干细胞制剂与质 💐 检标准（《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》）

1、干细胞制剂与 💮 质检标准

干细 🐟 胞 ☘ 制剂

干细胞制剂是一种包含干细 🐋 胞或其衍生细胞的细胞产品，用于治疗各种疾病干细胞制剂。主要分为以下几类：

自体干细胞制剂：从患者自身采 🌾 集干细胞。

异体干细胞制剂 🐞 ：从健 🌹 康捐赠者采集干细胞。

诱导多能干 🦁 细 🌷 胞 (iPSC) 制剂：通过重新编程成年细胞而产生具有干 🐱 细胞特性的细胞。

为确保干细胞制剂的安全性和有效性，已制定了严格的质检标准。这些 🐠 标 🐟 准包括：

细胞形态学评 🐟 估 💮

表 🐒 面标 🐶 记分析

分化潜 🐯 力 ☘ 测试

微生 🐅 物检 🐅 测

无菌性 🐒 测试（细菌 🌲 、真菌、病 🌷 毒）

内 🐛 毒素检测 🌸

安全性和毒性测 🐟 试

细胞 🐱 增殖和活 🌲 率检测

遗传稳 🕊 定性 🍁 评估

肿瘤形 🐞 成评估

免疫表型分析 🌳 ：确定细胞表面分子的表达，以评估其免疫兼容性。

基因 🌴 组分析：检测遗传异常，例如染色体易位和点突变。

功能分 🌵 析：评估干 🐒 细胞 🦄 的再生和修复能力。

稳定性测试：评估干细胞制剂在储存和运输 🐧 条件下的稳定性。

在许多国家，干，细胞制剂的制造和使 🐬 用受到监管机构的严格监管例如：

美国 🌴 食品药品监督管理局 (FDA)

欧洲 🦉 药品 🌵 管理 🦊 局 (EMA)

日 🦁 本医药品和医 💮 疗器械机构 (PMDA)

监管机构制定了具体 🦢 指南和标准，以确保干细胞制剂的安全、有效和质量卓越。这。些标准涵盖了从原料获取和加工到 🦉 产品存储和释放的各个方面

符合质检标准的干细胞制剂可以获得认证证 🐦 ，明其符合相关法规和行业 🌲 最佳实践认证。机 🐵 构包括：

国际移植协会 🍀 和细胞治疗学会 (ISCT)

国家骨髓移植协 🌿 调中 🐡 心 (NMDP)

欧洲干细 🦈 胞网 🦉 络和协会 (ESNCA)

认证使医疗保健提供者确信干细胞制剂符合质量标准，并 🕷 符合患者的安全和有效性要求。

2、《干细胞制剂质量控制 🌳 及临床前研究指导原则(试行)》

《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行 🌸 ）》

随着干细胞研究的深入干细 🕊 胞，治疗在 🐵 再生医学领域显示出广阔的应用前景。为，了。确保干细胞制剂的质量和安全性制定干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则至关重要本指导原则旨在为干细胞制 🦋 剂的生产质控和临床前研究、提，供。规范指导产业界和研究机构开展相关工作

