干 🌷 细胞制剂质量标准（《干细胞制剂质量控制及临 🐼 床前研究指导原则(试行)》）

1、干细胞制剂质量 🦉 标准 🐟

干细胞 🐧 制剂质量 🦅 标 🐵 准

A. 定 🦉 义 🐞

干细胞制剂是一种含有活体干细胞或其衍生物的医疗产品，用于治疗 🐡 或预防疾病。

B. 原材 🐝 料 🕊 和制备 🐳

原 🐎 材 🐳 料:

来自 🦍 自体或异体 🦁 来源的干细胞 🐛

培养基培养、皿和其他 🦊 培养材料 🕷

按照 🐝 良好生 🦅 产规范（GMP）标准进行

确保细胞的存活、增 🦋 殖和分化能力

去除血 🦢 液 💐 和其 🪴 他杂质

C. 特 🐼 征 🐱 检测

细 🦈 胞表 🌳 型 🕸 :

免疫表型 🦋 分析（流 🕊 式细胞术）

分 🌷 化潜力评估（定向分化培 🕊 养）

遗传 🕸 稳定性:

染色 🐯 体分析（核 🐠 型分析、比较基因组杂交 🦈 ）

癌基因和抑癌 🦋 基因检测 💮 （qPCR、NGS）

微生 🐯 物 🦅 检测:

细 🐳 菌、真 🦟 菌和病毒 🌷 检查

安 🌿 全性检 🌸 测:

肿瘤形成潜 🍁 力（异 🐟 种移植试 🌿 验）

免疫排斥反应（在异种移植 🐼 模型中评估 💮 ）

功能检测 ☘ :

