干细胞制剂药用辅料（《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导 🦢 原 🌸 则(试行)》）

1、干细胞 🦆 制 🕊 剂药用辅料

干细胞 ☘ 制剂 🐠 药用辅料 🌼

干细胞制剂药用辅料是添加到干细胞制剂中以改善其稳定性、功效或可加工性的物质。这、些辅料。对于确保干细胞制 🐯 剂在储存运输和应用过程中的安全性和有效性至 🐴 关重要

常用 🐅 的干细胞制剂药 🕸 用辅料包括：

冷冻保护剂： DMSO、丙 🐡 二醇和蔗糖等，可，防止干细胞在冷冻过 🌾 程中形成冰晶从而保护其完整性。

培养基：含有必需营养素和生长因子的液体，用于干细胞 🕸 的 🐧 增殖和分化。

基质材料：如胶原蛋白、透明质酸和纤维蛋白，提供三维 🌺 支架以支撑干细胞并引导其组织形成。

抗氧化剂 🌿 ：如维生素 C 和谷胱 🐬 甘肽，可保护干细胞免 💐 受氧化应激的损伤。

抗生素 🦁 ：用于预防和治疗细菌 🐧 污 🦟 染。

缓冲液：如 HEPES 和磷酸盐缓冲液，可维持 🦊 干细胞周围的 pH 值 🦈 和渗透压。

表 🐴 面活性剂：如吐温 80 和聚乙二醇，可 🐒 改善细胞 🌳 的悬浮性和分散性。

辅料 🦉 的 🐶 选择标准 🦊 ：

生物相容性：不会对干细胞或受体产 🐵 生毒性或 🐕 免疫反应。

稳定性 🌸 ：在储存 🦊 和使用过程中 🐎 保持其活性。

可加工性：易于与干细胞混合并 🐼 适用于各种 🐋 给药途径。

功能 🦋 性：具有改 🌼 善干细胞制剂性能所需的功能，如增强存活率、分化潜力或组织形成。

监管和安全性 🌼 ：

干细胞制剂药用辅料受到监管机构的严格审 🌸 查，以确保其安全性和功效。这些机构包括美国食品药品管理局和 (FDA) 欧洲药品管理局 (EMA)。

干细胞制剂药用 🍀 辅料对于确保干 🌵 细胞制剂的安全性和有效性至关重要。通过选择和使用合适的辅料，我，们，可。以优化干细胞的特性提高其治疗潜力并促进再生医学领域的发展

2、《干细胞制剂质量 🌲 控制及临床前研究指导原则(试行)》

《干细胞制剂质量控 🦆 制及临床前研究指 🦈 导原则(试行)》

发布单位：国家食品药品监督 🌳 管理总局生物制品评 🐴 审 🌾 中心

发 🦉 布 🐟 日期 🌲 ：2021年7月日13

主 🐬 要内 💮 容 🐳 ：

本 🐦 指导原则适用于干细胞制 🐦 剂的质量控制和临床前研究。

一 🐛 、质 🐡 量控制 🦅

原料和辅 🦋 料

来源明确 🌷 ，经过质量 🍀 鉴定合格

符合相关 🐧 标准或 🌷 技术规范

生产工艺 🐵

遵循规 🐎 范生产 🌻 操作 🦟 程序 (SOP)

严 🦄 格控制 🌺 生 🪴 产环境和工艺参数

实施质量管理体系，保证产品质量和安全性 🐴

检测项目和 🐠 方法

理化检测：pH、渗、透、压无菌内毒素 🐴 等

生 🕸 物学检测 🦅 ：细胞活 🐬 力、增、殖能力分化潜能等

分子生 🐠 物学检测：基因稳定性、染色体核型等

二、临床 🦅 前研究 🌷

动物模型 🦄 选 🦢 择

合适的动物 🐵 模型，反映人 🌹 类疾病特点 🐼

研究设 🌻 计

确定适宜的给药剂 🐕 量、途 🍁 径和时间

设置对照组和足够样 🦍 本量 🐘

疗效 🦁 评价

观察动物的行为、病 🐼 、理学变化生化指标 🐘 等

安全性 🌾 评 🕷 价

监测动物的全身毒 🌵 性、局、部毒性免疫反应等

毒理 🐋 学评价

进行遗传 🐧 毒性、致、癌性生殖毒性等研究

临床前研究 🐕 报告撰写

详 🌺 细描述研究 🐬 设计、结果和结 🍀 论

伦理 🦊 审查

符合动物 🌵 伦 🌻 理审查要求

知 🐺 识产权保 🌼 护

保护创新成果，促进干细胞 🐵 制剂产 🦉 业发 🦅 展

适用 🌷 范 🌵 围：

本指导原则适用于所有干细胞制剂的质量 🐡 控制和临床前研究。

3、干细胞口服药的作用 🌲 是什么?