本指导原则适用 🐅 于人源或动物源干细胞的制 🐧 备、质量控制和临床前研究，包括：

干细胞的 🐘 采 🕸 集、分、离培养和扩 🕷 增

干细胞的鉴定、分选和 🦆 表 🐋 征

干细胞 🐈 制剂的质量控制

干细胞制剂的临 💐 床前安全性、有效性和功能评价

三、质 ☘ 量 🐟 控制与标 🐺 准

1. 采集 🌻 和分 🌳 离

建立严格的供体筛选和采集程序，确保 🐶 供体的健康状况和细胞质量

采用标准化分离工艺，保证干细胞分离的稳定性和 🌻 可 🐅 重复性

2. 培养和 🦊 扩增

制 🐋 定明确的培养基配方和培养条件确，保干细胞 🌻 的稳定性、增殖能力和多能性

实施高效的扩增策略，最大化干细胞产量同时 💐 保持细胞质量

3. 鉴定和表征 🌵

使用多 🐼 参数流式细胞术或其他方法对干细胞进 🐵 行鉴定，包括多能性标志物、分化潜能标志物和表面受体

开展细胞学、免 🐒 疫组化和功能分析，全、面表征干细胞的形态分化能力和遗传稳定性 🌾

4. 质 🐝 控 🦊 标准

根据干细胞类型和应用目的制定明确的 🌹 质量控制标准，包括细胞活力、增、殖、能力分化潜能免疫原性 🐴 和安全性

四、安全性和有效性评价 🦁

1. 临床前安全性 🐯 评价

急性毒性试验：评估干 ☘ 细胞制剂对动物的短 🐟 期毒性 🌵 影响

亚慢性毒性试验：评估干细胞制 🐟 剂对动 🦋 物的中期毒性影响

生殖毒性试验：评估干细胞制剂对动物生 🌿 殖系统的潜在影响

2. 临 🐎 床前有效性评 🦉 价

动物 🐳 疾病 🌻 模型：在动物疾病模型中评估干细胞制剂的治疗效果和安全性

组织工程模型：评估干细胞制剂在组织或器 🌿 官修复中的作用

体外功能试验：评估干细胞制剂的分化、增殖和抗炎 🐝 等功能

五 🐧 、标 🐯 准化和规范化

推行干细胞制剂 🐵 生产、质控和临床前研究的标准化 🐎 操作规程（SOP）

建 🌴 立行业标准和规范，确保干细胞制剂的质量和可靠性

六、教 🐼 育 🐳 和培训

加强对干细胞制 🐅 剂相关人员的教育和 🌵 培训，提高其专业素质和技术能力

促进学术界和产业 🕷 界的交流合作，推动干细胞科学技术发展 🐳

七、持 🌾 续改 🌾 进

定期评估和 🐼 更新本指导原则，以符合科学 🌳 发展的最新进展

鼓励 🐠 产业界和研究机构开展持续创新，提高干细胞 🐛 制剂的质量和安全 🐼 性

八 🦉 、遵守和监管

干细胞制剂的生产、质控 🦈 和临床前研究应严格遵守国家相关法律法规

监管机构应加强监督和 🐞 管理，确保干 🐝 细胞制剂的安全和有效应 🌻 用

3、干细胞制 🕷 剂制备质量管理合 🐼 格证书有哪2家

截止到2023年2月为止，中国国家药品监督管理局（NMPA）仅颁发了两张干细胞制剂制备质量管 🌼 理合格证书：

1. 无 🐧 锡市博雅干细胞科技有限公 🌼 司 🌻

2. 常州维新再 🐼 生医学 🐟 科技有限 🦄 公司

4、干细胞制剂制备 🐱 与质检行业标准(试行)

干细胞制剂制备与质 🐯 检行业标准（试行）

第一 🌿 章 总 🌲 则

第一条 为规范干细胞制剂 🌸 的制备 🐕 和质检，保，证干细 🐬 胞制剂的质量和安全制定本标准。

第二条 本标准 🐦 适用于使用人类或动物来源的干细胞制备的干细胞制剂的制 🐒 备和质检。

第三条 🌵 干细胞制剂的制备和质检应当遵 🦁 循科 🌼 学、安、全伦理的原则。

第 🦄 二 🌿 章 制备 🦆

第四条 干细胞 🍀 制剂的制备应当符合以下要 🐯 求：

（一）原料：使用合格的人类或动物来源 🦄 的干细胞作为原料。

（二）工艺：采用符合科学原理和技术规 🐯 范的 🦈 工艺进行培养、分离和制备。

（三 🦍 ）质量控制：在制备过程中实施严格的质量控制措施，确保干细胞制剂的质量和安全。

第五条 干细胞制剂的培养应当符 🌸 合以下要求：

（一）培养基：使用经过验证的培养基 🐝 ，并定期进 🌸 行质量检测。

（二）培养条 🌳 件：优化培 🌻 养条件，满足干细胞生长的需 🐞 要。

（三）细胞传代：建立明确的 🌻 细胞传代 🐈 方案，保证干细胞稳定性和遗传特性。

第六 🐦 条 干细 🐈 胞制剂的分离应当符合以下要求：

（一）方 🌵 法：采用科学有效的分离方法，避免对干细胞造成损伤 🐱 。

（二）纯度：分离后干细胞的纯度 🦋 应当满足规定的要求。

第七条 干细胞 🐒 制剂的制备应当符合 🦢 以下质量标准：

（一）细胞活力 🦈 ：达到规 🐝 定的百分比。

（二）细 🌸 胞增殖能力 🦍 ：符合预期的增殖能力。

（三）无菌性无：细菌、真菌和 🐼 其他微生物污 🐳 染。

（四）其他：根据制剂的用途和 🍁 目的制，定其他 🌸 必 🕊 要质量标准。

第 🐧 三章 质 🐦 检 🌵

第 🐒 八条 🌿 干细胞制剂的 🦁 质检应当符合以下要求：

（一）项目：对 ☘ 干细胞制剂进行必要项目检测，包：括

1. 细 🕸 胞 🐎 活 🌺 力

2. 细胞增殖 🌼 能力

3. 纯度 🌷

4. 分化潜能 🌾

5. 无 🦅 菌 🌻 性 🐼

6. 其他根据制 🌷 剂的用途和目的确定 🌷 的项目 🦄

（二）方法：采用经验证的检测方法，并 🐟 制定详细的 🐧 质检标准操作规程。

（三 🐝 ）频率：按照制剂的稳定性 🐘 、用途和目的制定，相应的质检频率。

第九条 干细胞制剂的质检结果应当符合制定的质检标准 🐒 ，并保 🦋 留完整的检测记录。

第四 🕷 章 储存和运输

第十条 干细胞制剂的储存和运输应 🌲 当符合以下要求：

（一）储存：在符合规定的温 🌿 度和条件下储存，并制定储存管理制度。

（二）运输 🐶 ：采用符合制剂稳定性和运输要求的方式进 🦍 行运输，并制定运输管理制度。

第 🌲 五章 包 🐅 装 🐯 和标签

第十一条 干细胞制剂的包 🐬 装和标 🪴 签应当 🦊 符合以下要求：

（一）包装：采用能够保证干细胞制剂稳定性 🐒 和运输安全性的包装材料。

（二）标签标：明制剂 🌵 的名称、规、格、生、产日期有 🌿 效期储存和运输条件，以及 🐼 其他必要信息。

第六章 监督 🦢 管理

第 🐛 十二条 🐶 有关部门应当加强对干细胞制剂 🌳 制备和质检的监督管理。

第十三条 生产企 🐳 业应 🐡 当建立完善的质量管理体系，并接受有关部门的 🐶 监督检查。

第十四条 违反本标准的，由有关部门依法处 🦆 理。

本 🌷 标准由国家药品监督管理 🌷 局负责 🐳 解释。