病 🍀 的创新疗法

基地的研 🐋 究重 🐈 点包 🦈 括：

干 🦢 细胞生物学：了 🐡 解 🦊 干细胞的特性、分化和自我更新能力。

疾病建模 🍁 ：使用干细胞建立疾病模型，以研究疾病的机制 ☘ 并开发治疗方 🌻 法。

细胞治疗：开发基于干细胞 🌼 的细胞治疗方法，用于治疗各种疾病。

组织工程：使用干 🐵 细胞创造新的组织和器 💐 官，以修复或取代受损的组 🦅 织。

基 🦅 地 🐴 配 🐅 备了先进的研究设施，包括：

干细胞培养实验室 🐼

分子生物学实 🐧 验 🦍 室

成 🐼 像设 🦁 备 🐠

细胞治疗 🍀 中心

基地汇集了来自不同学科的科学家 🦟 和临床 ☘ 医生 ☘ ，包括：

干细 🌷 胞生 🐅 物 🦉 学家

分子 🦉 生 🐳 物学家

遗 🐼 传学家 🐳

基地与大学、医院和行业合作伙伴合作，促 🐅 进干细胞转化医学领域的知识和技术的共享。

干细胞转化医学研究 🌵 基地旨在通过 🦁 ：

开发新的治疗 🐅 方法，改善患者的预后。

推动干 🐱 细胞科学领域的发展。

为干细胞疗法 🐵 的 🦢 临床应用提 🌼 供基础。

促进创新并将研究成果转化为临床应 ☘ 用。

干细胞转化医学研究基地的愿景是成为转化干细胞研究领域的全球领导者，并通 🐺 过利 🌸 用干细胞的巨大潜力为人 🐬 类健康做出重大贡献。