干 🐵 细胞新药申报公示（我国首个干细胞新药完成临 🐶 床）
- 作者: 张可安
- 来源: 投稿
- 2025-05-15
1、干细胞新药 🕷 申报公示
干 🐒 细胞新药申报公示
一 🐕 、申 🍁 报单位 🌳
单位 🍁 名称：
联系电 🌹 话：
电 🪴 子 🐱 邮箱：
二 🐯 、新 🦢 药名称 🐬
通 🐟 用名称 🪴 ：
商品 🌴 名称 🐟 ：
三 🌲 、新药 🐵 成分 ☘
细胞 🦋 类 🦟 型：
来源：制备 🌲 工 🐧 艺 🐠 ：
四、新药 🌸 适 🐼 应症
适 🐵 应 🦢 症：
病种：五 🪴 、临床试验 🌴 数据
临 🐕 床试验 🦍 阶段：
受 🌲 试者人数 🌸 ：
有 🦍 效 🐛 率 🐞 ：
不 🍁 良 🪴 反应：
六 🐝 、申报 🌴 材料 🦋
临床试验报 🐎 告
制造 🐒 工 🐋 艺验证 🦆 报告
质 🐬 量 🐠 控制 🌲 报告
毒 🦁 理学报 🦍 告
安全性评估报告 🌴
七、公示时间 🐎
起始日期 🌴 ：
结束日期 🐺 ：
八、公 🦢 示目的
收集公众 🦟 意见和建 🌵 议 🐈
促进干细胞新药的合理使 🐺 用和监管
九、联 🌻 系方 🐞 式 🦁
联系单 🕷 位：
联系 🦉 电 🌲 话 🌼 ：
电 🐝 子邮箱 🐧 ：
十、其他事项 🌲
公众可在 🐧 公示期间对新药申报提 🦋 出意见和建议。
意见和建议应以书面形式提 🌿 交，并附上真实姓名和联 🐶 系方式。
相关单位将 🐴 认真审阅公众意见和建议，并在新药审批过程中充分考虑。
2、我 🐅 国首个干细胞 🕸 新药完成临床
我国首 🌿 个干 🐳 细胞 🐛 新药完成临床
北京时间 2023 年 3 月 15 日，中，国医学科学院北京协和医院宣布我国首个干细胞新药——人脐带间充质干细胞静脉输注液（商品名：康复星）已完成 Phase II 临，床试验并取得积极成果。该成果发表在国际知名学 🐝 术期刊《Stem Cell Reports》上。
干细胞新 🦢 药 🐞
干细胞是一类具有 🍀 自我更新和多向分化潜能的特殊细胞，在医学领域具有广阔的应用前景。康，复星是使用自体人脐带间充质干细胞制备的干细胞新药具有促进组织再生、抗。炎和免疫调节等作用
临床试验结果 🦢
在 Phase II 临床试验中，康复星被用于治疗急性缺血性脑卒中 🐛 患者。结，果显示康复星治疗组患者在神经功能恢复、生 🐟 。活质量改善和不良事件发生率等方面均优于对照组
具体来说，康复星治疗组患者的国家卒中量表评分（NIHSS）显，著降低表明神经功能得到改善。同，时康复星治疗组患 🦊 者 🐎 的 Barthel 指数显著（BI）升，高表明。日，常。生活活动能力得到提升康复星治疗组患 🍁 者的严重不良事件发生率较低安全性良好
医学意义康复星的临床成功标志着我国干细 🌺 胞新药研发取得重 🌺 大突破。该新药有望为脑卒中患 🐴 者带来新的治疗选择，改。善他们的预后
后续计划目前，康复星正在进行 Phase III 临，床试验进一步验证其 🐵 疗效和安全性。如 Phase III 果，临，床试验。成功康复 🐈 星有望于未来几年获批上市造福更多的脑卒中患者
我国首个干细胞新药完成临 🌸 床，代表着我国干细胞领域研发实力的不断提升。康，复。星的成功研发为 🌺 脑卒中患者带来了新的希望也为干细胞在其他疾病领域的应用提供了有力 🐎 支撑
