国际干细 🐡 胞新药目录（国际医学干细 🐎 胞新药研发）

1、国际 🐧 干细胞新药目录

国际干细胞新 🦍 药目录 (ISSCR)

ISSCR 是一个非营利组织，致 🌼 力于促进干细胞研究和转 🐼 化。该组织，维。护一个干细胞新药目录其中包含有关经过临床试验评估的所有干细胞制剂 🦟 的信息

目录 🐼 包 🍁 括 🐒 以下信息：

治疗适应症：干细 🐈 胞疗法正在评估的疾 🌷 病或病症 🐠

干细胞来源：用于治疗的干 🐅 细胞类型，例如胚胎干细胞、诱导多能干细胞 🦅 或成人干 💮 细胞

递送途径：干细胞是如何递送到患者 🦈 体内的，例 🌹 如通过注 🐴 射、输液或手术

安全性和有效性数据：来自 🍀 临床试验的最新安全性和有效性结果

研究阶段：干细胞疗法处于临床试验的哪个 🐡 阶段（例如，I 期期期 🍁 、II 、III ）

制 🐛 造商 🐴 ：开发和生产干细胞疗法的公司或组织

联 🐯 系信息：如何联系制药商或研 🌷 究人员以获取更多信息或参加临床试验

目 🦢 录 🐎 用 🌺 途：

告知患者和公众：关 🐝 于干细胞疗法的最新信息，包括正在进行的临床试验的详细 🌵 信息。

指导研究人员：跟踪干细胞新药的发展 🐦 和识别潜在的治疗选择。

监管决策：为 🐛 监管机构评估干细胞疗 🦆 法的安全性和有效性提供信息。

促进合作促进：制药商、研究人员和监管机构之间的合 🌾 作。

访 🐘 问目 🌷 录 🌵 ：

ISSCR 干细胞新药目录 🐠 可通过其 🐶 网站免费访问：

2、国际医学干细胞新药 🕷 研发

国际医学干细胞 🐵 新药 🐼 研发

干细胞具有自我更新和分化为各种细胞类型的潜力，使它们成为再生医学和新药研发中极具前景的工具。本。文探讨了国际医学干细胞新药研 💐 发的最新进展和趋势

干 🐕 细胞新 🌷 药 🌲 的类型

干细胞新药可根据干细胞的 🐅 来源和分 🐎 化类型进 🐛 行分类：

胚胎干细胞 🐞 (ESC)：来源于 🌼 人胚胎，具有无 ☘ 限的分化潜能。

诱导多能干细胞 (iPSC)：从 (体细胞如皮 🦄 肤细胞) 重编程而来 🌹 的，也具有无限的分化潜能。

间充质干细胞 (MSC)：一种发现于成人组织中的多能干细胞类 🌵 型。

神经祖细胞：一种干细胞，可分化为神经元 🐡 和 🐈 其他神 🌿 经细胞类型。

干 🐯 细胞新药正在一系列疾病的治疗和研 🐎 究中 🐡 得到探索，包括：

神经退行性 🐟 疾病 (如阿尔茨海默病和帕 🌲 金 🦊 森病)

心 ☘ 血 💮 管疾病 🌵

创伤和 🐟 组织修 🐺 复

靶向给药：研究人员 🐼 正在开发靶向给药系统，将干细胞传递到特定 🐕 的组 🌺 织或器官。

基因编辑基因编辑 🌵 ：技术，如 CRISPRCas9，可用于校正干细胞中的遗传缺陷或增强其治疗潜力。

生物材料支架生物材料支架：可提供三维环境，促进干细胞的 🌸 生长和分化。

免疫调节：干细胞新药的免疫相容性是一个关键挑 🐈 战，研究人员正在探索免疫调节 🐯 方法来解决这一问题。

挑 🐺 战 🦋 和机遇 🐕

干细胞新药的 🦁 发展面临着一些挑战，包 ☘ 括：

伦理问题：涉及胚胎干细 💐 胞的研究引发 ☘ 了伦理问题。

安全性和有效性 🍀 ：确保干细胞 🐞 新药的安全性性和有效性至关重要。

规 🦅 模化生产：大规模生产干细胞 🐱 新药仍然具有挑战性 🕷 。

尽管存在这些挑战，但国际医学 🐵 干细胞新药研发为治疗多种疾病提供了巨大潜力。持，续。的研究和创 🐴 新正在推动这一领 🐞 域的发展并有望带来新的突破

国际医学干细胞新药研发是一个快速发展的领域，为改善人类健康提供了巨大前景。靶向给药、基、因。编，辑。生物材料支架和免疫调节方面的进展正在提高干细胞新药的治疗潜力通过持续的合作和创新我们可以期待干细胞新药在再生 🦋 医学和疾病治疗中的变革性应用

