干细 🦢 胞新药研发备案（干细胞临床研究项目备案细则）
- 作者: 刘伊湉
- 来源: 投稿
- 2025-06-12
1、干细胞 🌾 新药研发备案
干细 🌼 胞 🌷 新药研发备案
目的：确保 🐝 干细胞 🐶 新药的安全性、有效性 🐋 和质量。
监管干细胞新药的研 🦅 发和上市 🌾 ，保障公众健 🐈 康。
适用 🐎 范围：
使用人体干细胞或其衍生物开发的新型 🌵 生物药。
包括自体、异体和同种异体 💐 干细胞。
备案流程 🐞 ：
1. 前期咨询：研发机构向监管机构提交咨询函，就新药研发计划 🌳 进行沟通。
2. 备案申请：研发机构提交备案申请，包括新药的科学和 🐛 技术信息、临、床试验计 🐘 划质量控制体系等。
3. 受理审查：监管机构受理备 🐱 案申请并进行审 🕊 查。
4. 备案受理通知：审查通 🍀 过 🕸 后，监管机构向研发机构发布 🐺 备案受理通知。
5. 后续监管：研发机构在备案后需 🦟 定期向监 🐝 管机构提交 🦅 新药研发进展报告。
备 🕸 案 🐋 内 🍀 容：
新药名称、类 🦟 别 💮 和 🌾 用途
干 🐘 细胞来源和 🐬 类型 🐛
培养和 🍁 制造工 🐞 艺
质量 🐱 控制标准
临床试验 🌵 计 🐺 划
毒理 🍀 学和 🌸 药理学数据
质 🌲 量管 🐡 理体系
备案要求 🐋 ：
研发机构具备良好的研发和质 🐕 量管理能力 🦋 。
新药应 🌹 符合监管机构的科 🌿 学和技术要求。
临 🐬 床试 🐟 验计划符合伦理和科学规范 🦈 。
注意事项 🐡 ：
干细胞新药研发备案不 🦅 等于新药上市许可。
研发机构在备案后仍 🐒 需继续开展临床试验和获取上市许可。
监管机构会持续 🦊 对新药研发进行监督和评估，必要时采取措施确保公众健康。
2、干细胞临 🌳 床研究项目备案细则
干细胞临床研究 🐼 项目备案细则
一、目的本细则旨在规范干细胞临床研究项目的备案管理，保障干细胞临床研究的安 🌼 全性、有，效性和伦理性促进干细胞技术在临床医学中的规范化和安全可控发展。
二 🐼 、适 🐱 用范围 🦁
本细则适用于在中华人民共和国境内开展的、使用人体干细胞（包、括、但不限于胚胎干细胞诱导多能干细胞间充质干细胞等）进行临床研 🐵 究的所有项目。
三 🌳 、备案主 🌲 体
使用干细胞进 🐒 行临床研究的机构或个人 🐅 （以下简称研究者）应当按照本细则规定提交备案申 🦄 请。
四 🌲 、备 🐟 案时间 🦊
研究者应当在临床研究开展前至少60天向所在地省级（自治区、直辖市 🐘 ）卫（生）健康行政部门以下简 🐳 称 🦍 卫生健康行政部门备案。
五 🌿 、备案 🌴 材 🌾 料
研究者备案时应当提交以 🐴 下材料：
（一）研（究方案包括 🪴 研究目的研究、设、计、入、选标准干细胞制备使 🌻 用和 🐎 随访方案等）；
（二）研（究 🌳 者的资格证明执业医师资格证书或博士学位证书等）；
（三 🦈 ）研究 🪴 机构的伦理委员会批准书；
（四）干细胞制备 🌷 质量控制资料；
（五）风险 🐯 评估 🌴 报告；
（六 🕷 ）知情同意 🦅 书；
（七）临 🐼 床研究保险证 🐈 明；
（八）卫生健康 🐛 行政部 🐛 门 🌴 要求的其他材料。
六 🐘 、备案程 🐅 序
（一）研究者向所在地 🌿 卫生健康行政部门提交备案申请；
（二）卫生健康行政部门对备案材料进行审查，必要时要求研究者补充 🦍 或修改材料；
（三）卫生健康行政部门在30个工作日内 🐟 做出是否 🐕 备案的 🐘 决定；
（四）备案通过后，卫生健康 🌾 行政 🐈 部门将发 🌾 放备案凭证；
（五）备案凭证有效期为 🌳 5年。
七 🦁 、备 🐯 案管理 🦆
（一）卫生健康行政部门对已备案的临床研 🐒 究项目进行监督管理，包括现 🦟 场检查、材料抽查等；
（二）研究者应当按 🦢 照备案内容开展临床研究 🐠 ，如，有重大修改或偏差应当及时向卫生 🌼 健康行政部门报告；
