美国干细胞临床许可（美国fda批 🐕 准的干细 🐵 胞药物）
- 作者: 李司柠
- 来源: 投稿
- 2025-05-26
1、美国干 🐴 细 🐕 胞临床许可
美国 🐘 干细胞临 🦍 床许可 🐝
监管机构 🌴 ：
美国食 🌸 品药品监督 🐦 管 🌼 理局 (FDA)
许可类型 🦟 ：
FDA 对干细胞 🦊 临床试验使用以 🦍 下 🕷 类型的许可：
临床试验新药 🐠 申请 (IND)：对于用于治疗或诊断疾病的干细胞产品。
生物 🐺 制剂许可证申请 (BLA)：对于已完成临床试验、符合 FDA 批准 🐎 标准的干细胞产品。
许 🦈 可 🌻 程 🦄 序：
临 🐶 床试验新药申请 (IND)
1. 提交 IND 申请 🐼 ，其中包括干细胞产品的详细信息、临床研究方案和安全性 🦟 数据。
2. FDA 审查申请并决定是否批准启 🦋 动临床试验。
3. 临床 🌻 试验在 FDA 的监管下进行。
4. 临床试验结 💮 束后，研究者提 🐺 交报告。
生 🌷 物制剂许可证申请 (BLA)
1. 提交 BLA 申请，其 🌳 中包括申请中提交 IND 的，相同信息以及有关临床试验结果的附 🐳 加数据。
2. FDA 审查申请 🐵 并决定是否批准干细胞产品用于商业销售。
要求：干细胞产品 🐕 必须来 🦄 源于经过严 🦋 格监管的细胞库。
临床试验设计必须符合 🦊 FDA 的良好临床规范 (GCP)。
研究者必须拥有进行干细胞研究的资格和经 🪴 验。
干细 🪴 胞产品必须证明其安全 🌴 性 ☘ 和有效性。
获得许 🦅 可的时间线 🐠 ：
许可时间线因 🐺 干细胞产品和临床试验的复杂 🐋 性而异。通常许可，IND 需，要几个月而许可可 BLA 能。需要 🐋 几年时间
其 🦋 他注意事项 🦉 ：
FDA 要求 🦅 干细胞产品进行仔细监测，包括定期安全报告。
患 🌲 者必须 🕊 在参加干细胞临床试验前签署知情同意书。
FDA 定期 🐱 对干细胞临 🦟 床试验进行检查以确保遵守规定。
2、美国fda批准的干细 🐎 胞药 🌼 物
目前美国 FDA 批 🌿 准的干细 🌲 胞 🐼 疗法
截至 🐱 2023 年 3 月，美国 FDA 已批准四种干细 🐴 胞疗法 🐡 ：
1. Yescarta（阿 🌷 基伦赛细胞）
适 🌾 应症 🍀 ：复发或难治性 🦍 大 B 细胞淋巴瘤
使用自体 CART 干细胞，从患者的细胞 T 中，提取并经过基因改造以攻击癌细 🦢 胞
2. Kymriah（替萨 💐 基单抗 🍀 ）
适 🐡 应症：复发或难治性 🦋 急性淋巴细胞 🦄 白血病
类似 🌳 于 Yescarta，使用自 🌷 体 CART 干细胞
3. Strimvelis（autologous CD34+ 细胞 🐟 ）
适应症：腺苷脱氨酶缺陷型重症联 💮 合免疫缺陷 🌷 （ADASCID）
使用自体造血干细胞，从，患者的骨髓或外 🌸 周血中提取并经过基因改造以纠正 ADA 缺陷
4. Holoclar
适应症 🦊 ：严重的 🐧 眼部烧伤 🌵 导致的角膜缘干细胞缺乏
使用自 🕷 体培养的角膜上皮干细胞，以 🐋 恢复受 🦅 损角膜的清晰度
正在研究中的其他干细胞 🦟 疗法
FDA 还正在审查 🐅 其他干细胞疗法的申请，包括：
治 🕊 疗脊髓 🦈 损伤的干细胞 🦋 疗法
治 🌹 疗心脏病的干细 🐅 胞疗 🦄 法
治疗帕金森 🐶 病的干细胞 🐵 疗法
重要事项未经 FDA 批 🌼 准的干细胞 🌹 疗法可 🦉 能不安全或无效。
重要的是在接受任何干细胞治疗之 💮 前咨询医疗保健专业人员，并确保该疗法已获得 FDA 批准。
3、2017美国干细胞治疗 🦟
2017 年美国干细 🕷 胞治 🍁 疗 🐳
监管环境美国食品药品监督 🌾 管理局监管 (FDA) 干细胞治疗产品，具体取决于其用途和来源。
回体干细 🦈 胞治疗（自体移 🐬 植）通常不受 FDA 监管。
异体干细胞治疗 🐝 （来自 🌷 捐赠者或尸体）通常 🦟 需要 FDA 批准。
正在进 🌳 行 🐝 的临床试验
2017 年，美国 🌷 有超过 2,000 项正在进行的干细胞治疗临床试验。
这些 🐞 试 🐳 验专注于各种疾病，包括癌症、神、经退 🐶 行性疾病心脏疾病和免疫系统疾病。
