干细胞制剂注册分类（《干细胞制剂质量控制及临床 🐟 前研 🍁 究指导原则(试行)》）

1、干细胞制 🐞 剂注册分 🌿 类

I. 人用 💮 干细胞制剂

1. 根据干 🪴 细胞来源分类：

胚胎干细胞制剂：来 🪴 源于早期胚胎的内细胞团 🐶 。

诱 🕸 导多能干细胞制 🐎 剂：通过重 🌴 编程体细胞，使其具有多能性的干细胞制剂。

成体 🐧 干细胞制剂：来源于成年个体的 🌴 特定组织 🦋 或器官。

2. 根据使 🐠 用目 🐡 的分类：

治疗性干细胞 🐕 制 🦈 剂：用于治疗特定疾 🦅 病或损伤。

研究用干 🦄 细胞制剂用：于基础或临床研究。

3. 根 🦅 据制 🌷 造方式 🦟 分类：

自体干细胞制剂：使 🦁 用患者自身的细胞制 🐧 造 🌿 干细胞制剂。

异体干细 🐱 胞制 🕷 剂：使 🦁 用其他个体的细胞制造干细胞制剂。

4. 根据安全性 🌷 分类：

高风险干细胞制剂：在微观结构或生物学特 🐧 性上发生预期之外 🐡 的变化或 🌷 ，对受试者健康构成严重风险。

低风险干细 🌺 胞制剂：不会对受试者健康构成严 ☘ 重风 🐒 险。

II. 非 🐟 人 🐼 用干细胞 🐬 制剂

用于动物实验或其他非人体 🐦 研究目的 🦆 的干细胞制剂。

III. 注 🐋 意 🌵 事项 🕸

干细胞制剂注册分类复杂多变，不同国家和地区可能会有不同 🐕 的分 🐠 类标准。在，确。定具体注册分类之前建议咨询相关监管机构

2、《干细胞制剂 🐡 质量控制及临床前研究指导原则(试行)》

《干细胞制剂质量控 🌷 制及临 🌴 床前研究指导原则(试行)》

本指导原则旨在规范干细胞制剂的质量控制和临床前研 🦄 究，确保干细胞制剂的安全性和有效性。

二、适用范 🦅 围 🌷

本指导原则适用于所有用于临床应用的人类干细胞制剂，包括胚胎干细胞胎、儿干细胞、诱导、多能干细胞成人干细胞和外周血干 💐 细胞 🐴 。

三、质量控 🐅 制

1. 原 🐘 材料控 🌻 制

原材料 🐎 来源应明确 🍀 ，符合相关监管要求。

原材料应经过检 🐱 测和鉴定，确保其质量和安全性。

2. 生产过 🐎 程控 🦄 制 🌷

生 🌹 产过程应严格遵守标准操作程序（SOP）。

应建立 🪴 质量管理体系，确保生产过程受控且一致。

应进行适当的验证和监测，以 🦅 确保生产过程的有效性和可重复性。

3. 产品 🕷 检测

干细胞制剂应进行 🦈 全面的理化和生物学特性检测。

检测项目包括：细胞 🐟 形态、免、疫、表、型增殖和 🐘 分化能力遗传稳定性安全性 🐱 和有效性。

4. 质量 🌳 标 🦁 准

应建立产品质量标准，包括理化和生物 🐯 学特 🍁 性 🌳 指标。

质量标准应基于科学 🐛 证据和临床经验。

四、临床 🌷 前 🐳 研究 🦆

1. 研 🐴 究设计

临床前研究应 🐶 遵循科学原则和国际公认的指南 🌾 。

研究设计应明确研 🐴 究 💐 目的、动、物模型实验步骤和评价指标。

2. 动 🕊 物模型

动物模型应与人类疾病相关，并能反映干细胞制剂的预期 🐘 临床用途。

动物 🐼 模型应经过验证，符合研究目 🦈 的。

3. 安全 🐋 性和有效性评价

应进 🌳 行全面的安全性和有效性 🌳 评价，包 🌷 括：

急 🐛 性毒性 🐵

长期 🐒 毒 🌷 性

免疫原性 💮

致 🪴 瘤性

有效 🕸 性 🐬

4. 研究报告 🐼

临床前研究报告应全面详细 ☘ ，包括研究目的、方、法、结果讨论和结论。

报 🦁 告应 🕸 符合国际公认的指南。

1. 责任 🌻

干细胞制剂的质量控制和临床前 🕷 研究的责任由制剂生产商和研究机构承担。

2. 监 🕊 管 🌷

干细胞制剂 🌷 的质量控制和临床 🦆 前研究受相关监管机构的监 🐳 督。

3. 修 🐎 订

本指导原则将根据科学进展和监管 🌵 要求定期 🦊 修订。

3、干细胞制剂制备质量 🦉 管理合格证书有 💐 哪些企业有?

