干细 🐴 胞新药获批情况（干细胞新药获批情 🪴 况怎么样）
- 作者: 杨清歌
- 来源: 投稿
- 2025-05-18
1、干细胞新药获 🐱 批情况 🐡
截 💐 至 🌻 2023 年 🦁 3 月
美国食品药品 🐺 监督管 🦋 理局 (FDA) 批准的 🪴 干细胞新药：
Kymriah (tisagenlecleucel)：用于治疗复发或难治性 B 细胞前体 🐡 急性 🐘 淋巴细胞白血病 (ALL) 的自体细胞疗 CART 法。
Yescarta (axicabtagene ciloleucel)：用 🐧 于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的 🐠 自体细胞疗 CART 法。
Zolgensma (onasemnogene abeparvovecxioi)：用于治疗脊 🌴 髓性肌萎缩症的基因疗法。
Luxturna (voretigene neparvovecrzyl)：用 🐒 于治疗由 RPE65 基因突变 🕸 引起的视网膜色素变性的基因疗法 🐬 。
Hemacord：来自脐带血的干细 🐛 胞，用于造血 🦁 干细胞移植。
欧洲药品管理局 (EMA) 批准的干细 🐧 胞新药：
Alofisel (darvadstrocel)：用于治疗复杂性直肠瘘的 🦄 自体脂肪干细胞疗法。
Xenpozyme：来自脐带血的造血干细胞，用于造血干细 🍁 胞移植。
Holoclar：用 🐯 于治 🦉 疗眼表烧伤的自 🐡 体角膜干细胞疗法。
日本厚 🐵 生劳动省 (MHLW) 批准的干细胞新药：
TissueGeneC (tissueengineered cartilage)：用于软骨缺损修复 🦍 的自体软骨细胞疗法。
HEARTSEASEHF：用于治疗慢性心力衰竭的自体骨 🌲 髓干细胞疗法。
正 🐟 在 🌳 研发中的干细胞新药：
众多 🌺 干细胞新药正在开发中，其中，包括用 🐋 于治疗各种疾病的疗法例如：
神经退 💮 行性疾病 🐛 （如阿尔茨海默 🐧 病和帕金森病）
心血管疾病（如心脏 🐵 病和中风）
关节炎糖尿病
癌症
2、干 🐺 细 🕸 胞新药获批情况怎么样
2023 年 🦋
2 月 23 日：美国食品 🦁 药品监 🦈 督管理局（FDA）批准了 Incyte 的 Pemazyre，用于 🌺 治疗骨髓纤维化。
2 月 13 日：FDA 批准了蓝鸟生物的 Zynteglo，用 🦍 于 🦋 治疗地中海贫血。
1 月 6 日：FDA 批准了 Atara Biotherapeutics 的 Ebvallo，用于治疗 🌾 复发 🦍 或难治性 B 细胞非 🕸 霍奇金淋巴瘤。
1 月 3 日：FDA 授予 Vertex Pharmaceuticals 的 VX814 突破 🦢 性疗法认 🌴 定，用 1 于治疗型糖尿病。
2022 年 🦉
12 月 19 日：FDA 批准了 Allogene Therapeutics 的 ALLO715，用于治疗复发或难治性大 B 细 🌷 胞淋巴瘤 🦆 。
11 月 23 日：FDA 批准了 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 的 exacel，用 🌺 于 🐴 治疗镰 🌹 状细胞病。
8 月 12 日：FDA 批准了 Kite Pharma 的 Tecartus，用 🦟 于治疗复发或难治性套细胞淋 🌷 巴瘤。
6 月 30 日：FDA 批准 🦢 了 Vertex Pharmaceuticals 的 CTX001，用于治疗 1 型糖尿病。
2021 年 🐳
12 月 14 日 🐡 ：FDA 批准了 Novartis 的 Zolgensma，用于治疗脊髓 🐈 性肌萎缩症。
10 月 🐝 18 日：FDA 批准了 Kite Pharma 的 Yescarta，用于治疗复发 🐼 或 🌳 难治性非霍奇金淋巴瘤。
9 月 22 日：FDA 批准了 Bristol Myers Squibb 的 🌻 Breyanzi，用于治疗复发或难 🍁 治性大 B 细胞淋巴瘤 🐼 。
8 月 26 日：FDA 批准了 Bluebird Bio 的 Skysona，用于治疗脑肾上腺 🦟 素白质 🐟 营养不良 🌻 。
值得注意 🦟 的 🌸 趋势：
靶向治疗：新获批的干细胞疗法越来越针对特定疾 🦄 病或癌症。
基因编辑：CRISPRCas9 等基因编辑技术的进步正在推 🐴 动干细胞 🐞 疗法的创新。
个性化治疗：干细胞 🐡 疗法被定制为适合个体患者的独特需求 🐈 。
再生医学：干细胞疗法被用于 🐒 修复受损或退化的组织，为慢性疾 🐬 病和受伤 🐴 提供新的治疗选择。