干细胞口服药的作用目前仍处于研究阶段，其疗效和安全性 🦄 仍需 🦄 要进一步的科学验证。以下是 🐈 基于现有研究的一些潜在作用：

组织修复 🦅 和再 🐋 生 🐘 ：

促进受损组织的再生，包括心脏、肝脏 🦋 、肾脏和神经组织等。

帮助改善伤口愈合和减少疤痕形 🐎 成。

免疫 🦍 调 🐞 节：

调节免疫反 ☘ 应 🌷 ，抑制过 🐕 度或异常的免疫反应。

有助于 🐼 治疗自 🐱 身免疫疾病和炎症性 🐵 疾病。

补 🌳 充 🍁 流失的干细胞，延缓衰老过程。

改善皮肤健康 🐒 、认知功能和整体活力。

神 🐠 经 🦅 保护 🦉 ：

保护神经元免受损伤和退 💮 化。

有助于治疗神经退行性疾病，如帕金森病和阿尔茨海默 🌺 病。

癌 🐺 症 🌾 治疗 🐶 ：

靶 🐘 向和破坏癌细胞，同时保护健康细胞。

有望 🐋 开发 🌿 新的 🌿 癌症療法。

其他潜在作 💐 用 🐬 ：

治疗骨质疏松症和关节炎等骨 🍀 骼疾病。

改善糖 🐘 尿病和 🐼 慢性肾病等代谢性疾 🐕 病。

增强 🐼 运动表 🍁 现和耐力。

需要注意的是，干，细胞口服 🕸 药的研发仍 🍀 在早期阶段其长期疗效和安全性还有待进一步的临床试验验证。目，前。使用干细胞口服药治疗不应替代传统医疗护理

4、干细胞 🕷 制剂药用辅料的作用

干细胞制剂 🦅 药用辅料的作用

在干细胞制剂的 🐦 开 🌴 发和应用中，药用，辅料发挥着至关重要 🦆 的作用它们可以：

保存和稳定干细胞 🌿 ：

冷冻保 🐟 护剂：如二甲基亚砜 (DMSO)、甘油保护，干细胞免受冷冻 💐 损伤。

稳定剂：如白蛋白、人血清白蛋白，维持干细胞的功能 🐶 和活性。

悬浮剂：如 🦢 羟乙基淀粉、dextran，防止干细胞 ☘ 聚集和沉降。

促进细胞扩 🐬 增和 🌿 分化：

生长因子 🦟 ：如表皮生长因子 (EGF)、成纤维 🌹 细胞生长因子 (FGF)，刺激干细胞增殖和分化 🐞 。

细胞因 🦄 子：如白介素 (IL)2、IL4，调 🌼 节免疫反应和促进细胞 🐝 分化。

基质 💐 因子：如层粘连蛋白 (laminin)、胶原，提供结构支持和细 🍀 胞信号。

优化 🌴 递送 🐳 和植入：

粘合剂：如纤维蛋白 🐅 、透明质酸，促进干细胞与靶组 🌿 织的结合。

载体：如纳米颗粒、细胞外囊泡 🐝 ，增强干细胞在体内分布和靶向性。

免疫抑制剂：如环 🐺 孢素 A、他克莫司 🌲 ，防止免疫排斥反应。

提高安全性 🐞 ：

抗氧化剂 🐕 ：如维生素 E、谷胱甘肽，保护干细胞免 🐟 受氧化损伤。

抗生 🦆 素：预防 🕊 细菌和真菌污染。

酶 🦆 抑制剂抑制：细胞凋亡 🍀 和组 💐 织降解。

其 🌷 他 🐶 作用 🐎 ：

对比剂：如超顺 ☘ 磁氧化铁颗粒，用于干细胞 🐳 跟踪和成像 🪴 。

溶剂：如无 🐵 菌水、盐溶液溶，解并稀释干细 🍁 胞制剂。

调节pH 值：缓冲液，维持适宜干细胞生 🐎 长的值 pH 。

选择合适的药用辅料对于确保干细胞制剂的安全性 🌳 、有效性和质量至关重要。在开发过程中，需、要。仔细评估辅料的特性相互作用和对干细胞的影响