截至 2023 年 2 月，以下企业拥有干细胞制剂制备质量管理合格 🐺 证书 🦅 ：

百济神州（上海）细胞治疗 🐠 有限公司

博雅基因细胞科 🐝 技有 🌾 限公 🐬 司

天 🦟 津浩 🐈 洋医药科技有限 🐛 公司

石药集团聚优优 💐 （天津）生物 ☘ 科技有限 🦋 公司

Precision BioSciences, Inc. (美 🕸 国 ☘ )

CRISPR Therapeutics AG (瑞 🕷 士 🐼 )

Kite Pharma, Inc. (美 🌻 国 🐒 )

Editas Medicine, Inc. (美国 💐 )

Allogene Therapeutics, Inc. (美国 🐞 )

Fate Therapeutics, Inc. (美 🌹 国 🐟 )

请注意，合，格证书的发放 🦋 和管理可能随时更新因此建议查看官方机构的最新信息。

4、干细胞制剂制备与质检行业标准 🐝 (试行)

干细胞制剂制备与质检 🌹 行业标准 🍁 （试行 🦅 ）

第 🐳 一 🦟 部分 🦁 总则

本标准 🌿 规定了干细胞制剂的制备、质 🦈 检和释放 🐟 的规范。

2 术语 🌾 和 🦍 定 🐦 义

2.1 干细胞：具有自我更新能力 🦊 和多向分化潜能的细胞 ☘ 。

2.2 干细胞制剂：以干细胞为主要成分制备的细胞制剂，包括鲜活干细胞、冷冻干细胞和基因工程改造干细胞等 🐱 。

2.3 制备：干细胞制剂从原料 🐶 采集到终 🌺 产品生产的整个过程。

2.4 质检：对干 🌾 细 🍁 胞制剂进行的质量 🌷 控制和检测。

2.5 放行：经质检合格，允许用于临床或 🐟 科 🕊 研目的。

第二部 🌿 分 🕷 制备 🐬

3 原 🦄 材 🐛 料

3.1 原材料应 🦉 符合相关法 🐅 规和标准 🐧 。

3.2 组织来源应清晰，包 🌲 括来源组织、解、剖部 🐬 位捐献人信息等。

3.3 采集、运输和保存应符合相 🐈 关规范，确保原 🐯 料的质量和活性。

4 制备 🐦 流 🐡 程 🐴

4.1 细胞分离：遵循公认的细胞分离技 🦆 术，包括酶消化、机、械分离分选等。

4.2 细胞培养：使用符合质量要求的 🐳 培养基，提，供合适的培养 🌷 环境促进细胞生长和 🐕 维持活力。

4.3 质量 🦋 控制：在制备过程中 🐯 ，应，进行必要的质控检查包括细胞活力、增、殖分化能力等。

5 冷冻保 🐠 存

5.1 适用的干细胞类型应进 🌴 行冷冻保存。

5.2 冷冻保存应遵循标准 🌿 化程序，包 🐺 括降 🌿 温速率冷冻保、护剂的选择和储存条件等。

第三部分 质 🐼 检

6 质 🐧 控项目 🦟

6.1 细 🌻 胞学特征：形态观察、流、式细胞术分型染色体核型分析等。

6.2 活 🐱 力 🐝 检测：如活/死细胞计数检测、MTT等。

6.3 增殖 🌴 能力 🦍 ：细胞 🐘 倍增时间测定等。

6.4 分化能 🐴 力：促分化培养 🐛 或免疫组 🐠 化染色等。

6.5 安全性评估：内毒素 🪴 检测、微、生 🐳 物检测致瘤性检测等。

7 检 🐱 测方法

7.1 检测方法应符合标准化指 🐴 南 🌷 或法 🐬 规要求。

7.2 应建立和验证检测方法 🌺 ，并确保 🌿 检测结果的可重复性 🦟 和准确性。

第四 🕷 部 💮 分 放行

8 放 🦄 行标 🌸 准 🦢

8.1 经质检合格，符 🐬 合以下标准 🦁 ：

细 🐘 胞 🌺 活性 🦄 ≥70%

细胞倍 🐘 增时间≤规定值

分 🌻 化能力符合预期 💮

安 🕷 全性评估合格

9 放行 🍀 流程 🦢

9.1 质检负责 🐒 人 🐦 审核质检报告。

9.2 生产负 🐋 责人 🍀 复 🌸 核质检报告。

9.3 质量负责 🦉 人批准放行。

10 放行 🕸 记录 💐

10.1 建立放行记录制度记录放行，批号、检、测结果放行时间和放行负责 🌼 人等信息。

11 附 💐 则 🌴

本标准为试行标准，由主管 🐞 部门组织修订。