干 🦊 细胞新药申报时间（干细胞药物注册申报流 🐧 程）

1、干细胞新药申报时间 🐟

干细 🦊 胞新 🦁 药申 🐒 报时间

干细胞新药申报时间取决于不同国家或地区的法 💮 规 🐛 和审评流程。以下是一些一般的时间表：

研 🌹 究型新药申 🦁 请 (IND)： 26 个 🌻 月

生物制剂许可申 🌾 请 (BLA)： 1218 个月

临 🐘 床试验申请 (CTA)： 36 个月

上市许可申请 (MAA)： 1218 个 🦋 月

临床试验申请 (IND)： 24 个月 🐶

上市许 🐯 可申请 (JNDA)： 1218 个 🦢 月 🦊

临床试验申 🪴 请 (IND)： 612 个月

新药上市 🌳 申请 (NDA)： 1224 个月

其他国家或地区的时间表 🐘 可能不 🦉 同。

需要注意的是，上，述时间表仅 🌴 为一般估计值实际时 🐈 间可能因以下因素而异：

产品的 🦊 复杂性

临床试验数据的全面 🌳 性

审评机构的工作 🐎 量

任何延误 🦟 或修订 🕊 请 🐕 求

重要的是与相关监管机构合作，以确定具体产品的准确申报时间 🌴 表。

2、干细胞 🐒 药物注册申 🦍 报流程

干细胞 🦊 药物注册申报流 🍀 程

一、注册申 🐶 报前准 🐺 备

1. 确定申报类别 🌵 ：根据药物的用途和来源确定注册分类（创新药 🦟 、仿、制药、中药生物制品等）。

2. 建立质量标准：制定药物的 🌷 质 🐕 量标准，包括原料、工、艺制、剂检验等。

3. 进行非临床研究：开展毒理学、药效学等非临床研究，评、估药物的安全性有 🐘 效性 🕸 和 🌹 质量。

二、注 🌲 册 💐 申 🌵 报

1. 提交注册申请：向国家药品监督管理局提交注册 🌺 申请（NMPA）材料。

2. 专家评审专家：NMPA对申请材料进行评审审，查 🐺 药物的安全性、有、效性质量等。

3. 现场检查：NMPA开展现场检查，核实生产检、测、储存等情 🐳 况 🌴 。

4. 注册 🐶 审评：NMPA对申请材料和现场检查结果进行全面审评，作出注册决定。

三 🦅 、注册 🌼 批准

1. 颁发注册证：NMPA批准注册后颁 🐠 发，药《品注册 🌼 证》。

2. 市场 🌼 销售：持证企业可以生产销售、该干细胞药物。

四 🐟 、注 🐅 册后管 🪴 理

1. 定期报告：企业需要定期向NMPA提交 🐧 生产、销、售安全性和有效性等情况。

2. 变更申请：药物的生产工艺、制 🐛 剂 💐 或适应症等发生重大变更时，需向NMPA提交变更申请。

3. 再评价：NMPA定期对 🪴 已注 🐱 册的干细胞药物进行再评价评，估其安 🦊 全性、有效性和质量。

注意事 🌸 项：

干细胞药物注册流程复杂且严格，申报企业应做好 🍀 充分 🐕 的准备。

申报材料 🌻 应 🌿 真实、完、整符合相关 🌻 要求。

专 🐦 家评审和现场检查旨在保障药物的安全性、有效性和质量。

企业应严格按照注册证的 🦢 要求生产和销售药物，并加强安全性和有效性监测。

3、2022年干细胞 🐟 新药

2022 年获批 🐝 的干 🐧 细胞 🐡 新药

1. Revascor (CellProthera)

适 🦍 应症：心 🌸 力衰 🐦 竭

类型：自 🐳 身同种异体骨髓间充质 🦢 干细胞

2. Alofisel (Takeda)

适应症：复发性软 🐦 骨缺 🌿 损

类型 🐡 ：自 🌳 体软骨细胞

3. STR001 (Stemedica)

适应症：脊 🐋 髓 🐯 损 🐘 伤

类型：人胚胎干细胞衍生 🌹 的神经干细胞 🐛

4. XSTEM (Mavupharma)

适应 🌺 症：急性缺 🐶 血性卒中

类型 🦈 ：自体 🌷 骨髓单核细胞 🦟

5. Bocouture (Merz)

适应 🦁 症：面 🐡 部 🐒 皱纹

类型：肉毒 🍀 杆菌毒素 A

6. Phenytoin (Ewing Therapeutics)

适应症：苯妥英 🕊 中毒

类型：间 🐕 充质干 🦆 细胞

正在研发 🍀 中的干细胞 🌲 新药

1. GVHD002 (Gamida Cell)

适 🐟 应 🐈 症：移植 ☘ 物抗宿主病

类型：自体造血干细胞 🌲

2. ASTOPC1 (Astellas)

适应 🐝 症：脊 🐳 髓损伤 🍀

类型 🐬 ：人胚胎干细胞衍生的少突胶质细胞前体细 🐡 胞 🐼

3. PLXPAD (Pluristem)

适 🌹 应症 🌻 ：败 🌲 血症

类型：胎盘 🦍 衍生的间充质干 🌲 细 🌾 胞

4. CAMCP001 (Cynata)

适应症：慢性肾 🐴 脏病

类型：间 ☘ 充质干细胞

5. MSCTHER (Lineage Cell Therapeutics)

适应症 🐡 ：脊髓性肌萎缩症 🐺

类型：间充 🐱 质 🐯 干细胞 🕷

干细胞新 🐝 药的未来前景

随着研究的不断深入 🌳 ，干细胞 🐵 新药有望在以下领域取得显著进展：

组织 🦉 修复和再生

慢性疾病治 🌿 疗

神经退行性疾病 🐋 治 🌿 疗

免 🦈 疫 🐞 调 🌾 节

个性化医疗 🐳

4、6款干细胞新药试 🌾 验 🪴

6 款干细 🕊 胞新药试验 🐺

1. 脐带 🕊 血移植治疗重症免疫缺陷病

将健康脐带血中的干 🦈 细胞移植给患 🌲 有严重免疫缺陷的患者。

2. 间 🪴 质干细胞治疗心力 🌼 衰 🍀 竭

从骨 🐺 髓或脂肪组织中提取间 🌼 质干细胞，并注射到患者心脏中以改善心脏功能。

3. 胚胎干细胞治疗帕金 🐕 森病

培养胚胎干细胞成 🕊 为 🐶 产生多巴胺的神经元，并移植到患者大脑中以缓解 🦋 运动症状。

4. 造血干细 🌻 胞移植治疗镰状细胞贫血症

从健康捐献者处提取造血干细胞，并移 🐘 植 🦢 给患有镰状细胞贫血症的患者以产生健康的血 🦅 细胞。

5. 软骨细 🐝 胞移植治疗 🐴 膝关节骨 🐟 关节炎

从健康捐献者处提 💐 取软骨细胞，并移植到患者 🌳 受损的膝关节中以修复软 🌿 骨。

6. 干细胞治 🦈 疗脊 🐞 髓损 🐛 伤

从患者自身或健康捐献者处提取干细胞，并移植到患者受伤 ☘ 的脊髓中以促进神经再生。