3、干细胞治疗 🦁 视神经的新药
干 🐒 细胞治疗视神经 🐧 新药
视神经受损会导致永久性视力丧失，而干细胞治疗有望成为一种有前途的疗法干细 🦢 胞。具，有。分化为视网膜细胞的能力有潜力修复受损的视神经组织
主 🌿 要候选 🦋 药 🐝 物
1. OPNT003 (Allogene Therapeutics)
一种同种异体（来自健康供体的）视网膜前体细胞疗法 🦢 。
在临床试验中，它已显 🐦 示出在视网膜色素变性患者中改 🌾 善视力。
2. NTX200 (Neurotech)
一种视网膜神经节细胞疗法，利用干细胞分化为新的 🐞 神经元。
临床前研究表明，它可以修复受损的视网膜神经节细胞 🦢 并改善视力。
3. NTG2001 (NeuroGenesis)
一种视网膜色素上皮细 🐳 胞疗法，旨在修复视网膜光感受器 🍁 。
在临床试验中，它已显示出在年龄相关 🍀 性黄斑变性患者中改善视力。
机制这些干细胞治疗 🪴 通过以下机制发挥作用：
神经发 🦊 生：分化为新的视网膜神 🐬 经 🌳 元，修复受损的视神经通路。
神经营养：分泌神经生长 🍁 因子和其他营养因子，促进受损神经元的存活和再生。
抗炎：减轻炎症，为视神经修复创造有利环境 🦍 。
临床试验多项临床试验正在评估干细胞疗法治疗视神经受损的有效性 🕸 和安全性。目。前还没有 🦈 获得批准用于临床用途的干细胞治疗方法
未来展望干细胞治疗有望成为视神经受损患者的变革性疗法。正在进行的研究旨在 🐴 优化治疗方案，提。高，安。全性并扩大治疗范围未来的进展可能会导致更 🐼 有效和获得批准的治疗方法为患者带来视力恢复的新希望
4、首个 🌼 干细胞新药最 🕷 新进展
首个 🦍 自体干细胞新药最新 💐 进展
什 🦉 么是自体干细胞新 🦋 药？
自体干细胞新药是一 🦆 种从患者自身提取的干细胞制成的治疗产品。这些干细胞经过培养和修饰，使。其能够治疗特定的疾病或损伤
首个 🌸 自体干细胞 🌸 新药 🕷
2022年8月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了首个针对特定患 🌴 者的 🐬 自体干细胞新药——Zynteglo。
Zynteglo
Zynteglo用于治疗 🌾 镰状细胞病，这，是，一种严重 🐅 的遗传性疾病导致红细 🦆 胞呈镰刀状引起疼痛、贫血和器官损伤。
Zynteglo的工 🦈 作原理是提取患者自身的造血干细胞，并对其进行基因改造改造。后的干细胞，再，输。回患者体内可以产生健康的红 🌷 细胞减轻镰状细胞病的症状
临床试验结 🦍 果
在一项临床试验中，接受Zynteglo治疗的镰状细胞病 🪴 患者中有在89%输注后12个月 🌻 内不再发生疼痛危机患者的。血 🕸 ，红。蛋白水平显著提高表明贫血症状得到改善
获批意义Zynteglo的获批是一个重大的医学突破，为镰状细胞病患者提供了一种新的治疗选择。它，表。明自体干细胞 ☘ 新药可以靶向治疗特定的疾病并提供持久的疗效
未来展望随着自体干细胞新药技术的不断发展，有望 🦍 为一系列疾病和损伤开发新的治疗方法。正在进行的研究正在探索 🐘 自体干细胞新药在帕金森 🐡 病、心。脏病和脊髓损伤等疾病中的应用