3、2022年干 💮 细 🐅 胞新药

2022 年 🍁 获批的干细胞新药

Holoclar?（表皮 🦉 自主培养细胞）：针对严重烧伤患者的表皮替代

aloWind?（异基因皮肤真皮替代物）：针对慢性 🌳 难 🐛 愈合溃疡的外科治疗

处于 🌻 临床 III 期或关键性临床试 💐 验阶段的干细胞新药

XSTEMHD?（脐带血造血干细胞）：针 🌲 对 🌵 不同类型的血液系统恶性肿瘤

Mesenchymal Stem Cell Therapy（间充质干 🦄 细胞疗法）：针对移植 🐛 物抗宿主病、骨、关节炎脊髓损伤

OpRegen?（视网膜色素上 💮 皮细胞 🐴 ）：针对老年性黄 🦊 斑变性

ReNeuron Stem Cells（神经 🕷 干细胞）：针对脊髓 💐 损伤、缺血性脑卒中

Vertex Pharmaceuticals Stem Cells（造血干细胞）：针 🌿 对 🌷 镰状细胞病、β 地中海贫血

Fate Therapeutics Stem Cells（间充质干细胞）：针对移植物抗宿主病 🐡 、慢性 🌳 肾脏病 🐱

Atara Biotherapeutics Stem Cells（T 细胞 🌴 ）：针对多发性硬 🍁 化症、急 🐒 性髓系白血病

值 🐴 得注意的干细胞新 🦋 药 🌾 研发

CRISPRCas9 基因编辑 🦋 技术用于开发针对多种疾病的干 🍀 细 🐺 胞疗法

多能干细胞（PSCs）的应用，例如诱导多能干细 🦅 胞 (iPSCs) 和胚 🪴 胎干细胞 (ESCs)

组织工 🐠 程和生 🌾 物打印用于创 🐳 建具有复杂结构和功能的干细胞衍生组织

免疫调节干细胞的探 🌷 索，以控制移植排斥反 🦍 应和 🌷 自体免疫疾病

4、国际干细 🐎 胞最新进展

国际干细 🐘 胞最新进 🦉 展 🦟

磷酸二酯酶 4 抑制 🦟 剂提高人胚胎干细胞分化为神经祖细胞的效率：这项发表在干细胞《报告》上的研究发现了一种新的化合物，可显着提高人胚胎干细胞 ☘ 分化为神经祖细胞的效率这。些细胞。对于治疗神经系统疾病具有治疗 🐶 潜力

新型人胚胎 🦄 干细胞系表现出对 COVID19 病毒的增 🦅 强抵抗力和免疫反应：由 COVID19 蒙特利尔大学研究人员开发 🐯 的人胚胎干细胞系表现出对病毒的天然抵抗力，并引发更强的免疫反应。这 COVID19 为开发新的。疗法铺平了道路

iPS 细胞衍生的心肌细胞用于心脏病治疗 🦊 ：一项发表在《自然医学》上 iPS 的研究证明了细胞衍生的心肌细胞在治疗心脏病方面的安全性与有效性。这项研究。为心脏再生疗法的临床应用开 🦍 辟了新的可能性

利用干细胞修复脊髓损伤：来自瑞士的研究人员开发了一种使用干细胞修复脊髓损伤的新疗法 🐎 。该疗法在动物模型中显示 🐝 出有希 🐅 望的结果，为。治疗脊髓损伤患者提供了新的希望

干 🦄 细胞疗法用于再生受损的神经：一项发表在《科学进展》上的研究报道了一种干细胞疗法，该疗法可以再生受损的神经并恢复运动功能。这项研究。为治疗瘫痪等神经疾病提供了 🐦 新的可能性 🐎

iPS 细胞衍生的肠道类器官用于研究肠 🐺 道疾病研究：人 iPS 员已 🕷 经开发出细胞衍生的肠道类器官，可用于模拟肠道的生理和病理状态。这。些类器官可用于研究肠道疾病并开发新的治疗方法

干细胞用于再生角膜：来自日本的研究人员开发了一种使用干细胞再生角膜的新 🦋 技术。该技术为治疗角膜疾病（如角膜溃疡 🐘 ）提。供了新的希望

利用干细胞治疗阿尔茨海默病：一项发表在《大脑》上的研究表明干细 🌵 胞疗，法可以减少阿尔茨海默病小鼠模型中的淀粉样斑块和神经炎症。这项研究。为开发阿尔茨海默病 🐛 的新疗法开辟了道路 🌺

iPS 细胞用于治疗糖尿病：研 iPS 究人员已经开 🪴 发出一种使用细胞衍生的胰岛细胞治疗糖尿病的新疗法。该疗法在 🌷 动物模型中显示出有希望的结果，为治疗糖尿病。患者提供了新的希望

个性化干细胞疗 🌳 法：使用个体自己的干细胞来 🐋 开发针对其特定 🦟 疾病量身定制的疗法。

干细胞编辑：使用 CRISPRCas9 等基因编辑工具来纠正干细 🐘 胞中的遗传缺陷，从而提高治疗效 🌷 率。

使用干细胞进行组织工程使用干细胞：重建受损或丢失的组织 💐 用，于治疗各种疾病和损伤。