请注意，所，列 🐵 的批准情况并不详尽实际数量和时间表可能会有所不同请。咨 💮 。询最新的医疗信息来源以获取准确 🐝 的最新信息
3、干细胞新 🦋 药获批情况分析
干细胞新药获批情况分析 🪴
干细 🌹 胞具有再生和修复组织的潜能，使其成为开发治疗各种疾病的新型疗法的有希望的候选对象。将干细胞疗法。转化为新药是一个漫长且具有挑战性的过程
获批情 🐕 况
截至 2023 年，全球仅有少数干细胞新药获得监管 🐳 机构的批准。以 🐵 下是一些获批的干细胞新药：
| 疗法名 🌸 称 | 批 | 准 | 年 |份适应症监 🌾 管机构
|||||
| Prochymal? | 2012 | 移 | 植后急性移植物抗宿主病美国食品 🌷 药品监 🦟 督管理局 (FDA) |
| UCMSCs | 2014 | 重症急性呼吸窘迫综合征 🐺 （ARDS） | 韩国食品药品安全部 (MFDS) |
| Takamol? | 2018 | 膝 | 骨关节 🌳 炎韩国 🦄 MFDS |
| Revascor? | 2019 | 心 | 脏缺血 🐱 日本厚生 🦆 劳动省 (MHLW) |
| DaxibotulinumtoxinA for Injection | 2020 | 局灶性肌张力障 🐛 碍 | FDA |
挑战干细胞新药开发 🌻 面临着许 💮 多挑战，包 🐈 括：
安全性和有效性：干细胞 🐠 疗法的长期安全性和 ☘ 有效性仍需 🐝 全面评估。
制造和控制：干细胞的制造和控制过程 🌵 需 🐒 要高度 ☘ 标准化，以确保产品的一致性和安全。
监 💮 管要求：干细胞疗法通常被视为生物制 🐦 剂，需要遵守严格的监管标准。
费用：干细胞疗法 💐 可能昂贵，这可能会 🐒 限制患者的可及性。
前景尽管面临挑战，干细胞新药开发领域仍在迅速发展。研，究。人，员。正在探索多种干细胞类型研究各种适应症随着科学的进步和监管环境的完 🌿 善预计未来几年将有更多的干细胞新药获得批准
结论干细胞新药的获批状态代表了再生医学领域的巨大潜力。将干细胞疗法转化为广泛可用 🐶 的安全和有效疗法还需 🌿 要进行持续的研究、开。发和 💐 监管随着领域的不断发展有，望。通过干细胞疗法为各种疾病提供新的治疗选择
4、干细胞新药获 🐦 批情况如何
2023 年 🐠 2 月 🦋 更新
目前，全球范围内已有多个干细 🦁 胞新药获批上市。以下是截至 2023 年 2 月的一些获批情况：
美国食品药品监督管理 🐴 局 (FDA)
Yescarta（axicabtagene ciloleucel）： 2017 年获批用于治疗 🐺 复发或难治 🦍 性大 B 细 🐳 胞淋巴瘤
Kymriah（tisagenlecleucel）： 2017 年获批用于 🐧 治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病
Zolgensma（onasemnogene abeparvovecxioi）： 2019 年获批用 🌾 于治疗脊 🦢 髓性肌萎缩症（SMA）
LentiGlobin（betathalassemia 基因治疗）： 2023 年 1 月获批用于治疗输 🦉 血依赖型 β 地中海贫血症
Hemgenix（血友病 B 因子基因治疗）： 2023 年 1 月获批用于治疗 🐧 A 型血 🪴 友 💐 病
欧洲药品 🐟 管理局 🐳 (EMA)
Zalmoxis（allogenic 脐带血造血干细 🐺 胞）： 2020 年获批用于治疗血液癌症 🌷 和骨髓衰竭疾病
Tecartus（brexucabtagene autoleucel）： 2021 年获批用于 🐼 治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤
Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）： 2022 年 🦄 获批用于治疗复发或难治性大 B 细胞 🐎 淋巴瘤
Skyzot（autologous 脐带血造血干 🐵 细胞）： 2023 年 2 月获批用于治疗遗 🐎 传性代谢疾病和 🐅 免疫缺陷疾病
其他国家韩国： 2022 年韩国 🐈 ，批，准了用于治 🐳 疗糖尿病的脐带血干细胞新药 🐧 名为 Coretel。
日本： 2021 年日本，批准了用于治疗脊髓损伤的 iPS 细，胞来源的神 🕊 经干细胞新药名为 NEXTCELL。
值得注意的是，干，细胞新药的获批情况 🐛 会随着时间的推移而变化并且不同的国家和地区可能有不同的批准时间表和法规。