（三）研究者应当定期向卫生健康行政部门提交研究进展报告，内容包括参与者情况、安、全性数据有 💮 效性评价等；
（四）卫生健康行政部门对研究 🐠 项目的安全性、有效性和伦理性进行定 🌷 期评估，必要时可以撤 🐡 销备案。
八、违反备案规定的 🌻 处理
违反本细则规定的，卫生健康 🌵 行政部门可以 🦊 采取以下处理措施：
（一）责令改 🐱 正 🐼 ；
（二 🦁 ）暂停或停止临床研究；
（三）撤销 💐 备案凭证；
（四）通 🐅 报批评 🐞 ；
（五）移交司法机关 🌲 追究法律责 🐅 任。
九、其他本细则由 🌹 卫生健康行政部门负责解释。
3、干细胞新药研发备案要 🐒 求
干细胞 🌴 新药 🌿 研发备案要 🐋 求
一 🌸 、备案主体
科研机 🌵 构
医疗机 🐋 构
企业二、备案材 🐅 料
1. 申 🦁 请 🌼 书 🐧
项 🍀 目名 🦋 称 🐟
申请单 🐼 位名称及地址
联系人及 🐞 联系 🐘 方式 🦊
拟使 🍀 用干细胞种类
拟开 🌴 发新 🐶 药适应症 🐳
开发阶 🐱 段
2. 研 🐳 究 🐋 方案 🐒
干 🌺 细胞来源和 🕸 制备工艺
实验动物或人体 🦁 临床试 🦅 验设计 🐬
质量控制标准 🦟
安 🐕 全性评价 🌳 方案
3. 伦 🌺 理审 🐧 查文件
伦理委员 🐡 会审查 💮 意见
志愿 🌴 者知 🕊 情同意 🌾 书
4. 研 🐯 究团队信息
项目负 🍁 责人简历
参与研究人 🐧 员简历 🐋
5. 设施和设 🐎 备情况
干 🌲 细胞制 🐝 备和储存设施
实验动 🐡 物 🐎 或人 🐬 体临床试验设施
6. 质量管理体 🌻 系文件
质 🦅 量手 🌷 册 🦍
标 🦄 准 🦄 操作程序（SOP）
质量管理体 🕷 系 🐞 认证证书（如有）
三、备案 🦋 流 🌾 程 🐎
1. 申请人提交备 🐕 案材料至相关主管部门。
2. 主管部门受理后 🐈 ，开展审核和现场核查。
3. 审核通 🐕 过后，主管部门颁发干细胞新药研 🐵 发备案证书 🐧 。
四 🦆 、备案 🐧 期 🐧 限
备案有效期一般为3年，到期后需重 🐳 新备 🦅 案。
五、注 🐱 意事 🌾 项
申请人应确保提交材料的真 🦟 实性、准 🐝 确性和完整性。
在 🐛 研发过程中 🌹 ，申请人应 🐘 及时向主管部门报告重大进展或安全问题。
未经主管部门备案，不得开展干细 🌷 胞新药研 🐟 发 🕷 活动。
4、干细胞研究 🦅 临床备案机构
干细胞研究临床备案 🐼 机 🌷 构 🪴
以下机构负 🐋 责审 🐴 查和批准干细胞研究的临床 ☘ 试验：
美国食品药品监督管理 🌻 局 (FDA)
欧盟欧 🐞 洲药 🐛 品 🐡 管理局 (EMA)
各 🦟 国药监部门
其 🍀 他 🐵 国家/地区
澳大利 🕷 亚澳大利 🦈 亚： 治疗用品管理局 (TGA)
加拿大： 卫生部 🐘 加拿大卫生保护局 🦍 生物制品和遗传工程处
日本： 医 🐬 药品与医疗器械监管机 🌾 构 (PMDA)
韩国： 食 🐵 品药 🌲 品安 🐧 全部
新西兰 🐶 新西兰： 药品安全局 (Medsafe)
瑞士瑞士： 治 🦟 疗用品 🐝 局 🌿 (Swissmedic)
英 🐼 国： 药品 🌸 和保健产品监管局 🦟 (MHRA)
备案程序临床备案机构要求研究者在启动干细胞研究临床试验前提 🐡 交以下信息：
研 🦈 究 🐠 方 🌷 案
研究者信 🦆 息 🐟
人体受试者信息 🌺
干细胞来 🐯 源 ☘ 和处理信息
潜在 🐬 风 🌸 险和获益评估
试验监测和 🐡 安 💮 全措施
审批流程备案机构将审查提 🐠 交的信息，评估试验的安全性、有效性和伦理性审。批。流。程可能需要数周或数月 🌷 的时间一些机构还要求研究者在试验进行期间定期提交安全报告
合规性研究者必须遵守临床备 🐒 案机构批准 🕷 的方案和协议。未。经机构授权进行任何更改或违反可能导致试验暂停或撤销批准