主要事件FDA 批准第一 🦍 个 CART 细胞疗法： Yescarta 用于治疗复发 🐈 或难治性弥漫性大细胞 B 淋巴瘤。
干 🐟 细胞治疗的新指南： FDA 发布了有关使用异体干细胞治疗神经退行性疾病的指南。
干细胞研究资金增加：美国国家卫生研究院 (NIH) 宣布了对干细胞研究的重大投资，以加 🦄 快治疗方法的开发。
有希 🐒 望的 🦋 应用
癌症治疗： CART 细胞疗法和 🐼 干细胞移植显示出治疗白血病和淋巴瘤的潜力。
神经退行性疾病： 干细胞被认为可以通过 🌷 改善神经再生和 🦄 保护神经元来治疗帕金 🦋 森病和阿尔茨海默病。
心脏疾病： 干细胞可能会再 🐯 生心脏组织并改善 🐘 心 🐠 脏功能。
免疫系 🕊 统疾 🍀 病： 干细胞移植可以恢 🌴 复受损的免疫系统，治疗自身免疫性疾病。
挑 🐅 战和 🐛 疑 🦄 虑
安全问题： 干细胞治疗仍然存在一些安全隐患，例如肿瘤形成的 🐕 风险。
成本和可及性： 干细胞 🐘 治疗通常很昂贵，这可 🌹 能限制其可及性。
伦理问题 🌿 ： 涉及胚胎 🐬 干 🌵 细胞的研究引发了伦理争论。
未来展望预 🐺 计干细胞治疗将 🐘 继续快速发 🐺 展。
随着临床试验结果的公布和监管 🪴 框架的完善，新疗法有望进入市场。
干细胞治疗有可能革命化 🐵 各种疾 🐟 病的治疗。
4、美国干细 🦆 胞临床最新消 🐒 息
2023 年美国干 🌷 细 🐱 胞临床最新 🌼 消息
1. FDA 批 🐟 准 CART 细胞疗法用于治疗多发性骨髓瘤
2023 年 3 月，美国食品药品监 🌸 督管理局 (FDA) 批准了 idecabtagene vicleucel（Abecma），一种 CART 细，胞疗法用于治疗复发或 🌴 难治性多发性骨髓瘤。
2. Mesoblast 间充质干细胞显示出治 🐵 疗 COVID19 患者的 🐡 希 🐶 望
2023 年 2 月，一项 II 期，临床 🦄 试验的结果表明来自的 🦅 Mesoblast 间充质干细胞在治疗患有 COVID19 相关急性呼吸窘迫综合征的患 (ARDS) 者方面是 🐝 安全的且耐受性良好的。
3. 干细胞移植 🌳 为镰状 🌼 细胞病患者带来新的希望
2023 年 1 月，来，自密歇根大学的研 🐴 究人员发表了一项研究 🐈 表明干细胞移植是一种为镰状细胞病患者提供持久缓解的有效方法。
4. CART 细胞疗法在治疗细 🕸 胞 B 淋巴瘤方面取得 🦋 突破
2023 年 1 月，一项发表在《新英格兰医学杂志》上，的研究显示一种新的 CART 细胞 🌺 疗法在，axicel（Yescarta），治疗复发或难治性细胞 B 淋巴瘤方面有效且耐受性良好。
5. 干细胞疗法 🌻 为脊髓损伤患者提供恢复功能的希望
2023 年 2 月，来，自加州大学旧金山分校的研究人员发表了一项研究证明 🕷 了干细胞疗法可以 🌸 改善 🦍 脊髓损伤患者的运动功能。
6. 脐带血干细胞显示 🌻 出治疗渐冻症 🌺 的潜力
2023 年 2 月，来，自加州大学圣地亚哥分校的研究人员发表了一项研究表明脐带血干细胞在 🍀 住房细胞模型中可以减缓渐冻症的进展。
7. FDA 批准新的干细胞疗法用于 🐈 治 🐬 疗 🐱 复发或难治性白血病
2023 年 4 月，FDA 批准了 🐝 lisocabtagene maraleucel（Breyanzi），一种 CART 细，胞疗法用于治疗复发或难治 🐋 性大细胞 B 淋巴瘤（DLBCL）。
8. 临床试验表 🌵 明干细胞疗法对治 🐼 疗脑卒中具 🌾 有潜力
2023 年 3 月，一项发表在《柳叶刀》杂 🌷 ，志上的研究发现干细胞疗法可以改善缺血性卒中患者的预后。
9. 诱 🌷 导 🐵 多能干细胞 (iPSC) 研究取得进展
2023 年 4 月，来，自威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员开发了一种新方法可以更有效地将分 iPSC 化，为神经元这为神经退 🌼 行性疾病的新疗法提供了希望。
10. 干细胞疗法在治疗癌症 🐬 和 🌹 其他疾病方面 🦅 引起持续关注
2023 年，干细胞疗法 🌷 继续成为癌症、心、脏病神经退行性疾病和其他疾病的潜在治疗方案。正在。进行大量临床试验来评估其安全性和有效性