分泌因 🦋 子 🦋 分 🌺 析

组 🕊 织修复能力 🦋 评 🐬 估

D. 放 🌸 行 🌴 标准

符合以下所有标准的制剂才能放 🌲 行 🐠 ：

细胞 🌲 表 🐟 型符合预期

遗传 🐶 稳定

无微生物 🐈 污染

安全性评估合格 🦟

功能 🦋 符合 🌿 预期

E. 储存和 🌹 运输

储 🕊 存条 🌻 件 🐱 根据特定制剂的特性而定（例如，冷冻、液氮）

运输应符 🦋 合 🐈 监管要求，以保持制剂的活力和安全性

F. 追溯和 🍀 监测 🐅

建立追溯 🐝 系统，以便在出现不良事件时确定受影 🐕 响的患者和制剂

对患者进行长期监 💐 测，以评估制剂的有效性和安全性

2、《干细胞制剂质量控制及 🦍 临床前研究指导原则(试行)》

《干细 🍁 胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行 🌴 ）》

随着干细 🐺 胞研究和应用的 🍁 深入，对干细胞制剂的质量控制和临床前 🐵 研究提出了更高的要求。为保障干细胞制剂的安全性、有，效。性和可重复性制定本指导原则

本指导原则适用于旨在用于治疗目的的人体干细胞制剂的质量控 🐘 制和临床前研究。包括：

胚 🌵 胎干细胞制剂

成 🌲 体干细 🐺 胞制剂 🐳

诱导 🌴 多能 🪴 干细胞（iPSC）制剂

一、质量 🕸 控 🐴 制 🌷

细胞来源和鉴定：明确细胞 🌳 来源鉴定细胞 🦟 ，类 🐅 型和状态。

无菌和安全性：检测 🌵 无 🌼 菌性，排除病毒、支原体和其他病原体的污染。

遗传稳定性：检测 🐝 基因组完整性，评估遗传变异。

细胞活 🐕 力 🌳 和功能：评估细胞 🌼 活力、增殖能力和分化潜能。

杂质控制控制：培养基、试剂和辅料中杂质的含 🐈 量。

工艺验证验 🦢 证：培养工艺，确保细胞制 ☘ 剂的稳定性 🐝 和一致性。

放行标准：规定 🌸 制剂放行前 🐧 必须满足 🌷 的质量控制标准。

二 🦟 、临 🦊 床前研究 🐞

动物模型选 🐺 择：根据干细胞制剂的 🌲 预期临床用途选择，合适的动物模 🐴 型。

药效学研究：评估干细胞制剂的治疗效果，包括疾病模型中的功能改善、存活 🍁 率提高 🐛 等指标。

安全性研究：评估干细胞 🌺 制剂的安全性，包括局部和全身不良反应、免 🐯 、疫原性肿瘤形成潜 🐞 力等。

剂量范围研究：确定干 🐒 细胞制剂 🐧 的有效剂量和安 🐛 全剂量范围。

体内分布和代谢研究研究：干 🌳 细胞制剂在体 🕸 内 🐡 分布、存活和代谢情况。

非临床毒理学研究：评估干细胞制剂的毒性作用，包括单次给药和重复给药毒性、生、殖毒性致癌毒性 🐺 等。

临床前研究报告临床前研究：结果，评估干细胞 🌹 制剂的安全性、有效性和可重复性。

监管要求：阐述 🌷 干细胞制剂临床前研 🐞 究的监管要求。

伦理考虑：强 💮 调临床前研究中必须遵循伦理原则。

未来发展：指出干细 🐼 胞制剂质量控制和临床前研究领域的发展趋势。

本指导原则为干细胞 🐛 制剂的质量控制和临床前研究提供了规范和指导，有助于保障干细胞制剂的安全性有、效，性和可重复性促进干细 🐦 胞治疗的临床应用和产业发展。

3、干细胞制剂质量控制 🐟 及临床 🦢 前研究指导原则(试行)

干细胞 🌳 制剂质量控制及临床前研 🦉 究指导原 🦄 则（试行）

第一章 总则 🐞

第一条 为规范干细胞制剂的质量控制和 🕊 临床前研究制 🐴 ，定本指导原则。

第二条 本 💮 指导原则适用于全部 🐧 类型的干细胞制剂，包括自体、异体和 🐈 同种异体干细胞制剂。

第三条 干细胞制剂质量控制和 🦍 临床前研究应遵循 🦆 科学、安、全可靠和有 🐦 效的原则。

第二章 质量 🌿 控 🌵 制 🌻

第四 🐺 条 干细胞制剂质量 🦉 控制应包括：

（一）原 🐱 料 🐦 控 🦄 制；

（二 🦁 ）生产过 🕸 程控制 🦟 ；

（三）成品 🐺 控 🦢 制 🐳 ；

（四）稳 🌵 定性 🌲 研究。

第五条 干细 🌿 胞制剂原料控制应包括：

（一）供体筛 🐴 选和资格 🐦 审 🐕 查；

（二）原 🦆 料采集、运输和保存；

（三）微生物监测和控制 🌲 。

第 🌼 六条 干细胞制剂生产过程控 🦆 制应 🦍 包括：

（一）细 🕊 胞分离分离、扩、增 🌿 和纯 🌺 化；

（二）细胞培养介质和试 🐡 剂控制；

（三）无菌生产环 🐟 境控 🌿 制；

（四）生产 🐠 过程监控和 🌳 记 🐼 录。

第七条 干细胞制剂 🦉 成品控制应包括：

（一）细 🐈 胞计数、活力和分化能力测定；

（二）无菌和微生物 🐵 检验；

（三）外源 🐦 性因子的检测；

（四）细胞遗传 🐵 学稳定 🐬 性检 🐠 测。

第八条 干细胞制剂稳定 🐒 性研究应包 🍀 括：

（一）细胞活力和 🐬 分化能力的稳 🪴 定性 🐡 ；

（二）微 🦄 生 🐕 物稳定性 💮 ；

（三）外源性 🐈 因子稳定性 🌻 ；

（四）细 🍀 胞遗传学稳定性。

第三章 🐧 临床前研究

第九条 干细胞制剂临床前研究应 🐴 包括：

（一）体外 🕸 研究；

（二）动物实 🪴 验 🦢 。

第 🌷 十条 干细胞制 🐶 剂体外研究 🐧 应包括：

（一）细胞增殖和分化 🐡 能力评 🐬 估；

（二）细 🐋 胞迁移和归巢能力评估 🌿 ；

（三）免疫调节 🦁 能 🦊 力评 🐴 估。

第十一条 干 🐋 细胞制剂动物 🌺 实验应包括：

（一）急 🦉 性毒性试 🦁 验 🌿 ；

（二 🦁 ）重复剂量 🦅 毒性试 🐛 验；

（三）致癌性和生殖毒性试 🌷 验；

（四）致敏性试验 🐦 ；

（五 🌿 ）有效性和 🐟 安全性评 🐵 估。

第四章 附 🐝 则

第十 🐕 二条 国家药品监督管理局负责本指导原则的解释和修订。

第十三条 本指 🪴 导原则自公布之 🐬 日起施行。

4、干细胞制剂制备质量管 🐕 理合 🐬 格证书有哪2家

艾迪康生物制品（天津）有限公司、科（济生物制）药苏州有限公 🌷 司