全球 🌼 获批干 🦁 细胞新药（干细胞治疗视神经的新药）
- 作者: 刘穆心
- 来源: 投稿
- 2025-05-04
1、全球获批干细胞新药 🐧
2023 年全 🌴 球获批的干细胞新药
ATG010 (TALL)：一 🐕 种自体 CAR T 细胞疗法，用 T 于治疗复发性或难治性细胞急性淋巴细胞白血病于 (TALL)，年 2023 月 2 日 27 在美国获批。
FT516 (CRISPR)：一种基因编辑疗法，用 🐧 ，于治疗镰状细胞病于 🦊 2023 年 8 月 12 日在美国获批。
2022 年全球获 🐛 批 💐 的 🐶 干细胞新药
Alofisel (MSC)：一种自体间 💮 充质干细胞疗 🌿 法，用，于治疗复杂性肛瘘于 2022 年 12 月 15 日在欧 🪴 盟获批。
Ryoncil (MSC)：一种同种异体间充质干 🐎 细胞疗法，用，于治疗慢性特发性肺 💮 纤维化 🦉 于 2022 年 11 月 14 日在韩国获批。
Zalmoxis (NSC)：一种同种异体神经鞘细胞疗 🌺 法，用，于治疗脊髓损伤于 2022 年 10 月 27 日 🌷 在欧盟获批。
2021 年全球获批的干细 🦈 胞新药 🌳
Zynteglo (HSC)：一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗输血 🦟 依赖型 β 地，中海贫血于 2021 年 6 月 24 日在美国获批。
Libmeldy (HSC)：一种自体造血干细胞基因疗法，用，于治疗髓鞘形成障 🦆 碍于 2021 年 11 月 22 日在美国获批。
Skytrofa (MSC)：一种同种异体间充质干细胞疗法，用，于 🦁 治疗移植物抗宿主病于 2021 年 🌾 12 月 10 日在美国获批。
尚未获批但处 🐝 于后期临床试验阶段的干细胞新药
CTX001 (MSC)：用于治疗 COVID19 急性呼吸窘迫综合征 🕸 ，目前正 🐯 在进行 III 期 🌷 临床试验。
Prochymal (MSC)：用于治疗急性肾损伤，目前正在进行 III 期临 🐋 床 🌲 试验。
NeuStem (NSC)：用于 🐧 治疗缺血性卒中，目前正在进行 III 期临床试验。
2、干细胞治疗视神经的新 🕷 药
干 🐟 细胞治疗视神经的新药
干细 🦍 胞治疗视神经损伤的研究取得了重大进展，新，药正在开发中有望为视力丧失患者带来新的治疗选 🌵 择 🐺 。
1. 多 🌲 能干 🌳 细 🦋 胞
诱导多能干细胞 (iPSCs)：将成熟细胞重新编程成未分化状态，可，以分化为各 🐛 种细胞类型包括视 🦄 网 🦊 膜神经节细胞。
胚胎干细胞 (ESCs)：来自人类胚胎的未分化细胞，具 🐛 有无限自我更新和分化的能力。
2. 神经 🪴 鞘细胞 🕸 干细胞
这些细胞存在于视神经中，支持和保护视神经纤维。它，们。可以分化为神经细胞帮助修 🦍 复受损的神经
3. 干 🐋 细胞 🐠 注射
干细胞可以通过玻璃体注射或视神经切开术直接注射到视神经中。这。些方法旨在让干细胞到达损伤部位并促进组织修 🦊 复
当前新 🦈 药 🌾 开发
1. STAK6 抑制 🐴 剂 🦁
这类药物通过靶 🐠 向 STAK6 蛋白，抑，制视神经损伤后形成的瘢痕组织从而改善 🐳 细胞存活和神经再生。
2. NeuroRegen
一种由干细胞衍生的药物 🌼 ，含有神经营养因 🌷 子和其他支持神经修复的分子。
3. Axon Regeneration Enhancer
促进神经轴突生长的实 🦟 验性药 🌳 物，有望改善视神经纤维 💐 连接。
临床试验多项临床试验正在评估干细胞治疗视神经的安全性和有效性 🌾 。早期结果显示有希望的迹象，但。需要进 💮 一步的研究来确定长期益处
结论干细胞治疗视神经的新药正在为视力丧失患者带来新的治 🌺 疗希望。随着研究的不断进行，预。计未来十年内 🦢 会有更多的突破和新的治疗选择出现
3、首 🌿 个干细胞新药最新进展
首 🐒 个干细胞新药最新进展
2023 年 🌷 1 月 🦟
日本批准了世界上首个干细胞新药 FKD101：该药用于治疗脊髓损伤，由 🌷 相模 🐧 中央化学研究所开发。
2022 年 🐠
美国 FDA 授予 Regencell Bioscience 公司再生疗法 ZFLO 突破性疗法认证：该疗法用于治疗急性缺血性卒中，旨在促进大脑组织 🐳 再生和功能 🐡 恢 🐯 复。
韩国批准了 Organogenesis 公 🌷 司的 Apligraf 人 🌲 工皮肤：该产品用于治疗难愈合性糖尿病足溃疡 🐦 ，采用自体干细胞培养技术制成。
2021 年 🐛
中国批准了药明康德的瑞基奥仑赛注射液（RCART）：该药是一种自体 CART 细胞疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 ☘ 。
美国 FDA 批准了武田制药的 Alofisel：该药是一种同种异体干细胞疗法，用于治疗复 ☘ 杂肛周漏管。
2020 年 🕷
美国 FDA 批准了 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 公司的 Exacel:该 🐬 药是一种自体 CART 细胞疗法，用于治疗非霍奇金淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病。
韩国 🦆 批准 🌹 了 Celltrion Healthcare 公司的 Invossa：该药是一种自体干细胞疗法，用于治 🦈 疗膝骨关节炎。
2019 年 🐶
美国 FDA 批准了 Bluebird Bio 公司的 Kymriah（Yescarta）：该药是一种自体 CART 细胞疗法，用于治疗复发/难治 💐 性细胞 B 急性淋巴细胞白血病。
欧盟 🦊 批准 🐴 了 Orchard Therapeutics 公司的 Strimvelis：该药是一种自体基因疗法，用于治疗重症 🐴 复合免疫缺陷症（SCID）。
2018 年 🌸
美国 FDA 批准了 Novartis 公司的 Zolgensma：该药是一种自体基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎 🦄 缩症（SMA）。
日本批准了 Terumo BCT 公 🦟 司的 STEMCELL：该产品是一种干细胞采集系统，用于造血干细胞和脐带血干细 🐈 胞的采集。
趋势近年来，干细胞新药的开发取得了重大 🌷 进展。自体细胞 CART 疗法自体、基，因。疗，法。和同种异体干细胞疗法等新技术取得了突破为多种疾病提供了 🐡 新的治疗选择预计未来几年干细胞新药的研究和开发将继续加速为改善患者预后带来更多的希望
4、中国第 🌸 一个干细 🦍 胞新药
造血 🌷 干细胞移植
